Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Impacto de la deutetrabenazina en el habla funcional y la dinámica de la marcha en la enfermedad de Huntington

13 de abril de 2026 actualizado por: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Examinar los efectos de la deutetrabenazina en el deterioro funcional del habla y la marcha

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio prospectivo de un solo brazo de dos años que examina los efectos de la deutetrabenazina en el deterioro funcional del habla y la marcha. Los participantes se someterán a evaluaciones integrales de la producción del habla, las habilidades motoras finas, la marcha y el equilibrio antes y después del inicio de la deutetrabenazina. Los investigadores utilizarán una variedad de evaluaciones estandarizadas y bien validadas, así como análisis de movimiento en 3D de los parámetros del habla y la marcha para determinar el impacto funcional de la deutetrabenazina en el habla y el rendimiento motor.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de HD con repetición CAG documentada ≥ 37
  • Puntaje de corea máximo total de UHDRS de ≥ 8
  • Capaz de caminar al menos 10 metros
  • Paciente ambulatorio médicamente estable, según el criterio del investigador
  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento del estudio
  • Haber completado al menos el grado 10
  • Puntuación de la Evaluación Cognitiva de Montreal ≥ 22 en la detección
  • Las mujeres en edad fértil aceptan usar un método anticonceptivo aceptable desde la selección hasta la finalización del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Depresión severa o ideación suicida
  • Historial de conducta suicida
  • Enfermedad médica o psiquiátrica inestable o grave
  • Insuficiencia renal o hepática
  • Deterioro grave del habla o anartria
  • Incapacidad para tragar la medicación del estudio.
  • Mujeres que están embarazadas o amamantando
  • Antecedentes de abuso de alcohol o sustancias en los últimos 12 meses
  • Uso actual del inhibidor de VMAT2 (tetrabenazina, deutetrabenazina, valbenazina)
  • Participación simultánea en cualquier otro ensayo de fármacos en investigación
  • QTcF de electrocardiograma > 500 mse

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deutetrabenazina
La forma de administración es oral. Los sujetos comenzarán con deutetrabenazina a una dosis de 6 mg/día. La dosificación se incrementará en incrementos de 6 mg/día por semana para lograr un control óptimo de la corea.
Droga: Deutetrabenazina
Dosis máxima de 48 mg/día o hasta 36 mg/día si recibe un inhibidor potente de CYP2D6
Otros nombres:
  • Austedo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de inteligibilidad de oraciones (SIT)
Periodo de tiempo: Hasta 10 semanas
SIT es una medida de la inteligibilidad del habla que requiere que el participante lea en voz alta 11 oraciones que aumentan en longitud de 5 a 10 palabras. La inteligibilidad del habla se indexa en términos de porcentaje inteligible. Esto se determina calculando el número medio de palabras correctas transcritas de las transcripciones SIT por tres oyentes desconocidos y dividiéndolo por el número total de palabras en la muestra de 11 oraciones.
Hasta 10 semanas
Evaluación motora del habla (MSE)
Periodo de tiempo: Hasta 10 semanas
El MSE incluirá un conjunto de tareas descritas por Duffy (2013) que permiten una calificación consistente de las características perceptivas asociadas con los trastornos motores del habla. Estas tareas incluyen la prolongación de vocales, tasas de movimiento alternas, tasas de movimiento secuencial y habla contextual (lectura oral, descripción de imágenes, habla conversacional). Estas grabaciones se utilizarán para completar la evaluación perceptiva de las características del habla utilizando el sistema de clasificación de Mayo Clinic.
Hasta 10 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Grabación del sistema de captura de movimiento óptico 3-D
Periodo de tiempo: Hasta 10 semanas
Para determinar el efecto de la deutetrabenazina en los movimientos faciales en reposo y durante la realización de tareas funcionales (p. ej., hablar, masticar) en personas con HD, los investigadores utilizarán un sistema de captura de movimiento óptico tridimensional (Motion Analysis, Ltd.) que consta de seis Cámaras infrarrojas Kestrel con una resolución de sensor de 2,2 millones de píxeles a 2048 x 1088 de resolución completa. Los movimientos faciales se capturarán colocando pequeñas esferas reflectantes (2 mm) en la mandíbula de cada paciente (derecha/izquierda/centro), boca (esquina derecha/izquierda, centro del labio superior/inferior) y mejillas (hueso cigomático derecho/izquierdo). Además, se colocarán marcadores reflectantes en la frente (cejas derecha/izquierda, frente derecha/izquierda). Cuatro marcadores de cabeza servirán como marcadores de referencia para la corrección del movimiento de la cabeza y la transposición de todo el movimiento del marcador en un sistema de coordenadas basado en la cabeza.
Hasta 10 semanas
Mejoras en la cinemática conjunta funcional
Periodo de tiempo: Hasta 10 semanas
Determinar el efecto de la deutetrabenazina en la cinemática articular y los parámetros espaciotemporales mediante análisis de movimiento 3D. Los participantes grabarán con el sistema de captura de movimiento Xsens MVN Awinda durante una prueba de caminata de 10 metros. Se registrará la cinemática de las extremidades inferiores y superiores. Se colocarán sensores inalámbricos en el tobillo, el muslo, la mano, el antebrazo, el bíceps y la cabeza. La velocidad de la caminata de 10 metros se puede comparar con los valores normativos correspondientes a la edad y el género. La velocidad de la marcha se correlaciona con la capacidad funcional, el equilibrio y la confianza. Se completan tres ensayos y se documenta el promedio de las tres puntuaciones. Esta prueba se completará utilizando el sistema de análisis de movimiento 3D.
Hasta 10 semanas
Prueba de cuatro pasos cuadrados (FSST)
Periodo de tiempo: Hasta 10 Semanas
El FSST evalúa el equilibrio dinámico al pasar sobre objetos hacia adelante, hacia atrás y hacia los lados. Se requiere que el individuo dé un paso lo más rápido posible en cada cuadrado, lo que requiere que el individuo pise los objetos en diferentes direcciones. Se completan dos pruebas, con el mejor tiempo documentado como la puntuación.
Hasta 10 Semanas
Evaluación de la marcha funcional (FGA)
Periodo de tiempo: Hasta 10 semanas
El FGA evalúa el equilibrio dinámico durante la marcha y proporciona información objetiva sobre el riesgo de caída. El FGA consta de diez ítems puntuados de 0 a 3, con una puntuación total máxima de 30 puntos. Los elementos incluyen caminata normal, caminata con cambios de velocidad, caminata con giros de cabeza, giros de pivote, negociación de obstáculos, caminata en tándem, caminata con los ojos cerrados, caminata hacia atrás y negociación de escaleras. Las puntuaciones inferiores a 23/30 son predictivas de caídas.
Hasta 10 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Encuesta de Efectividad de la Comunicación
Periodo de tiempo: Hasta 10 semanas
El CES es una medida de resultado informada por el paciente de 8 ítems que está diseñada para calificar la efectividad de la comunicación en personas con disartria. Cada uno de los elementos presenta una situación de comunicación (p. ej., hablar por teléfono con un oyente conocido, hablar mientras conduce un automóvil, etc.) y el participante califica su capacidad percibida para comunicarse en esa situación en una escala de "1 " (nada efectivo) a "4" (muy efectivo).
Hasta 10 semanas
Prueba de clavija de nueve agujeros
Periodo de tiempo: Hasta 10 semanas
El Nine-Hole Peg Test es una evaluación de la coordinación motora fina que mide cada mano individualmente. El puntaje final informado es el tiempo requerido para colocar y quitar nueve clavijas con cada mano. Los resultados se comparan con los valores normativos correspondientes a la edad y el género. Esta prueba evaluará el impacto de la corea en los movimientos de motricidad fina y la destreza.
Hasta 10 semanas
Prueba de caminata de 10 metros
Periodo de tiempo: Hasta 10 Semanas
Con la prueba de caminata de 10 metros, la velocidad se puede comparar con los valores normativos correspondientes a la edad y el género. La velocidad de la marcha se correlaciona con la capacidad funcional, el equilibrio y la confianza. Se completan tres ensayos y se documenta el promedio de las tres puntuaciones. Esta prueba se completará utilizando el sistema de análisis de movimiento 3D.
Hasta 10 Semanas
Estado de salud
Periodo de tiempo: Hasta 10 semanas
Los investigadores utilizarán el formulario abreviado 36 (SF-36), que es una medida de resultado genérica informada por el paciente que cuantifica el estado de salud percibido. Se utiliza como una medida de la calidad de vida relacionada con la salud. Las subsecciones incluyen función física, limitaciones de roles secundarias a problemas físicos, percepciones generales de salud, vitalidad, funcionamiento social, limitaciones de roles debido a problemas emocionales, salud mental y transición de salud. Los participantes responden refiriéndose a su salud percibida en las últimas 4 semanas.
Hasta 10 semanas
La escala de Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas (FACIT)
Periodo de tiempo: Hasta 10 semanas
La escala FACIT ha sido validada en varias enfermedades crónicas, incluido el cáncer, la enfermedad de Parkinson, la esclerosis múltiple y el VIH/SIDA (Webster 2003). Incluye evaluaciones del bienestar físico, social, emocional y funcional y está disponible en múltiples versiones específicas para condiciones y tratamientos. La escala FACIT es sensible a los cambios en los participantes individuales a lo largo del tiempo y también se puede utilizar para comparar poblaciones de pacientes.
Hasta 10 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vanderbilt University Medical Center

Colaboradores

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

19 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 200069

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Huntington

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Greece

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir