RT001 nella sclerosi laterale amiotrofica

Criterio di inclusione:

1. Soggetto maschio o femmina con età compresa tra 20 anni e 75 anni al momento del consenso firmato
2. I pazienti definiti come "SLA definita", "SLA probabile" o "SLA probabile supportata in laboratorio", soddisfacevano i criteri diagnostici rivisti EL Escorial per Airlie House.
3. ALSFRS-R > 20
4. Pazienti che possono consumare un pasto, espellere o muoversi da soli e non hanno bisogno di assistenza nella vita di tutti i giorni
5. Pazienti di meno di 3 anni dopo l'insorgenza della SLA
6. Il soggetto ha un partner di studio identificato e affidabile (ad es. caregiver, familiare, assistente sociale o amico)
7. Se i pazienti sono debitamente in grado di fornire il consenso allo studio ma non sono in grado di firmare da soli a causa dell'aggravamento delle condizioni della malattia, è possibile ottenere il consenso informato scritto da un rappresentante legalmente autorizzato che può firmare per conto dei pazienti dopo aver confermato il consenso dei pazienti alla partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

1. - Ricevuto trattamento con altre terapie sperimentali negli ultimi 30 giorni prima della prima dose
2. Precedentemente ricevuto un trattamento con RT001
3. Rifiuto di interrompere gli oli di pesce o altri integratori a base di olio per la durata dello studio (Screening fino al completamento dell'ultima procedura di studio)
4. SVC <70 allo screening
5. Il soggetto ha un tubo di alimentazione o la necessità di un tubo di alimentazione è prevista entro le prime 24 settimane dopo l'arruolamento
6. Il soggetto risiede presso una struttura infermieristica qualificata o per la cura della demenza, oppure è previsto il ricovero in tale struttura durante il periodo di studio
7. Evidenza di qualsiasi disturbo neurologico clinicamente significativo diverso dalla SLA
8. Il soggetto ha una storia o ha attualmente schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o disturbo bipolare secondo i criteri DSM-V o ICD-10
9. Il soggetto ha un disturbo polmonare significativo non attribuito alla SLA o che richiede trattamenti che potrebbero complicare la valutazione dell'effetto della SLA sulla funzione respiratoria
10. Il soggetto ha avuto una malattia o un'infezione significativa che ha richiesto un intervento medico negli ultimi 30 giorni
11. Donna che sta allattando o ha un test di gravidanza positivo
12. Partecipante maschio o femmina potenzialmente fertile, che è sessualmente attivo e non disposto/incapace di utilizzare un metodo di controllo delle nascite a doppia barriera accettabile dal punto di vista medico ed efficace durante lo studio
13. Riluttanza o impossibilità a rispettare i requisiti del presente protocollo, inclusa la presenza di qualsiasi condizione (fisica, mentale o sociale) che possa influire sulla capacità del soggetto di tornare per le visite come programmato
14. Storia, negli ultimi 2 anni, di abuso di alcol o dipendenza fisica da oppiacei