- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04762589
RT001 en Esclerosis Lateral Amiotrófica
7 de abril de 2022 actualizado por: Retrotope, Inc.
Un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de RT001 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica
RT001-014 es un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de RT001 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Cuarenta sujetos en 4 sitios de la UE se someterán a un examen inicial y luego se aleatorizarán 1:1 para recibir RT001 o placebo.
Se repetirán las visitas cada 2 meses.
La última visita será a los 6 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
40
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Mark G Midei, MD
- Número de teléfono: +1 (410) 371-5357
- Correo electrónico: mark@retrotope.com
Ubicaciones de estudio
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Tartu, Estonia
- Reclutamiento
- University of Tartu
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Investigador principal:
- Karin Rallmann
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Riga, Letonia
- Reclutamiento
- Riga Stradins Universtiy
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Investigador principal:
- Viktorija Kenina
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Utrecht, Países Bajos
- Reclutamiento
- UMC Utrecht
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Contacto:
- Leonard van den Berg
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Investigador principal:
- Leonard Van Den Berg
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Stockholm, Suecia
- Reclutamiento
- Karolinska
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Investigador principal:
- Caroline Ingre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 73 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto masculino o femenino con edad de 20 años a 75 años en el momento de la firma del consentimiento
- Los pacientes que se definen como "ELA definitiva", "ELA probable" o "ELA respaldada por laboratorio probable", cumplieron con los criterios de diagnóstico revisados de EL Escorial para Airlie House.
- ALSFRS-R > 20
- Pacientes que pueden comer, excretar o moverse solos y no necesitan ayuda en la vida cotidiana.
- Pacientes de menos de 3 años después del inicio de la ELA
- El sujeto tiene un compañero de estudio identificado y confiable (p. ej., cuidador, familiar, trabajador social o amigo)
- Si los pacientes son debidamente capaces de dar su consentimiento para el estudio pero no pueden firmar por sí mismos debido al agravamiento de la condición de la enfermedad, se puede obtener el consentimiento informado por escrito de un representante legalmente autorizado que puede firmar en nombre de los pacientes después de confirmar el consentimiento de los pacientes para participar en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Recibió tratamiento con otras terapias experimentales en los últimos 30 días antes de la primera dosis
- Tratamiento recibido previamente con RT001
- Negativa a suspender los aceites de pescado u otros suplementos a base de aceite durante la duración del estudio (detección hasta que se complete el último procedimiento del estudio)
- SVC < 70 en la selección
- El sujeto tiene una sonda de alimentación o se anticipa la necesidad de una sonda de alimentación dentro de las primeras 24 semanas después de la inscripción
- El sujeto reside en un centro de enfermería especializada o de atención de la demencia, o se planifica la admisión a dicho centro durante el período de estudio
- Evidencia de cualquier trastorno neurológico clínicamente significativo que no sea ELA
- El sujeto tiene antecedentes o padece actualmente esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo o trastorno bipolar según los criterios DSM-V o ICD-10
- El sujeto tiene un trastorno pulmonar significativo no atribuido a la ELA o que requiere tratamientos que pueden complicar la evaluación del efecto de la ELA sobre la función respiratoria.
- El sujeto ha tenido una enfermedad o infección significativa que requiere intervención médica en los últimos 30 días
- Mujer que está amamantando o tiene una prueba de embarazo positiva
- Participante masculino o participante femenina en edad fértil, que es sexualmente activo y no quiere/no puede usar un método anticonceptivo de doble barrera médicamente aceptable y eficaz durante todo el estudio
- No querer o no poder cumplir con los requisitos de este protocolo, incluida la presencia de cualquier condición (física, mental o social) que pueda afectar la capacidad del sujeto para regresar a las visitas programadas
- Antecedentes, en los últimos 2 años, de abuso de alcohol o dependencia física de opioides
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: RT001
RT001 Cápsula de 960 mg.
3 cápsulas TID durante 4 semanas, seguidas de 3 cápsulas BID durante las 20 semanas restantes.
|
RT001 8,64 g/d (3 cápsulas TID) durante 1 mes seguido de 5,76 g/d (3 cápsulas BID) durante 5 meses adicionales
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Cápsula de comparación inactiva 960 mg (aceite de cártamo).
3 cápsulas TID durante 4 semanas, seguidas de 3 cápsulas BID durante las 20 semanas restantes.
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Comparador de placebo: Cápsula de comparación inactiva de placebo 960 mg/cápsula: 3 cápsulas TID durante 4 semanas, seguidas de 3 cápsulas BID durante las 20 semanas restantes.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R) a las 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
El cambio desde el inicio en ALSFRS-R se comparará para el grupo tratado con RT001 frente al placebo
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Compuesto de muerte o un estado específico de progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
El cambio desde el valor inicial en el criterio de valoración compuesto se comparará para el grupo tratado con RT001 frente al placebo
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24 semanas
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Cambio desde el inicio en el cuestionario de evaluación de ALS (40 elementos) (ALSAQ40)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio desde el inicio en ALSAQ40 se comparará para el grupo tratado con RT001 frente al placebo
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24 semanas
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Cambio desde la línea de base en SVC
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El cambio desde el inicio en SVC se comparará para el grupo tratado con RT001 versus placebo
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24 semanas
|
Frecuencia, gravedad y relación con el fármaco del estudio de EA y SAE
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
La frecuencia, la gravedad y la relación con el fármaco del estudio de los EA y SAE se compararán para el grupo tratado con RT001 frente al placebo
|
24 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Leonard van den Berg, MD, UMC Utrecht
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de marzo de 2021
Finalización primaria (Anticipado)
30 de agosto de 2022
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de septiembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
21 de febrero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de abril de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2022
Última verificación
1 de junio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- RT001-014
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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