筋萎縮性側索硬化症におけるRT001
2025年6月27日 更新者：Biojiva LLC
筋萎縮性側索硬化症の被験者におけるRT001の有効性、長期的な安全性、および忍容性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第2相試験
RT001-014 は、筋萎縮性側索硬化症の被験者における RT001 の有効性、長期的な安全性、忍容性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第 2 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
EU の 4 つの施設で 40 人の被験者がベースライン検査を受け、RT001 またはプラセボのいずれかを投与されるように 1:1 で無作為化されます。
再診は2ヶ月毎になります。
最後の訪問は6ヶ月になります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
43
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～71年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -署名された同意時の年齢が20歳から75歳の男性または女性の被験者
- 「明確な ALS」、「可能性のある ALS」、または「可能性のある検査室支援 ALS」と定義されている患者は、Airlie House の診断基準改訂版 EL Escorial を満たしました。
- ALSFRS-R > 20
- 自力で食事・排泄・移動が可能で、日常生活に介助を必要としない方
- ALS発症後3年未満の患者
- -被験者には、特定された信頼できる研究パートナーがいます（例：介護者、家族、ソーシャルワーカー、または友人）
- 患者が正式に研究の同意をすることができるが、病状の悪化のために自分で署名することができない場合、患者の研究参加への同意を確認した後、患者に代わって署名できる法定代理人から書面によるインフォームドコンセントを得ることができます。
除外基準:
- -最初の投与前の過去30日以内に他の実験的治療による治療を受けた
- 以前にRT001で治療を受けた
- -研究期間中の魚油または他の油ベースのサプリメントの中止の拒否（最後の研究手順が完了するまでのスクリーニング）
- スクリーニング時のSVC < 70
- -被験者は栄養チューブを持っているか、栄養チューブの必要性が登録後最初の24週間以内に予想される
- -被験者は、熟練した看護または認知症ケア施設に居住しているか、そのような施設への入院が研究期間中に計画されています
- -ALS以外の臨床的に重要な神経障害の証拠
- -被験者は、DSM-VまたはICD-10基準に従って、統合失調症、統合失調感情障害または双極性障害の病歴があるか、現在持っています
- -被験者は、ALSに起因しない重大な肺障害を持っているか、呼吸機能に対するALSの影響の評価を複雑にする可能性のある治療を必要とする人
- -被験者は、過去30日間に医学的介入を必要とする重大な病気または感染症にかかっています
- 授乳中または妊娠検査薬陽性の女性
- -妊娠の可能性のある男性参加者または女性参加者で、性的に活発であり、研究を通じて医学的に許容され効果的な二重バリア避妊法を使用したくない/使用できない
- -このプロトコルの要件を順守したくない、または順守できない（身体的、精神的、または社会的）スケジュールどおりに訪問する被験者の能力に影響を与える可能性がある
- -過去2年以内のアルコール乱用または身体的オピオイド依存の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：RT001
RT001 960 mg カプセル。
3 カプセルを TID で 4 週間、続いて 3 カプセルを BID で残りの 20 週間。
|
RT001 8.64 g/d (3 カプセル TID) を 1 か月、その後 5.76 g/d (3 カプセル BID) をさらに 5 か月
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
不活性比較カプセル 960 mg (ベニバナ油)。
3 カプセルを TID で 4 週間、続いて 3 カプセルを BID で残りの 20 週間。
|
プラセボ コンパレータ: プラセボ 非アクティブ コンパレータ カプセル 960 mg/カプセル: 3 カプセルを TID で 4 週間、続いて 3 カプセルを BID で残りの 20 週間。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
改訂された ALS 機能評価スコア (ALSFRS-R) の 24 週でのベースラインからの変化
時間枠：24週間
|
ALSFRS-Rのベースラインからの変化は、RT001治療群とプラセボで比較されます
|
24週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
死亡または特定の疾患進行状態の複合
時間枠：24週間
|
複合エンドポイントのベースラインからの変化は、RT001 治療群とプラセボで比較されます
|
24週間
|
|
ALS評価質問票（40項目）のベースラインからの変化（ALSAQ40）
時間枠：24週間
|
ALSAQ40 のベースラインからの変化は、RT001 治療群とプラセボで比較されます
|
24週間
|
|
SVC のベースラインからの変化
時間枠：24週間
|
SVC のベースラインからの変化は、RT001 治療群とプラセボで比較されます
|
24週間
|
|
AEおよびSAEの頻度、重症度、治験薬との関係
時間枠：24週間
|
AEおよびSAEの頻度、重症度、治験薬との関係は、RT001治療群とプラセボで比較されます
|
24週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Leonard van den Berg, MD、UMC Utrecht
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月10日
一次修了 (実際)
2022年6月28日
研究の完了 (実際)
2022年6月28日
試験登録日
最初に提出
2021年2月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年2月17日
最初の投稿 (実際)
2021年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月27日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
RT001の臨床試験
-
Revance Therapeutics, Inc.完了