舒林酸 (HLX-0201) 和加波沙朵 (HLX-0206) 在 13-40 岁男性脆性 X 综合征患者中的研究 (IMPACT-FXS)
2022年12月7日 更新者：Healx Limited
一项旨在探索舒林酸 (HLX-0201) 和加波沙朵 (HLX-0206) 以及可能的其他治疗方法对患有脆性 X 综合征 (FXS) 的青少年和成年男性的安全性和有效性的 2 期安慰剂对照适应性设计研究
本研究旨在调查舒林酸 (HLX-0201) 和加波沙朵 (HLX-0206) 在患有脆性 X 综合征 (FXS) 的男性患者中的安全性、耐受性和有效性，并在门诊环境中接受为期 10 周的确认 FMR1 突变治疗。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Queensland
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Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
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Victoria
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Caulfield、Victoria、澳大利亚、3161
- Fragile X Alliance Clinic
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center & Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Insitute
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、美国、10655
- University of Massachusetts Chan Medical School
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine (Mount Sinai)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
13年 至 40年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 受试者同意参加，或者如果受试者不是受试者自己的法定监护人，则提供由合法授权代表同意支持的同意。 看护人还承诺在任何与研究相关的程序之前遵守研究要求
- 愿意并能够遵守方案中规定的研究程序并遵守研究药物管理
- 受试者和看护者都能够清楚地理解本国语言，并且看护者可以读写以完成研究评估
- 13岁至40岁（含）男性
- 具有 FXS 并通过分子遗传学确认完整的 FMR1 突变（>200 CGG 重复）。 可能已经在历史上或在筛选时得到确认
- 体重≥45公斤
- CGI-S评分≥4
- 总体上身体健康，由研究者认为，通过体格检查、病史和实验室检查确定
- 如果接受舍曲林，在过去 3 个月内服用稳定、耐受性良好的剂量，预计不会有进一步的变化
- 同意在受试者完成治疗结束访问之前不在社交媒体上讨论治疗结果
排除标准：
- 消化性或胃溃疡或出血的活动或病史
- 研究者认为会给受试者带来额外风险的任何慢性重大医学合并症，包括但不限于难治性高血压、肾病或肝病
- 被诊断患有糖尿病（1 型或 II 型）或正在接受任何抗糖尿病药物治疗
- 基线访问前 6 个月内发生任何癫痫发作和/或研究开始前 60 天内任何抗惊厥药物剂量发生变化所定义的不稳定癫痫症
- 有心血管疾病危险因素的患者：未控制的高血压（收缩压>150 mmHg）、不稳定型心绞痛、有记录的心肌梗塞或脑血管意外病史、NYHA III 级和 IV 级心力衰竭、已知未控制的高脂血症如 LDL-C ≥190 mg /dL 或甘油三酯 ≥ 500 mg/dL
- 长期使用非甾体抗炎药或其他抗炎药
- 目前正在服用或在筛选前 30 天内服用过任何大麻二酚 (CBD) 制剂
- 筛选前 30 天内正在服用或已经服用舒林酸或加波沙朵
- 目前正在服用 GABAergic 药物（即阿坎酸、巴氯芬、氨己烯酸、噻加宾、利鲁唑、苯二氮卓类药物和加巴喷丁）
- 筛选前 30 天内改变精神药物或抗惊厥药（出于控制癫痫发作以外的原因而服用）药物治疗
- 筛选前一个月任何教育、行为和/或饮食干预的显着变化
- 在研究期间计划启动新的或修改正在进行的干预措施
- 舒林酸或其他非甾体抗炎药的不良反应史会妨碍安全完成研究
- 无法或不愿服用口服药物（整粒胶囊）或有吞咽困难或吸收不良史
- 基线实验室评估异常，包括但不限于 ALT 或 AST 或总胆红素 >1.5 × ULN，或其他临床相关的实验室异常
- 根据研究者的判断，筛选时具有临床显着的心电图、心率或血压异常
- 在筛选前 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内在任何先前的临床研究中接受过研究药物（已批准或未批准）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
一粒胶囊，一天两次
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安慰剂胶囊
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有源比较器：舒林酸 (HLX-0201)，剂量强度 1
一粒胶囊，一天两次
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舒林酸 (HLX-0201) 胶囊
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有源比较器：舒林酸 (HLX-0201)，剂量强度 2
一粒胶囊，一天两次
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舒林酸 (HLX-0201) 胶囊
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有源比较器：加波沙朵 (HLX-0206)
一粒胶囊，一天两次
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加波沙朵 (HLX-0206) 胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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美国国立卫生研究院认知工具箱
大体时间：第 70 天
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第 70 天
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临床总体印象-I
大体时间：第 70 天
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第 70 天
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异常行为清单
大体时间：第 70 天
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第 70 天
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焦虑、抑郁和情绪量表
大体时间：第 70 天
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第 70 天
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FXS 域特定问题
大体时间：第 70 天
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临床医生/看护者 FXS 领域特定问题允许在整个研究过程中持续评估受试者关注的特定症状。
与 6 个领域（临床医生）或 3 个领域（护理人员）相关的具体问题将使用 7 分李克特量表进行评估。
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第 70 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估每个剂量的安全性和耐受性
大体时间：第 70 天
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研究期间报告的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率。
身体检查和生命体征评估从基线到第 70 天的变化。
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第 70 天
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儿童注意力表现测试 (KiTAP)
大体时间：第 70 天
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第 70 天
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情绪面孔 Tobii 眼动追踪
大体时间：第 70 天
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第 70 天
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脑电图
大体时间：第 70 天
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3 项脑电图评估（脑电图谱、听觉诱发反应电位 (ERP) 和 Chirp 调制扫描）中的静息态全脑脑电图谱活动。
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第 70 天
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CGI-S
大体时间：第 70 天
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第 70 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Elizabeth Berry-Kravis、Rush University Medical Center & Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年5月25日
初级完成 (实际的)
2022年10月19日
研究完成 (实际的)
2022年10月19日
研究注册日期
首次提交
2021年3月24日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月26日
首次发布 (实际的)
2021年3月30日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2022年12月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年12月7日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HLX002-0201
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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