RT001 amiotrófiás laterális szklerózisban

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy nő alany, életkora 20 év és 75 év közötti az aláírt beleegyezés időpontjában
2. Azok a betegek, akiket "határozott ALS-nek", "valószínű ALS-nek" vagy "valószínű, laboratóriumilag támogatott ALS-nek" definiáltak, megfeleltek az Airlie House által felülvizsgált EL Escorial diagnosztikai kritériumainak.
3. ALSFRS-R > 20
4. Azok a betegek, akik egyedül tudnak enni, kiürülni vagy egyedül mozogni, és nincs szükségük segítségre a mindennapi életben
5. Az ALS kezdete után 3 évnél fiatalabb betegek
6. Az alanynak azonosított, megbízható tanulmányi partnere van (pl. gondozó, családtag, szociális munkás vagy barát)
7. Ha a betegek megfelelően képesek beleegyezni a vizsgálatba, de a betegség súlyosbodása miatt nem tudják önállóan aláírni, írásos, tájékozott beleegyező nyilatkozat kérhető egy törvényes képviselőtől, aki aláírhatja a betegek nevében, miután megerősítette a vizsgálatban való részvételhez való hozzájárulását.

Kizárási kritériumok:

1. Más kísérleti terápiákkal kezelték az első adag beadását megelőző 30 napon belül
2. Korábban RT001 kezelésben részesült
3. A halolaj vagy más olajalapú étrend-kiegészítők abbahagyásának megtagadása a vizsgálat idejére (Szűrés az utolsó vizsgálati eljárás befejezéséig)
4. SVC < 70 a szűréskor
5. Az alanynak van etetőszondája, vagy a felvételt követő első 24 héten belül etetőszonda szükséges
6. Az alany egy szakképzett ápoló vagy demenciát ellátó intézményben lakik, vagy ilyen intézménybe történő felvételét tervezik a tanulmányi időszak alatt
7. Az ALS kivételével bármely klinikailag jelentős neurológiai rendellenesség bizonyítéka
8. Az alanynak a kórtörténetében skizofrénia, skizoaffektív rendellenesség vagy bipoláris zavar van, vagy jelenleg is van a DSM-V vagy az ICD-10 kritériumai szerint
9. Az alanynak jelentős tüdőbetegsége van, amely nem tulajdonítható ALS-nek, vagy olyan kezelést igényel, amely megnehezítheti az ALS légzésfunkcióra gyakorolt ​​hatásának értékelését.
10. Az alanynak súlyos betegsége vagy fertőzése volt, amely orvosi beavatkozást igényelt az elmúlt 30 napban
11. Szoptató nő, vagy pozitív terhességi tesztje van
12. Fogamzóképes korú férfi vagy női résztvevő, aki szexuálisan aktív, és nem hajlandó/nem tud orvosilag elfogadható és hatékony kettős korlátos fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálat során
13. Nem hajlandó vagy nem képes megfelelni a jelen protokoll követelményeinek, beleértve bármely olyan (fizikai, mentális vagy szociális) állapot jelenlétét, amely valószínűleg befolyásolja az alany azon képességét, hogy a tervezett látogatásokra visszatérjen.
14. Alkohollal való visszaélés vagy fizikai opioidfüggőség az elmúlt 2 évben