Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv deutetrabenazinu na funkční dynamiku řeči a chůze u Huntingtonovy choroby

12. prosince 2023 aktualizováno: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Zkoumejte účinky deutetrabenazinu na funkční poruchy řeči a chůze

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o dvouletou prospektivní jednoramennou studii zkoumající účinky deutetrabenazinu na funkční poruchy řeči a chůze. Účastníci projdou komplexním hodnocením řečové produkce, jemné motoriky, chůze a rovnováhy před i po zahájení deutetrabenazinu. Vyšetřovatelé využijí řadu standardizovaných, dobře ověřených hodnocení a také 3D analýzu pohybu parametrů řeči a chůze, aby určili funkční dopad deutetrabenazinu na řečový a motorický výkon.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy E Brown, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza HD s dokumentovaným opakováním CAG ≥ 37
  • Celkové maximální skóre chorey UHDRS ≥ 8
  • Schopnost ujít alespoň 10 metrů
  • Lékařsky stabilní ambulantní pacient na základě úsudku vyšetřovatele
  • Ochotný a schopný dát písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli studijních postupů
  • Dokončete alespoň 10. třídu
  • Montrealské skóre kognitivního hodnocení ≥ 22 na screeningu
  • Subjekty ve fertilním věku souhlasí s používáním přijatelné metody antikoncepce od screeningu až po dokončení studie

Kritéria vyloučení:

  • Těžká deprese nebo sebevražedné myšlenky
  • Historie sebevražedného chování
  • Nestabilní nebo vážné lékařské nebo psychiatrické onemocnění
  • Porucha funkce ledvin nebo jater
  • Těžká porucha řeči nebo anartrie
  • Neschopnost spolknout studované léky
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek během posledních 12 měsíců
  • Současné použití inhibitoru VMAT2 (tetrabenazin, deutetrabenazin, valbenazin)
  • Souběžná účast na jakýchkoli jiných výzkumných studiích léčiv
  • EKG QTcF> 500 mse

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deutetrabenazin
Způsob podávání je orální. Subjekty zahájí léčbu deutetrabenazinem v dávce 6 mg/den. Dávkování bude titrováno v přírůstcích 6 mg/den za týden, aby se dosáhlo optimální kontroly chorey.
Lék: Deutetrabenazin
Maximální dávka 48 mg/den nebo až 36 mg/den při užívání silného inhibitoru CYP2D6
Ostatní jména:
  • Austedo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test srozumitelnosti vět (SIT)
Časové okno: Až 10 týdnů
SIT je míra srozumitelnosti řeči, která vyžaduje, aby účastník nahlas přečetl 11 vět, jejichž délka se prodlužuje z 5 na 10 slov. Srozumitelnost řeči je indexována v procentech srozumitelnosti. To je určeno výpočtem středního počtu správných slov přepsaných z transkripcí SIT třemi neznámými posluchači a dělením celkovým počtem slov ve vzorku o 11 větách.
Až 10 týdnů
Motor Speech Evaluation (MSE)
Časové okno: Až 10 týdnů
MSE bude zahrnovat soubor úkolů popsaných Duffym (2013), které umožňují konzistentní hodnocení percepčních charakteristik spojených s poruchami motorické řeči. Tyto úkoly zahrnují prodlužování samohlásek, střídavé rychlosti pohybu, sekvenční rychlosti pohybu a kontextovou řeč (ústní čtení, popis obrázků, konverzační řeč). Tyto nahrávky budou použity k dokončení percepčního hodnocení řečových charakteristik pomocí klasifikačního systému Mayo Clinic.
Až 10 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
3-D optický systém záznamu pohybu
Časové okno: Až 10 týdnů
K určení účinku deutetrabenazinu na pohyby obličeje v klidu a během plnění funkčních úkolů (např. mluvení, žvýkání) u jedinců s HD využijí vyšetřovatelé 3-D optický systém zachycování pohybu (Motion Analysis, Ltd.) sestávající ze šesti infračervené kamery Kestrel s rozlišením snímače 2,2 milionu pixelů při plném rozlišení 2 048 x 1 088. Pohyby obličeje budou zachyceny umístěním malých (2 mm) reflexních koulí na čelist každého pacienta (pravá/levá/uprostřed), ústa (pravý/levý roh, střed horního/dolního rtu) a tváře (pravá/levá zygomatická kost). Dále budou na čelo umístěny reflexní značky (pravé/levé obočí, pravé/levé čelo). Čtyři značky hlavy budou sloužit jako referenční značky pro korekci pohybu hlavy a transpozici všech pohybů značek do souřadnicového systému založeného na hlavě.
Až 10 týdnů
Vylepšení funkční kinematiky kloubů
Časové okno: Až 10 týdnů
Stanovit vliv deutetrabenazinu na kloubní kinematiku a časoprostorové parametry pomocí 3D analýzy pohybu. Účastníci budou nahrávat pomocí systému snímání pohybu Xsens MVN Awinda během testu chůze na 10 metrů. Bude zaznamenána kinematika dolních a horních končetin. Bezdrátové senzory budou umístěny na kotníku, stehně, ruce, předloktí, bicepsu a hlavě. Rychlost chůze na 10 metrů lze porovnat s normativními hodnotami odpovídajícími věku a pohlaví. Rychlost chůze koreluje s funkčními schopnostmi, rovnováhou a sebedůvěrou. Jsou dokončeny tři pokusy a zdokumentován je průměr ze tří skóre. Tento test bude dokončen pomocí systému 3D analýzy pohybu.
Až 10 týdnů
Test čtyř čtvercových kroků (FSST)
Časové okno: Až 10 týdnů
FSST hodnotí dynamickou rovnováhu při překračování předmětů dopředu, dozadu a do stran. Od jednotlivce se vyžaduje, aby vstoupil do každého čtverce co nejrychleji, což vyžaduje, aby jednotlivec krokoval předměty v různých směrech. Jsou dokončeny dva testy, přičemž nejlepší čas je dokumentován jako skóre.
Až 10 týdnů
Funkční hodnocení chůze (FGA)
Časové okno: Až 10 týdnů
FGA vyhodnocuje dynamickou rovnováhu během chůze a poskytuje objektivní informace o riziku pádu. FGA se skládá z deseti položek bodovaných od 0 do 3, s maximálním celkovým skóre 30 bodů. Položky zahrnují normální chůzi, chůzi se změnami rychlosti, chůzi s otáčením hlavy, otáčení na otočkách, zdolávání překážek, tandemovou chůzi, chůzi se zavřenýma očima, chůzi pozadu a zdolávání schodů. Skóre menší než 23/30 předpovídá pády.
Až 10 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkum efektivnosti komunikace
Časové okno: Až 10 týdnů
CES je 8-položkový ukazatel výsledku hlášený pacientem, který je určen k hodnocení účinnosti komunikace u jedinců s dysartrií. Každá z položek představuje komunikační situaci (např. telefonování se známým posluchačem; mluvení při jízdě v autě atd.) a účastník hodnotí svou vnímanou schopnost komunikovat v této situaci na škále od „1 " (vůbec neefektivní) na "4" (velmi efektivní).
Až 10 týdnů
Test s devíti jamkami
Časové okno: Až 10 týdnů
Test s devíti jamkami je hodnocením jemné motorické koordinace, která měří každou ruku individuálně. Výsledné skóre je čas potřebný k umístění a odstranění devíti kolíků každou rukou. Výsledky jsou porovnány s normativními hodnotami odpovídajícími věku a pohlaví. Tento test posoudí vliv chorey na jemné motorické pohyby a obratnost.
Až 10 týdnů
Test chůze na 10 metrů
Časové okno: Až 10 týdnů
Pomocí testu chůze na 10 metrů lze rychlost porovnat s normativními hodnotami odpovídajícími věku a pohlaví. Rychlost chůze koreluje s funkčními schopnostmi, rovnováhou a sebedůvěrou. Jsou dokončeny tři pokusy a zdokumentován je průměr ze tří skóre. Tento test bude dokončen pomocí systému 3D analýzy pohybu.
Až 10 týdnů
Zdravotní stav
Časové okno: Až 10 týdnů
Vyšetřovatelé budou používat krátký formulář 36 (SF-36), což je generická míra výsledku hlášená pacientem, která kvantifikuje vnímaný zdravotní stav. Používá se jako měřítko kvality života související se zdravím. Pododdíly zahrnují fyzické funkce, omezení rolí sekundární k fyzickým problémům, obecné vnímání zdraví, vitalitu, sociální fungování, omezení rolí kvůli emocionálním problémům, duševní zdraví a přechod ke zdraví. Účastníci reagují s odkazem na jejich vnímaný zdravotní stav za poslední 4 týdny.
Až 10 týdnů
Škála funkčního hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT).
Časové okno: Až 10 týdnů
Stupnice FACIT byla ověřena u řady chronických stavů, včetně rakoviny, Parkinsonovy choroby, roztroušené sklerózy a HIV/AIDS (Webster 2003). Zahrnuje hodnocení fyzické, sociální, emocionální a funkční pohody a je k dispozici v několika verzích specifických pro stav a léčbu. Škála FACIT je citlivá na změny jednotlivých účastníků v průběhu času a lze ji také použít k porovnání populací pacientů.
Až 10 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vanderbilt University Medical Center

Spolupracovníci

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

19. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

13. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 200069

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit