RT001 при боковом амиотрофическом склерозе

Критерии включения:

1. Мужчина или женщина в возрасте от 20 до 75 лет на момент подписания согласия
2. Пациенты, которые были определены как «определенный БАС», «вероятный БАС» или «вероятно лабораторно подтвержденный БАС», соответствовали диагностическим критериям, пересмотренным EL Escorial для Airlie House.
3. АЛСФРС-Р > 20
4. Пациенты, которые могут принимать пищу, испражняться или передвигаться самостоятельно и не нуждаются в помощи в повседневной жизни.
5. Пациенты менее 3 лет после начала БАС
6. У субъекта есть идентифицированный, надежный партнер по исследованию (например, опекун, член семьи, социальный работник или друг)
7. Если пациенты должным образом способны дать согласие на исследование, но не могут подписать его самостоятельно из-за обострения заболевания, письменное информированное согласие может быть получено от законно уполномоченного представителя, который может подписать от имени пациентов после подтверждения согласия пациентов на участие в исследовании.

Критерий исключения:

1. Получал лечение другими экспериментальными методами лечения в течение последних 30 дней до первой дозы
2. Ранее лечился RT001
3. Отказ от прекращения приема рыбьего жира или других добавок на основе масла на время исследования (скрининг до завершения последней процедуры исследования)
4. SVC < 70 при скрининге
5. Субъект имеет зонд для питания или потребность в зонде для питания ожидается в течение первых 24 недель после регистрации.
6. Субъект проживает в учреждении квалифицированного сестринского ухода или в учреждении по уходу за деменцией, или госпитализация в такое учреждение планируется в течение периода исследования.
7. Доказательства любого клинически значимого неврологического расстройства, кроме БАС.
8. Субъект имеет в анамнезе или в настоящее время страдает шизофренией, шизоаффективным расстройством или биполярным расстройством в соответствии с критериями DSM-V или МКБ-10.
9. Субъект имеет серьезное легочное заболевание, не связанное с БАС, или ему требуется лечение, которое может усложнить оценку влияния БАС на дыхательную функцию.
10. Субъект перенес серьезное заболевание или инфекцию, требующую медицинского вмешательства в течение последних 30 дней.
11. Женщина, кормящая грудью или имеющая положительный тест на беременность
12. Участник мужского или женского пола детородного возраста, который ведет активную половую жизнь и не желает/не может использовать приемлемый с медицинской точки зрения и эффективный метод контрацепции с двойным барьером на протяжении всего исследования.
13. Нежелание или неспособность соблюдать требования этого протокола, включая наличие любого состояния (физического, психического или социального), которое может повлиять на способность субъекта возвращаться для посещений в соответствии с графиком.
14. Злоупотребление алкоголем или физическая опиоидная зависимость в анамнезе за последние 2 года.