RT001 i amyotrofisk lateral sklerose

Inklusjonskriterier:

1. Mannlig eller kvinnelig subjekt med alderen 20 år til 75 år på tidspunktet for signert samtykke
2. Pasienter som er definert som "definitiv ALS", "sannsynlig ALS" eller "sannsynlig-laboratoriestøttet ALS," oppfylte diagnostiske kriterier revidert EL Escorial for Airlie House.
3. ALSFRS-R > 20
4. Pasienter som kan spise et måltid, skille ut eller bevege seg med seg selv alene, og som ikke trenger hjelp i hverdagen
5. Pasienter under 3 år etter utbruddet av ALS
6. Emnet har en identifisert, pålitelig studiepartner (f.eks. omsorgsperson, familiemedlem, sosialarbeider eller venn)
7. Hvis pasienter er behørig i stand til studiesamtykke, men ikke er i stand til å signere selv på grunn av forverring av sykdomstilstanden, kan skriftlig informert samtykke innhentes fra en juridisk autorisert representant som kan signere på vegne av pasientene etter å ha bekreftet pasientens samtykke til studiedeltakelse

Ekskluderingskriterier:

1. Fikk behandling med andre eksperimentelle terapier i løpet av de siste 30 dagene før første dose
2. Tidligere mottatt behandling med RT001
3. Nektelse av å seponere fiskeoljer eller andre oljebaserte kosttilskudd i løpet av studiet (Screening til siste studieprosedyre fullført)
4. SVC < 70 ved screening
5. Forsøkspersonen har en sonde eller behov for en sonde er forventet innen de første 24 ukene etter innmelding
6. Forsøkspersonen er bosatt ved et faglært pleie- eller demensinstitusjon, eller det planlegges opptak til et slikt institusjon i studieperioden
7. Bevis på en annen klinisk signifikant nevrologisk lidelse enn ALS
8. Personen har en historie med eller har for tiden schizofreni, schizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse i henhold til DSM-V eller ICD-10 kriterier
9. Pasienten har en betydelig lungesykdom som ikke tilskrives ALS eller som krever behandlinger som kan komplisere evalueringen av effekten av ALS på respirasjonsfunksjonen
10. Personen har hatt en betydelig sykdom eller infeksjon som krever medisinsk intervensjon de siste 30 dagene
11. Kvinne som ammer eller har en positiv graviditetstest
12. Mannlig deltaker eller kvinnelig deltaker i fertil alder, som er seksuelt aktiv og uvillig/ikke i stand til å bruke en medisinsk akseptabel og effektiv prevensjonsmetode med dobbel barriere gjennom hele studien
13. Uvillig eller ute av stand til å overholde kravene i denne protokollen, inkludert tilstedeværelsen av enhver tilstand (fysisk, mental eller sosial) som sannsynligvis vil påvirke forsøkspersonens evne til å returnere for besøk som planlagt
14. Historie, i løpet av de siste 2 årene, med alkoholmisbruk eller fysisk opioidavhengighet