RT001 na Esclerose Lateral Amiotrófica

Critério de inclusão:

1. Indivíduo do sexo masculino ou feminino com idade de 20 a 75 anos no momento do consentimento assinado
2. Os pacientes que são definidos como "ELA definitiva", "ELA provável" ou "ELA provável com suporte laboratorial" atenderam aos critérios de diagnóstico revisados ​​EL Escorial para Airlie House.
3. ALSFRS-R > 20
4. Pacientes que podem comer uma refeição, excretar ou se mover sozinhos e não precisam de assistência na vida cotidiana
5. Pacientes com menos de 3 anos após o início da ELA
6. O sujeito tem um parceiro de estudo identificado e confiável (por exemplo, cuidador, membro da família, assistente social ou amigo)
7. Se os pacientes forem devidamente capazes de consentir no estudo, mas não puderem assinar por conta própria devido ao agravamento da condição da doença, o consentimento informado por escrito pode ser obtido de um representante legalmente autorizado que pode assinar em nome dos pacientes após confirmar a concordância dos pacientes em participar do estudo

Critério de exclusão:

1. Recebeu tratamento com outras terapias experimentais nos últimos 30 dias antes da primeira dose
2. Tratamento recebido anteriormente com RT001
3. Recusa em descontinuar óleos de peixe ou outros suplementos à base de óleo durante o estudo (triagem até o último procedimento do estudo concluído)
4. SVC < 70 na triagem
5. O indivíduo tem um tubo de alimentação ou a necessidade de um tubo de alimentação é prevista nas primeiras 24 semanas após a inscrição
6. O sujeito reside em uma instalação especializada de enfermagem ou demência, ou a admissão em tal instalação está planejada durante o período do estudo
7. Evidência de qualquer distúrbio neurológico clinicamente significativo que não seja ELA
8. O sujeito tem um histórico ou atualmente tem esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo ou transtorno bipolar de acordo com os critérios DSM-V ou CID-10
9. O sujeito tem um distúrbio pulmonar significativo não atribuído à ELA ou que requer tratamentos que possam complicar a avaliação do efeito da ELA na função respiratória
10. O sujeito teve uma doença ou infecção significativa que requer intervenção médica nos últimos 30 dias
11. Mulher que está amamentando ou tem teste de gravidez positivo
12. Participante do sexo masculino ou participante do sexo feminino com potencial para engravidar, que é sexualmente ativo e não deseja/incapaz de usar um método de controle de natalidade de dupla barreira medicamente aceitável e eficaz durante o estudo
13. Relutante ou incapaz de cumprir os requisitos deste protocolo, incluindo a presença de qualquer condição (física, mental ou social) que possa afetar a capacidade do sujeito de retornar às consultas conforme programado
14. História, nos últimos 2 anos, de abuso de álcool ou dependência física de opioides