Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Inverkan av Deutetrabenazin på funktionellt tal och gångdynamik vid Huntingtons sjukdom

3 augusti 2026 uppdaterad av: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Undersök effekterna av deutetrabenazin på funktionellt tal och gångstörningar

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en tvåårig, prospektiv enarmad studie som undersöker effekterna av deutetrabenazin på funktionellt tal- och gångstörningar. Deltagarna kommer att genomgå omfattande utvärderingar av talproduktion, finmotorik, gång och balans både före och efter initieringen av deutetrabenazin. Utredarna kommer att använda en mängd olika standardiserade, välvaliderade bedömningar samt 3D-rörelseanalys av både tal- och gångparametrar för att bestämma den funktionella inverkan av deutetrabenazin på tal och motorisk prestanda.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av HD med dokumenterad CAG-upprepning ≥ 37
  • UHDRS total maximal chorea-poäng på ≥ 8
  • Kan gå minst 10 meter
  • Medicinskt stabil öppenvård, baserat på utredarens bedömning
  • Villig och kapabel att ge skriftligt informerat samtycke innan några studieprocedurer utförs
  • Har avlagt minst 10:e klass
  • Montreal Cognitive Assessment poäng ≥ 22 på screening
  • Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder samtycker till att använda en acceptabel preventivmetod från screening till studiens slutförande

Exklusions kriterier:

  • Svår depression eller självmordstankar
  • Historik om suicidalt beteende
  • Instabil eller allvarlig medicinsk eller psykiatrisk sjukdom
  • Nedsatt njur- eller leverfunktion
  • Allvarlig talstörning eller anartri
  • Oförmåga att svälja studiemedicin
  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Historik av alkohol- eller drogmissbruk under de senaste 12 månaderna
  • Nuvarande användning av VMAT2-hämmare (tetrabenazin, deutetrabenazin, valbenazin)
  • Samtidigt deltagande i andra läkemedelsprövningar
  • EKG QTcF> 500 mse

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deutetrabenazin
Administreringssättet är oralt. Patienter kommer att påbörjas med deutetrabenazin med en dos på 6 mg/dag. Doseringen kommer att titreras upp i steg om 6 mg/dag per vecka för att uppnå optimal koreakontroll.
Läkemedel: Deutetrabenazin
Maximal dos på 48 mg/dag eller upp till 36 mg/dag om du får en stark CYP2D6-hämmare
Andra namn:
  • Austedo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Meningsuppfattbarhetstest (SIT)
Tidsram: Upp till 10 veckor
SIT är ett mått på taluppfattbarhet som kräver att deltagaren läser högt 11 meningar som ökar i längd från 5 till 10 ord. Taluppfattbarheten indexeras i termer av procent förståelighet. Detta bestäms genom att beräkna medelantalet korrekta ord som transkriberats från SIT-transkriptionerna av tre obekanta lyssnare och dividera detta med det totala antalet ord i provet med 11 meningar.
Upp till 10 veckor
Motor Tal Evaluation (MSE)
Tidsram: Upp till 10 veckor
MSE kommer att inkludera en uppsättning uppgifter som beskrivs av Duffy (2013) som tillåter konsekvent värdering av perceptuella egenskaper associerade med motoriska talstörningar. Dessa uppgifter inkluderar vokalförlängning, alternerande rörelsehastigheter, sekventiella rörelsehastigheter och kontextuellt tal (muntlig läsning, bildbeskrivning, konversationstal). Dessa inspelningar kommer att användas för att slutföra den perceptuella bedömningen av talegenskaper med Mayo Clinic-klassificeringssystemet.
Upp till 10 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
3-D optisk motion capture systeminspelning
Tidsram: Upp till 10 veckor
För att bestämma effekten av deutetrabenazin på ansiktsrörelser i vila och under funktionsutförande (t.ex. att tala, tugga) hos individer med HD, kommer utredarna att använda ett 3-D optiskt rörelsefångningssystem (Motion Analysis, Ltd.) bestående av sex infraröda Kestrel-kameror med en sensorupplösning på 2,2 miljoner pixlar vid 2 048 x 1 088 full upplösning. Ansiktsrörelser kommer att fångas genom att placera små (2 mm) reflekterande sfärer på varje patients käke (höger/vänster/mitten), mun (höger/vänster hörn, övre/underläpp i mitten) och kinder (höger/vänster zygomatiska ben). Vidare kommer reflekterande markörer att placeras på pannan (höger/vänster ögonbryn, höger/vänster panna). Fyra huvudmarkörer kommer att fungera som referensmarkörer för korrigering av huvudrörelser och omvandling av all markörrörelse till ett huvudbaserat koordinatsystem.
Upp till 10 veckor
Funktionella förbättringar av ledkinematik
Tidsram: Upp till 10 veckor
För att bestämma effekten av deutetrabenazin på ledkinematik och spatiotemporala parametrar med hjälp av 3D-rörelseanalys. Deltagarna kommer att spela in med Xsens MVN Awinda motion capture-system under ett 10 meters gångtest. Kinematik för nedre och övre extremiteter kommer att registreras. Trådlösa sensorer kommer att placeras på fotled, lår, hand, underarm, biceps och huvud. Hastigheten på 10 meter promenad kan jämföras med ålders- och könsmatchade normativa värden. Gånghastighet korrelerar med funktionsförmåga, balans och självförtroende. Tre försök genomförs och medelvärdet av de tre poängen dokumenteras. Detta test kommer att slutföras med hjälp av 3D-rörelseanalyssystemet.
Upp till 10 veckor
Fyra kvadratstegstest (FSST)
Tidsram: Upp till 10 veckor
FSST bedömer dynamisk balans när man kliver över objekt framåt, bakåt och i sidled. Individen måste kliva så snabbt som möjligt in i varje ruta, vilket kräver att individen kliver objekt i olika riktningar. Två test genomförs, med den bästa tiden dokumenterad som poäng.
Upp till 10 veckor
Functional Gait Assessment (FGA)
Tidsram: Upp till 10 veckor
FGA bedömer dynamisk balans under gång och ger objektiv information om risken att falla. FGA består av tio punkter från 0-3, med en maximal totalpoäng på 30 poäng. Föremålen inkluderar normal gång, gå med hastighetsändringar, gå med huvudsvängar, pivotsvängar, hinderförhandling, tandemgång, gå med slutna ögon, gå bakåt och gå i trappor. Poäng mindre än 23/30 förutsäger fall.
Upp till 10 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Undersökning om kommunikationseffektivitet
Tidsram: Upp till 10 veckor
CES är ett patientrapporterat resultatmått med 8 punkter som är utformat för att bedöma kommunikationseffektiviteten hos individer med dysartri. Var och en av objekten presenterar en kommunikationssituation (t.ex. att prata i telefon med en bekant lyssnare, prata medan han kör i en bil, etc.) och deltagaren bedömer sin upplevda förmåga att kommunicera i den situationen på en skala från "1 " (inte alls effektivt) till "4" (mycket effektivt).
Upp till 10 veckor
Nio-håls pinntest
Tidsram: Upp till 10 veckor
Nio-håls Peg Test är en bedömning av finmotorisk koordination som mäter varje hand individuellt. Slutresultatet som rapporteras är den tid som krävs för att placera och ta bort nio pinnar med varje hand. Resultaten jämförs med ålders- och könsmatchade normativa värden. Detta test kommer att bedöma effekten av chorea på finmotoriska rörelser och fingerfärdighet.
Upp till 10 veckor
10 meters gångtest
Tidsram: Upp till 10 veckor
Med 10 Meter Walk Test kan hastighet jämföras med ålders- och könsmatchade normativa värden. Gånghastighet korrelerar med funktionsförmåga, balans och självförtroende. Tre försök genomförs och medelvärdet av de tre poängen dokumenteras. Detta test kommer att slutföras med hjälp av 3D-rörelseanalyssystemet.
Upp till 10 veckor
Hälsostatus
Tidsram: Upp till 10 veckor
Utredarna kommer att använda kortformen 36 (SF-36) som är ett generiskt patientrapporterat resultatmått som kvantifierar upplevt hälsotillstånd. Det används som ett mått på hälsorelaterad livskvalitet. Underavsnitt inkluderar fysisk funktion, rollbegränsningar sekundära till fysiska problem, allmänna hälsouppfattningar, vitalitet, social funktion, rollbegränsningar på grund av emotionella problem, mental hälsa och hälsoövergång. Deltagarna svarar med hänvisning till deras upplevda hälsa under de senaste 4 veckorna.
Upp till 10 veckor
FACIT-skalan (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy).
Tidsram: Upp till 10 veckor
FACIT-skalan har validerats för ett antal kroniska tillstånd, inklusive cancer, Parkinsons sjukdom, multipel skleros och HIV/AIDS (Webster 2003). Den inkluderar bedömningar av fysiskt, socialt, emotionellt och funktionellt välbefinnande och finns i flera tillstånds- och behandlingsspecifika versioner. FACIT-skalan är känslig för förändringar hos enskilda deltagare över tid och kan även användas för att jämföra patientpopulationer.
Upp till 10 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Samarbetspartners

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2021

Första postat (Faktisk)

19 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 200069

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera