RT001 vid amyotrofisk lateralskleros

Inklusionskriterier:

1. Man eller kvinnlig försöksperson med åldern 20 år till 75 år vid tidpunkten för undertecknat samtycke
2. Patienter som definieras som "definitiv ALS", "sannolik ALS" eller "sannolikt laboratoriestödd ALS", uppfyllde diagnostiska kriterier reviderade EL Escorial för Airlie House.
3. ALSFRS-R > 20
4. Patienter som kan äta en måltid, utsöndra eller röra sig ensam med sig själv och inte behöver hjälp i vardagen
5. Patienter som är mindre än 3 år efter uppkomsten av ALS
6. Försökspersonen har en identifierad, pålitlig studiepartner (t.ex. vårdgivare, familjemedlem, socialarbetare eller vän)
7. Om patienter är vederbörligen kapabla att lämna studiesamtycke men inte kan underteckna själva på grund av förvärring av sjukdomstillståndet, kan skriftligt informerat samtycke erhållas från en juridiskt auktoriserad representant som kan underteckna på patienternas vägnar efter att ha bekräftat patientens samtycke till studiedeltagande

Exklusions kriterier:

1. Fick behandling med andra experimentella terapier inom de senaste 30 dagarna före den första dosen
2. Har tidigare fått behandling med RT001
3. Vägra att sluta använda fiskoljor eller andra oljebaserade kosttillskott under studiens varaktighet (screening till sista studieprocedur avslutad)
4. SVC < 70 vid screening
5. Försökspersonen har en sond eller behov av en sond förväntas inom de första 24 veckorna efter inskrivningen
6. Försökspersonen är bosatt på en kvalificerad vård- eller demensinrättning, eller intagning till en sådan anläggning planeras under studietiden
7. Bevis på någon annan kliniskt signifikant neurologisk störning än ALS
8. Försökspersonen har en historia av eller har för närvarande schizofreni, schizoaffektiv sjukdom eller bipolär sjukdom enligt DSM-V eller ICD-10 kriterier
9. Patienten har en signifikant lungsjukdom som inte tillskrivs ALS eller som kräver behandlingar som kan komplicera utvärderingen av effekten av ALS på andningsfunktionen
10. Försökspersonen har haft en betydande sjukdom eller infektion som kräver medicinsk intervention under de senaste 30 dagarna
11. Kvinna som ammar eller har ett positivt graviditetstest
12. Manlig deltagare eller kvinnlig deltagare i fertil ålder, som är sexuellt aktiv och ovillig/oförmögen att använda en medicinskt acceptabel och effektiv preventivmetod med dubbelbarriär under hela studien
13. Ovillig eller oförmögen att följa kraven i detta protokoll, inklusive förekomsten av något tillstånd (fysiskt, mentalt eller socialt) som sannolikt påverkar försökspersonens förmåga att återvända för besök enligt schemat
14. Historik, under de senaste 2 åren, av alkoholmissbruk eller fysiskt opioidberoende