Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A deutetrabenazin hatása a funkcionális beszéd- és járásdinamikaira Huntington-kórban

2023. december 12. frissítette: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Vizsgálja meg a deutetrabenazin hatását a funkcionális beszéd- és járáskárosodásra

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kétéves, prospektív, egykarú vizsgálat, amely a deutetrabenazin funkcionális beszéd- és járáskárosodásra gyakorolt ​​hatását vizsgálja. A résztvevők átfogó értékelésen esnek át a beszédprodukcióról, a finom motoros készségekről, a járásról és az egyensúlyról a deutetrabenazin megkezdése előtt és után egyaránt. A kutatók számos szabványos, jól validált értékelést, valamint a beszéd- és járásparaméterek 3D-s mozgáselemzését fogják alkalmazni a deutetrabenazin beszéd- és motorteljesítményre gyakorolt ​​funkcionális hatásának meghatározására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

30

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Amy E Brown, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • HD diagnózisa dokumentált CAG-ismétléssel ≥ 37
  • Az UHDRS teljes maximális chorea pontszáma ≥ 8
  • Legalább 10 métert tud járni
  • Orvosilag stabil járóbeteg, a nyomozói ítélet alapján
  • Bármilyen vizsgálati eljárás elvégzése előtt hajlandó és képes írásos beleegyezését adni
  • Elvégezte legalább a 10. osztályt
  • A montreali kognitív értékelési pontszám ≥ 22 a szűréskor
  • A fogamzóképes női alanyok vállalják, hogy elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a szűréstől a vizsgálat befejezéséig

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos depresszió vagy öngyilkossági gondolatok
  • Az öngyilkos viselkedés története
  • Instabil vagy súlyos egészségügyi vagy pszichiátriai betegség
  • Vese- vagy májkárosodás
  • Súlyos beszédkárosodás vagy anarthria
  • Képtelenség lenyelni a vizsgálati gyógyszert
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Alkohollal vagy szerrel való visszaélés anamnézisében az elmúlt 12 hónapban
  • A VMAT2 gátlók (tetrabenazin, deutetrabenazin, valbenazin) jelenlegi alkalmazása
  • Egyidejű részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban
  • EKG QTcF> 500 ms

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Deutetrabenazin
Az adagolás módja orális. Az alanyok deutetrabenazin-kezelését 6 mg/nap dózissal kezdik. Az adagolást napi 6 mg-os lépésekben emelik hetente az optimális chorea kontroll elérése érdekében.
Drog: Deutetrabenazin
A maximális adag 48 mg/nap vagy legfeljebb 36 mg/nap, ha erős CYP2D6-gátlót kapnak
Más nevek:
  • Austedo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mondatérthetőségi teszt (SIT)
Időkeret: Akár 10 hétig
A SIT a beszédérthetőség mérőszáma, amely megköveteli a résztvevőtől 11 mondat hangos felolvasását, amelyek hossza 5-ről 10 szóra nő. A beszédérthetőséget az érthetőség százalékában mutatjuk be. Ezt úgy határozzuk meg, hogy kiszámítjuk a három ismeretlen hallgató által a SIT-átiratokból átírt helyes szavak átlagos számát, és ezt elosztjuk a 11 mondatos mintában lévő összes szó számával.
Akár 10 hétig
Motoros beszédértékelés (MSE)
Időkeret: Akár 10 hétig
Az MSE tartalmazni fog egy Duffy (2013) által leírt feladatsort, amely lehetővé teszi a motoros beszédzavarokhoz kapcsolódó észlelési jellemzők következetes értékelését. Ezek a feladatok közé tartozik a magánhangzók meghosszabbítása, a váltakozó mozgási sebességek, a szekvenciális mozgási sebességek és a kontextuális beszéd (szóbeli olvasás, képleírás, társalgási beszéd). Ezeket a felvételeket a Mayo Clinic osztályozási rendszerével a beszédjellemzők észlelési értékelésének befejezésére fogják használni.
Akár 10 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
3D-s optikai mozgásrögzítő rendszerrögzítés
Időkeret: Akár 10 hétig
Annak meghatározására, hogy a deutetrabenazin milyen hatást gyakorol az arcmozgásokra nyugalomban és funkcionális feladatok végrehajtása során (például beszéd, rágás) HD-ben szenvedő egyéneknél, a kutatók egy 3-D optikai mozgásrögzítő rendszert (Motion Analysis, Ltd.) használnak, amely hat részből áll. infravörös Kestrel kamerák 2,2 millió pixeles szenzorfelbontással 2048 x 1088 teljes felbontás mellett. Az arcmozgások rögzítésére kis (2 mm-es) fényvisszaverő gömböket helyeznek el minden egyes páciens állkapcsán (jobb/bal/középen), száján (jobb/bal sarokban, felső/alsó ajak közepén) és arcán (jobb/bal oldali járomcsont). Továbbá fényvisszaverő markerek kerülnek a homlokra (jobb/bal szemöldök, jobb/bal homlok). Négy fejjelző referenciamarkerként fog szolgálni a fejmozgás korrekciójához és az összes marker mozgásának fejalapú koordináta-rendszerbe történő átültetéséhez.
Akár 10 hétig
Funkcionális ízületi kinematikai fejlesztések
Időkeret: Akár 10 hétig
A deutetrabenazin ízületi kinematikai és spatiotemporális paraméterekre gyakorolt ​​hatásának meghatározása 3D mozgásanalízis segítségével. A résztvevők az Xsens MVN Awinda mozgásrögzítő rendszerrel rögzítenek egy 10 méteres sétáteszt során. Az alsó és felső végtag kinematikáját rögzítjük. A vezeték nélküli érzékelőket a bokára, a combra, a kézre, az alkaron, a bicepszre és a fejre kell helyezni. A 10 méteres séta sebessége összevethető az életkor és nem szerinti normatív értékekkel. A járás sebessége összefügg a funkcionális képességekkel, kiegyensúlyozottsággal és magabiztossággal. Három kísérletet hajtanak végre, és a három pontszám átlagát dokumentálják. Ezt a tesztet a 3D mozgáselemző rendszerrel kell elvégezni.
Akár 10 hétig
Négy négyzetlépcsős teszt (FSST)
Időkeret: Akár 10 hétig
Az FSST értékeli a dinamikus egyensúlyt az objektumok előre, hátra és oldalra lépésekor. Az egyénnek a lehető leggyorsabban kell lépnie minden mezőbe, és megköveteli, hogy az egyén különböző irányokba lépjen a tárgyakkal. Két tesztet teljesítenek, és a legjobb időt dokumentálják pontszámként.
Akár 10 hétig
Funkcionális járásértékelés (FGA)
Időkeret: Akár 10 hétig
Az FGA felméri a dinamikus egyensúlyt járás közben, és objektív információt szolgáltat az esés kockázatáról. Az FGA tíz pontból áll, 0-tól 3-ig, és a maximális összpontszám 30 pont. Ide tartozik a normál séta, a járás sebességváltoztatással, a séta fejfordulatokkal, a forgófordulatok, az akadályok elhárítása, a tandemjárás, a csukott szemmel járás, a hátrafelé járás és a lépcsőzés. A 23/30-nál kisebb pontszámok előre jelzik az esést.
Akár 10 hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kommunikációs hatékonysági felmérés
Időkeret: Akár 10 hétig
A CES egy 8 elemből álló, betegek által jelentett eredménymérő, amely a kommunikáció hatékonyságának értékelésére szolgál dysarthria esetén. Mindegyik tétel egy-egy kommunikációs szituációt mutat be (pl. telefonos beszélgetés egy ismerős hallgatóval; beszélgetés autóban vezetés közben stb.), és a résztvevő egy „1-es skálán” értékeli az adott helyzetben észlelt kommunikációs képességét. " (egyáltalán nem hatékony) "4"-re (nagyon hatékony).
Akár 10 hétig
Kilenclyukú Peg Test
Időkeret: Akár 10 hétig
A Nine-Hole Peg Test a finom motoros koordináció felmérése, amely minden kezet külön-külön mér. A jelentett végeredmény az az idő, amely ahhoz szükséges, hogy mindkét kézzel kilenc csapot helyezzenek el és távolítsanak el. Az eredményeket a kor és nem szerinti normatív értékekkel hasonlítják össze. Ez a teszt felméri a chorea hatását a finommotoros mozgásokra és a kézügyességre.
Akár 10 hétig
10 méteres séta teszt
Időkeret: Akár 10 hétig
A 10 méteres sétateszttel a sebesség összehasonlítható az életkornak és nemnek megfelelő normatív értékekkel. A járás sebessége összefügg a funkcionális képességekkel, kiegyensúlyozottsággal és magabiztossággal. Három kísérletet hajtanak végre, és a három pontszám átlagát dokumentálják. Ezt a tesztet a 3D mozgáselemző rendszerrel kell elvégezni.
Akár 10 hétig
Egészségi állapot
Időkeret: Akár 10 hétig
A vizsgálók a 36-os rövidített űrlapot (SF-36) fogják használni, amely egy általános, a betegek által jelentett eredménymérő, amely számszerűsíti az észlelt egészségi állapotot. Az egészséggel összefüggő életminőség mérésére használják. Az alszakaszok tartalmazzák a fizikai funkciókat, a fizikai problémák miatti másodlagos szerepkorlátozásokat, az általános egészségfelfogást, a vitalitást, a szociális működést, az érzelmi problémák miatti szerepkorlátozásokat, a mentális egészséget és az egészségügyi átmenetet. A résztvevők az elmúlt 4 hétben észlelt egészségi állapotukra hivatkozva válaszolnak.
Akár 10 hétig
A krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése (FACIT) skála
Időkeret: Akár 10 hétig
A FACIT skálát számos krónikus betegségben validálták, beleértve a rákot, a Parkinson-kórt, a sclerosis multiplexet és a HIV/AIDS-t (Webster 2003). Tartalmazza a fizikai, szociális, érzelmi és funkcionális jólét felmérését, és többféle állapot- és kezelés-specifikus változatban is elérhető. A FACIT skála érzékeny az egyes résztvevők időbeli változásaira, és a betegpopulációk összehasonlítására is használható.
Akár 10 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vanderbilt University Medical Center

Együttműködők

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 13.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 200069

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Deutetrabenazin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Canada

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel