肌萎缩侧索硬化症中的 RT001
2025年6月27日 更新者：Biojiva LLC
一项随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，以评估 RT001 在肌萎缩侧索硬化症患者中的疗效、长期安全性和耐受性
RT001-014 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，旨在评估 RT001 在肌萎缩侧索硬化症患者中的疗效、长期安全性和耐受性
研究概览
详细说明
4 个欧盟站点的 40 名受试者将接受基线检查，然后按 1:1 随机分配接受 RT001 或安慰剂。
将每 2 个月重复访问一次。
最后一次访问将在 6 个月时。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
43
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署同意书时年龄在 20 岁至 75 岁之间的男性或女性受试者
- 被定义为“确定的 ALS”、“可能的 ALS”或“可能实验室支持的 ALS”的患者符合艾尔利之家修订后的 EL Escorial 诊断标准。
- ALSFRS-R > 20
- 能独自进食、排泄、活动，日常生活不需要帮助的患者
- ALS 发病后不到 3 年的患者
- 受试者有确定的、可靠的研究伙伴（例如，看护人、家庭成员、社会工作者或朋友）
- 如果患者有足够的研究同意能力，但因病情加重不能自行签署，可在确认患者同意参与研究后，由合法授权的代表签署知情同意书。
排除标准：
- 在第一次给药前的最后 30 天内接受过其他实验性疗法的治疗
- 以前接受过 RT001 治疗
- 拒绝在研究期间停止使用鱼油或其他油基补充剂（筛选直至完成最后的研究程序）
- 筛选时 SVC < 70
- 受试者在入组后的前 24 周内有饲管或预计需要饲管
- 受试者居住在专业护理或痴呆症护理机构，或计划在研究期间入住此类机构
- 除肌萎缩侧索硬化以外的任何具有临床意义的神经系统疾病的证据
- 根据 DSM-V 或 ICD-10 标准，受试者有或目前患有精神分裂症、分裂情感障碍或双相情感障碍
- 受试者患有不属于 ALS 的严重肺部疾病或需要可能使评估 ALS 对呼吸功能的影响复杂化的治疗
- 受试者在过去 30 天内患有需要医疗干预的重大疾病或感染
- 正在哺乳或妊娠试验呈阳性的女性
- 有生育能力的男性参与者或女性参与者，性活跃且不愿/不能在整个研究过程中使用医学上可接受且有效的双屏障避孕方法
- 不愿意或不能遵守本协议的要求，包括可能影响受试者按计划返回访问的能力的任何条件（身体、精神或社会）的存在
- 过去 2 年内有酗酒或身体阿片类药物依赖史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：RT001
RT001 960 毫克胶囊。
3 粒胶囊 TID，持续 4 周，随后 3 粒胶囊 BID，持续 20 周。
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RT001 8.64 g/d（3 粒胶囊 TID）1 个月，然后 5.76 g/d（3 粒胶囊 BID）另外 5 个月
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
无活性比较胶囊 960 毫克（红花油）。
3 粒胶囊 TID，持续 4 周，随后 3 粒胶囊 BID，持续 20 周。
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安慰剂比较剂：安慰剂 无活性比较剂胶囊 960 毫克/胶囊：3 粒胶囊 TID，持续 4 周，随后 3 粒胶囊 BID，持续 20 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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24 周时修订后的肌萎缩侧索硬化功能评分 (ALSFRS-R) 相对于基线的变化
大体时间：24周
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将比较 RT001 治疗组与安慰剂组的 ALSFRS-R 相对于基线的变化
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死亡或特定疾病进展状态的组合
大体时间：24周
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将比较 RT001 治疗组与安慰剂组复合终点相对于基线的变化
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24周
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ALS 评估问卷中的基线变化（40 项）(ALSAQ40)
大体时间：24周
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将比较 RT001 治疗组与安慰剂组在 ALSAQ40 中相对于基线的变化
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24周
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SVC 中基线的变化
大体时间：24周
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将比较 RT001 治疗组与安慰剂组 SVC 相对于基线的变化
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24周
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AE 和 SAE 的频率、严重性和与研究药物的关系
大体时间：24周
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将比较 RT001 治疗组与安慰剂组的 AE 和 SAE 的频率、严重性和与研究药物的关系
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Leonard van den Berg, MD、UMC Utrecht
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月10日
初级完成 (实际的)
2022年6月28日
研究完成 (实际的)
2022年6月28日
研究注册日期
首次提交
2021年2月17日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月17日
首次发布 (实际的)
2021年2月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年7月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月27日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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