Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RT001 amyotrofisessa lateraaliskleroosissa

perjantai 27. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Biojiva LLC

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2. vaiheen tutkimus RT001:n tehon, pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

RT001-014 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2 tutkimus RT001:n tehon, pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Neljällekymmenelle koehenkilölle 4 EU:n toimipisteessä tehdään lähtötilannetutkimus, ja sitten heidät satunnaistetaan 1:1 saamaan joko RT001:tä tai lumelääkettä. Toistuvia käyntejä tehdään 2 kuukauden välein. Viimeinen käynti on 6 kuukauden iässä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

43

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • UMC Utrecht
  • Latvia
      • Riga, Latvia
        • Riga Stradins Universtiy
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
        • Karolinska
  • Viro
      • Tartu, Viro
        • University of Tartu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen, jonka ikä on 20-75 vuotta allekirjoitetun suostumuksen ajankohtana
  2. Potilaat, jotka on määritelty "varmaksi ALS:ksi", "todennäköiseksi ALS:ksi" tai "todennäköiseksi laboratoriotuetuksi ALS:ksi", täyttivät Airlie Housen EL Escorialin tarkistetut diagnostiset kriteerit.
  3. ALSFRS-R > 20
  4. Potilaat, jotka voivat syödä aterian, eritellä tai liikkua yksin, eivätkä tarvitse apua jokapäiväisessä elämässä
  5. Potilaat, jotka ovat alle 3 vuotta ALS:n puhkeamisen jälkeen
  6. Tutkittavalla on tunnistettu, luotettava tutkimuskumppani (esim. hoitaja, perheenjäsen, sosiaalityöntekijä tai ystävä)
  7. Jos potilaat pystyvät asianmukaisesti antamaan suostumuksen tutkimukseen, mutta eivät voi allekirjoittaa itse sairauden pahenemisen vuoksi, kirjallinen tietoinen suostumus voidaan saada laillisesti valtuutetulta edustajalta, joka voi allekirjoittaa potilaiden puolesta vahvistettuaan potilaan suostumuksen tutkimukseen osallistumiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sai hoitoa muilla kokeellisilla hoidoilla viimeisten 30 päivän aikana ennen ensimmäistä annosta
  2. Aiemmin hoidettu RT001:llä
  3. Kieltäytyminen lopettamasta kalaöljyjen tai muiden öljypohjaisten lisäravinteiden käyttöä tutkimuksen ajaksi (Seulonta viimeiseen tutkimusmenettelyyn asti)
  4. SVC < 70 seulonnassa
  5. Tutkittavalla on syöttöletku tai syöttöletkun tarve odotetaan ensimmäisten 24 viikon sisällä ilmoittautumisesta
  6. Tutkittava asuu ammattitaitoisessa sairaanhoito- tai dementian hoitolaitoksessa tai sinne on suunnitteilla pääsy opintojakson aikana
  7. Todisteet muista kliinisesti merkittävistä neurologisista häiriöistä kuin ALS:stä
  8. Potilaalla on tai on tällä hetkellä skitsofrenia, skitsoaffektiivinen häiriö tai kaksisuuntainen mielialahäiriö DSM-V- tai ICD-10-kriteerien mukaan
  9. Potilaalla on merkittävä keuhkosairaus, joka ei johdu ALS:stä tai joka tarvitsee hoitoja, jotka saattavat vaikeuttaa ALS:n hengitystoimintojen vaikutuksen arviointia
  10. Tutkittavalla on ollut merkittävä sairaus tai infektio, joka on vaatinut lääketieteellistä toimenpiteitä viimeisten 30 päivän aikana
  11. Nainen, joka imettää tai jolla on positiivinen raskaustesti
  12. Miesosallistuja tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka on seksuaalisesti aktiivinen ja ei halua/ei pysty käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ja tehokasta kaksoisesteen ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan
  13. Ei halua tai kykene noudattamaan tämän protokollan vaatimuksia, mukaan lukien minkä tahansa tilan (fyysinen, henkinen tai sosiaalinen) olemassaolo, joka todennäköisesti vaikuttaa potilaan kykyyn palata vierailuille aikataulun mukaisesti
  14. Alkoholin väärinkäyttö tai fyysinen opioidiriippuvuus viimeisten 2 vuoden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RT001
RT001 960 mg kapseli. 3 kapselia kolme kertaa päivässä 4 viikon ajan, jonka jälkeen 3 kapselia kahdesti päivässä loput 20 viikkoa.
Lääke: RT001
RT001 8,64 g/d (3 kapselia TID) 1 kuukauden ajan, jonka jälkeen 5,76 g/d (3 kapselia BID) vielä 5 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • dideuteroitu linolihappoesteri
Placebo Comparator: Plasebo
Inaktiivinen vertailukapseli 960 mg (safloriöljy). 3 kapselia kolme kertaa päivässä 4 viikon ajan, jonka jälkeen 3 kapselia kahdesti päivässä loput 20 viikkoa.
Lääke: Plasebo
Lumevertailu: Plasebo Inaktiivinen vertailukapseli 960 mg/kapseli: 3 kapselia kolme kertaa vuorokaudessa 4 viikon ajan, jonka jälkeen 3 kapselia kahdesti vuorokaudessa loput 20 viikkoa.
Muut nimet:
  • safloriöljy

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta tarkistetussa ALS Functional Rating Scoreissa (ALSFRS-R) 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 24 viikkoa
ALSFRS-R:n muutosta lähtötasosta verrataan RT001-hoitoryhmässä plaseboon
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuoleman tai tietyn taudin etenemisen tilan yhdistelmä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Yhdistelmäpäätepisteen muutosta lähtötilanteesta verrataan RT001:llä hoidetussa ryhmässä plaseboon
24 viikkoa
Muutos lähtötasosta ALS-arviointikyselyssä (40 kohdetta) (ALSAQ40)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutosta lähtötilanteesta ALSAQ40:ssä verrataan RT001:llä hoidetussa ryhmässä plaseboon
24 viikkoa
Muutos lähtötasosta SVC:ssä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
SVC:n muutosta lähtötilanteesta verrataan RT001:llä hoidetussa ryhmässä plaseboon
24 viikkoa
AE ja SAE:n esiintymistiheys, vakavuus ja suhde tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
AE ja SAE:n esiintymistiheyttä, vakavuutta ja suhdetta tutkimuslääkkeeseen verrataan RT001-hoitoryhmässä plaseboon.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biojiva LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Leonard van den Berg, MD, UMC Utrecht

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 21. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RT001-014

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset RT001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Finland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa