RT001 bij amyotrofische laterale sclerose

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersoon met een leeftijd van 20 jaar tot 75 jaar op het moment van ondertekende toestemming
2. Patiënten die worden gedefinieerd als "definitieve ALS", "waarschijnlijke ALS" of "waarschijnlijke door het laboratorium ondersteunde ALS", voldeden aan de herziene diagnostische criteria van EL Escorial voor Airlie House.
3. ALSFRS-R > 20
4. Patiënten die alleen kunnen eten, uitscheiden of zich alleen kunnen verplaatsen en geen hulp nodig hebben in het dagelijks leven
5. Patiënten van minder dan 3 jaar na het ontstaan ​​van ALS
6. Proefpersoon heeft een geïdentificeerde, betrouwbare studiepartner (bijv. verzorger, familielid, maatschappelijk werker of vriend)
7. Als patiënten naar behoren in staat zijn om toestemming voor het onderzoek te geven, maar niet in staat zijn om zelf te tekenen vanwege een verergering van de ziektetoestand, kan schriftelijke geïnformeerde toestemming worden verkregen van een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger die namens de patiënten kan tekenen na bevestiging van de instemming van de patiënt met deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

1. Kreeg een behandeling met andere experimentele therapieën in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis
2. Eerder behandeld met RT001
3. Weigering om te stoppen met visolie of andere op olie gebaseerde supplementen voor de duur van de studie (screening tot laatste studieprocedure voltooid)
4. SVC < 70 bij screening
5. De proefpersoon heeft een voedingssonde of de behoefte aan een voedingssonde wordt verwacht binnen de eerste 24 weken na inschrijving
6. Proefpersoon verblijft in een bekwame verpleeg- of dementiezorginstelling, of opname in een dergelijke instelling is gepland tijdens de onderzoeksperiode
7. Bewijs van een andere klinisch significante neurologische aandoening dan ALS
8. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van of heeft momenteel schizofrenie, schizoaffectieve stoornis of bipolaire stoornis volgens de criteria van DSM-V of ICD-10
9. De proefpersoon heeft een significante longaandoening die niet aan ALS wordt toegeschreven of die behandelingen nodig heeft die de evaluatie van het effect van ALS op de ademhalingsfunctie kunnen bemoeilijken
10. Proefpersoon heeft de afgelopen 30 dagen een ernstige ziekte of infectie gehad die medisch ingrijpen vereist
11. Vrouw die borstvoeding geeft of een positieve zwangerschapstest heeft
12. Mannelijke deelnemer of vrouwelijke deelnemer in de vruchtbare leeftijd, die seksueel actief is en niet bereid/niet in staat is om tijdens het onderzoek een medisch aanvaardbare en effectieve anticonceptiemethode met dubbele barrière te gebruiken
13. Niet bereid of niet in staat om te voldoen aan de vereisten van dit protocol, inclusief de aanwezigheid van een aandoening (fysiek, mentaal of sociaal) die waarschijnlijk van invloed is op het vermogen van de proefpersoon om terug te keren voor geplande bezoeken
14. Geschiedenis, in de afgelopen 2 jaar, van alcoholmisbruik of fysieke opioïdenafhankelijkheid