Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar Sulindac (HLX-0201) en Gaboxadol (HLX-0206) bij mannelijke patiënten met het Fragiele X-syndroom van 13-40 jaar (IMPACT-FXS)

7 december 2022 bijgewerkt door: Healx Limited

Een fase 2, placebogecontroleerd, adaptief ontwerponderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Sulindac (HLX-0201) en Gaboxadol (HLX-0206) en mogelijke andere behandelingen bij adolescenten en volwassen mannen met het Fragile X-syndroom (FXS) te onderzoeken

Deze studie is gericht op het onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Sulindac (HLX-0201) en Gaboxadol (HLX-0206) bij mannen met het Fragiele X-syndroom (FXS) met bevestigde volledige FMR1-mutatie die gedurende een periode van 10 weken in een poliklinische setting werden behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australië, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar tot 40 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon stemt ermee in om deel te nemen, of als de proefpersoon niet de eigen wettelijke voogd van de proefpersoon is, biedt hij instemming ondersteund door toestemming van de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger. Zorgverlener verplicht zich ook tot de studievereisten voorafgaand aan studiegerelateerde procedures
  • Bereid en in staat om te voldoen aan de onderzoeksprocedures zoals gespecificeerd in het protocol en om te voldoen aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Proefpersoon en verzorger zijn beiden in staat om de gesproken nationale taal duidelijk te begrijpen en verzorger kan lezen en schrijven om studiebeoordelingen te voltooien
  • Mannen van 13 tot 40 jaar (inclusief)
  • Heeft FXS met moleculair genetische bevestiging van de volledige FMR1-mutatie (>200 CGG-herhalingen). Kan historisch of bij screening zijn bevestigd
  • Gewicht ≥45 kg
  • CGI-S-score ≥4
  • Is in het algemeen in goede gezondheid zoals beoordeeld door de onderzoeker, vastgesteld door lichamelijk onderzoek, medische geschiedenis en laboratoriumtests
  • Als u sertraline krijgt, de afgelopen 3 maanden een stabiele, goed verdragen dosis heeft en er geen verdere veranderingen worden verwacht
  • Stemt ermee in de behandelingsresultaten niet op sociale media te bespreken totdat de patiënt zijn bezoek aan het einde van de therapie heeft afgerond

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve of voorgeschiedenis van maag- of maagzweer of bloeding
  • Elke chronische ernstige medische comorbide aandoening die door de onderzoeker wordt beschouwd als een extra risico voor de proefpersoon, inclusief maar niet beperkt tot refractaire hypertensie, nierziekte of leverziekte
  • Gediagnosticeerd met diabetes (type 1 of II) of antidiabetica krijgt
  • Onstabiele epileptische aandoening gedefinieerd door een aanval binnen 6 maanden voorafgaand aan het basisbezoek en/of een verandering in de dosering van anticonvulsiva in de 60 dagen voorafgaand aan het begin van de studie
  • Patiënten met risicofactoren voor hart- en vaatziekten: ongecontroleerde hoge bloeddruk (systolische bloeddruk >150 mmHg), instabiele angina pectoris, voorgeschiedenis van gedocumenteerd myocardinfarct of cerebrovasculair accident, NYHA klasse III en IV hartfalen, bekende ongecontroleerde hyperlipidemie als LDL-C ≥190 mg /dL of triglyceriden ≥ 500 mg/dL
  • Chronisch gebruik van NSAID's of andere ontstekingsremmers
  • Neemt of heeft momenteel een cannabidiol (CBD)-preparaat ingenomen binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • U gebruikt of heeft momenteel sulindac of gaboxadol ingenomen binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Gebruikt momenteel GABAergische middelen (d.w.z. acamprosaat, baclofen, vigabatrine, tiagabine, riluzol, benzodiazepinen en gabapentine)
  • Veranderingen in psychotrope of anticonvulsiva (indien gebruikt om andere redenen dan aanvalscontrole) medicamenteuze behandeling binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Significante veranderingen in eventuele educatieve, gedrags- en/of dieetinterventies in de maand voorafgaand aan de screening
  • Geplande start van nieuwe of wijziging van lopende interventies tijdens het onderzoek
  • Geschiedenis van bijwerkingen van sulindac of andere NSAID's die een veilige afronding van het onderzoek zouden verhinderen
  • Niet in staat of niet bereid om orale medicatie (hele capsule) in te nemen of voorgeschiedenis van dysfagie of malabsorptie
  • Heeft abnormale baseline laboratoriumbeoordelingen inclusief, maar niet beperkt tot, ALAT of ASAT of totaal bilirubine >1,5 x ULN, of andere klinisch relevante laboratoriumafwijkingen
  • Heeft een klinisch significant abnormaal ECG, hartslag of bloeddruk bij screening, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Heeft een onderzoeksgeneesmiddel gekregen (goedgekeurd of niet goedgekeurd) in een eerder klinisch onderzoek binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Eén capsule, twee keer per dag
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-capsule
Actieve vergelijker: Sulindac (HLX-0201), dosissterkte 1
Eén capsule, twee keer per dag
Geneesmiddel: Sulindac (HLX-0201), dosissterkte 1
Sulindac (HLX-0201)-capsule
Actieve vergelijker: Sulindac (HLX-0201), dosissterkte 2
Eén capsule, twee keer per dag
Geneesmiddel: Sulindac (HLX-0201), dosissterkte 2
Sulindac (HLX-0201)-capsule
Actieve vergelijker: Gaboxadol (HLX-0206)
Eén capsule, twee keer per dag
Geneesmiddel: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206)-capsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
NIH cognitieve toolbox
Tijdsspanne: Dag 70
Dag 70
Klinische globale indruk - I
Tijdsspanne: Dag 70
Dag 70
Checklist afwijkend gedrag
Tijdsspanne: Dag 70
Dag 70
Angst, depressie en stemmingsschaal
Tijdsspanne: Dag 70
Dag 70
FXS-domeinspecifieke zorgen
Tijdsspanne: Dag 70
De Clinician/Caregiver FXS Domain Specific Concerns maakt het mogelijk om de onderwerpspecifieke symptomen van zorg doorlopend gedurende het onderzoek te beoordelen. De specifieke zorgen die verband houden met de 6 domeinen (arts) of 3 domeinen (zorgverlener) zullen worden beoordeeld met behulp van een 7-punts Likert-schaal.
Dag 70

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van elke dosis te beoordelen
Tijdsspanne: Dag 70
Incidentie van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) die tijdens het onderzoek zijn gemeld. Verandering van baseline tot dag 70 in lichamelijk onderzoek en beoordeling van vitale functies.
Dag 70
Kiddietest van aandachtsprestaties (KiTAP)
Tijdsspanne: Dag 70
Dag 70
Emotionele gezichten Tobii Eye Tracking
Tijdsspanne: Dag 70
Dag 70
EEG
Tijdsspanne: Dag 70
Rusttoestand EEG-spectra-activiteit van het hele brein in 3 EEG-beoordelingen (EEG-spectra, auditief evoked responspotentiaal (ERP) en Chirp-gemoduleerde sweep.
Dag 70
CGI-S
Tijdsspanne: Dag 70
Dag 70

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Healx Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 mei 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

8 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HLX002-0201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren