RT001 i amyotrofisk lateral sklerose

Inklusionskriterier:

1. Mand eller kvinde med alderen 20 år til 75 år på tidspunktet for underskrevet samtykke
2. Patienter, der er defineret som "definitiv ALS", "sandsynlig ALS" eller "sandsynlig-laboratorie-understøttet ALS," opfyldte diagnostiske kriterier revideret EL Escorial for Airlie House.
3. ALSFRS-R > 20
4. Patienter, der kan spise et måltid, udskille eller bevæge sig alene med sig selv, og som ikke har brug for hjælp i hverdagen
5. Patienter under 3 år efter debut af ALS
6. Forsøgspersonen har en identificeret, pålidelig studiepartner (f.eks. omsorgsperson, familiemedlem, socialrådgiver eller ven)
7. Hvis patienter er behørigt i stand til at give samtykke til undersøgelsen, men ikke selv er i stand til at underskrive på grund af forværring af sygdomstilstanden, kan der indhentes skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, som kan underskrive på vegne af patienterne efter bekræftelse af patienternes samtykke til deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

1. Modtog behandling med andre eksperimentelle terapier inden for de sidste 30 dage før den første dosis
2. Tidligere modtaget behandling med RT001
3. Afvisning af at stoppe med fiskeolier eller andre oliebaserede kosttilskud under undersøgelsens varighed (screening indtil sidste undersøgelsesprocedure afsluttet)
4. SVC < 70 ved screening
5. Forsøgspersonen har en sonde, eller der forventes behov for en sonde inden for de første 24 uger efter indskrivning
6. Forsøgspersonen er bosat på et faglært pleje- eller demenscenter, eller der er planlagt indlæggelse på et sådant i studieperioden
7. Beviser for enhver anden klinisk signifikant neurologisk lidelse end ALS
8. Forsøgspersonen har en historie med eller har i øjeblikket skizofreni, skizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse i henhold til DSM-V eller ICD-10 kriterier
9. Forsøgspersonen har en signifikant lungesygdom, der ikke tilskrives ALS, eller som kræver behandlinger, der kan komplicere evalueringen af ​​effekten af ​​ALS på åndedrætsfunktionen
10. Forsøgspersonen har haft en betydelig sygdom eller infektion, der kræver lægelig indgriben inden for de seneste 30 dage
11. Kvinde, der ammer eller har en positiv graviditetstest
12. Mandlig deltager eller kvindelig deltager i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktiv og uvillig/ude af stand til at bruge en medicinsk acceptabel og effektiv præventionsmetode med dobbelt barriere gennem hele undersøgelsen
13. Uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i denne protokol, herunder tilstedeværelsen af ​​enhver tilstand (fysisk, mental eller social), der sandsynligvis vil påvirke forsøgspersonens evne til at vende tilbage til besøg som planlagt
14. Anamnese inden for de sidste 2 år med alkoholmisbrug eller fysisk opioidafhængighed