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13-40세 남성 취약 X 증후군 환자에서 Sulindac(HLX-0201) 및 Gaboxadol(HLX-0206)의 조사 (IMPACT-FXS)

2022년 12월 7일 업데이트: Healx Limited

취약 X 증후군(FXS)이 있는 청소년 및 성인 남성에서 Sulindac(HLX-0201) 및 Gaboxadol(HLX-0206)의 안전성과 효능 및 가능한 기타 치료법을 탐색하기 위한 2상, 위약 대조 적응 설계 연구

이 연구는 FMR1 돌연변이가 확인된 Fragile X Syndrome(FXS) 남성을 대상으로 외래 환자 환경에서 10주 동안 Sulindac(HLX-0201) 및 Gaboxadol(HLX-0206)의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 것입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)
  • 호주
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, 호주, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

13년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 피험자가 참여에 동의하거나, 피험자가 피험자의 법적 보호자가 아닌 경우 법적으로 승인된 대리인의 동의가 뒷받침되는 동의를 제공합니다. 간병인은 또한 모든 연구 관련 절차에 앞서 연구 요구 사항을 준수합니다.
  • 프로토콜에 명시된 연구 절차를 준수하고 연구 약물 투여를 준수할 의지와 능력
  • 피험자와 간병인 모두 모국어를 명확하게 이해할 수 있고 간병인은 연구 평가를 완료하기 위해 읽고 쓸 수 있습니다.
  • 13세 이상 40세 미만의 남성(포함)
  • 전체 FMR1 돌연변이(>200 CGG 반복)의 분자 유전적 확인이 있는 FXS가 있습니다. 역사적으로 또는 스크리닝에서 확인되었을 수 있음
  • 무게 ≥45kg
  • CGI-S 점수 ≥4
  • 신체 검사, 병력 및 실험실 테스트에 의해 결정된 조사자가 간주하는 일반적으로 양호한 건강
  • 세르트랄린을 투여받는 경우, 예상되는 추가 변화 없이 이전 3개월 동안 안정적이고 내약성이 좋은 용량입니다.
  • 피험자가 치료 종료 방문을 완료할 때까지 소셜 미디어에서 치료 결과를 논의하지 않는 데 동의합니다.

제외 기준:

  • 소화성 또는 위궤양 또는 출혈의 활동성 또는 병력
  • 불응성 고혈압, 신장 질환 또는 간 질환을 포함하나 이에 제한되지 않는 피험자에게 추가 위험을 나타내는 것으로 조사자가 간주하는 모든 만성 주요 의학적 동반이환 상태
  • 당뇨병(1형 또는 2형) 진단을 받았거나 항당뇨병 치료를 받고 있는 경우
  • 기준선 방문 전 6개월 이내의 발작 및/또는 연구 시작 전 60일 내 항경련제 투여량의 변화로 정의되는 불안정 발작 장애
  • 심혈관 질환 위험 요인이 있는 환자: 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 >150mmHg), 불안정 협심증, 문서화된 심근 경색 또는 뇌혈관 사고 병력, NYHA Class III 및 IV 심부전, LDL-C ≥190mg으로 알려진 조절되지 않는 고지혈증 /dL 또는 트리글리세리드 ≥ 500 mg/dL
  • NSAID 또는 기타 항염증제의 만성 사용
  • 스크리닝 전 30일 이내에 칸나비디올(CBD) 제제를 현재 복용 중이거나 복용한 적이 있음
  • 스크리닝 전 30일 이내에 술린닥 또는 가복사돌을 현재 복용 중이거나 복용한 적이 있는 자
  • 현재 GABA 유발제(즉, 아캄프로세이트, 바클로펜, 비가바트린, 티아가빈, 릴루졸, 벤조디아제핀 및 가바펜틴)를 복용하고 있습니다.
  • 스크리닝 전 30일 이내에 향정신성 또는 항경련제(발작 조절 이외의 이유로 복용한 경우) 약물 치료의 변화
  • 스크리닝 전 달에 교육적, 행동적 및/또는 식이 중재의 상당한 변화
  • 연구 중 새로운 중재 또는 진행 중인 중재의 수정 계획 시작
  • 안전한 연구 완료를 방해하는 sulindac 또는 기타 NSAID의 부작용 이력
  • 경구 약물(전체 캡슐) 또는 연하곤란 또는 흡수 장애의 병력을 복용할 수 없거나 복용하지 않으려는 경우
  • ALT 또는 AST 또는 총 빌리루빈 >1.5 × ULN 또는 기타 임상적으로 관련된 실험실 이상을 포함하되 이에 국한되지 않는 비정상적인 기본 실험실 평가가 있습니다.
  • 조사자가 판단한 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 비정상 ECG, 심박수 또는 BP를 가짐
  • 스크리닝 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 이전 임상 연구에서 시험용 약물(승인 또는 승인되지 않음)을 받은 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
1캡슐, 하루 2번
의약품: 위약
위약 캡슐
활성 비교기: 설린닥(HLX-0201), 용량 강도 1
1캡슐, 하루 2번
의약품: 설린닥(HLX-0201), 용량 강도 1
설린닥 (HLX-0201) 캡슐
활성 비교기: 설린닥(HLX-0201), 용량 강도 2
1캡슐, 하루 2번
의약품: 설린닥(HLX-0201), 용량 강도 2
설린닥 (HLX-0201) 캡슐
활성 비교기: 가복사돌(HLX-0206)
1캡슐, 하루 2번
의약품: 가복사돌(HLX-0206)
가복사돌(HLX-0206) 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
NIH 인지 도구 상자
기간: 70일
70일
임상 글로벌 인상 - I
기간: 70일
70일
비정상적인 행동 체크리스트
기간: 70일
70일
불안, 우울증 및 기분 척도
기간: 70일
70일
FXS 도메인 관련 문제
기간: 70일
임상의/간병인 FXS 도메인 특정 문제는 연구 전반에 걸쳐 대상체 특정 문제 증상을 지속적으로 평가할 수 있도록 합니다. 6개 영역(임상의) 또는 3개 영역(간병인)과 관련된 특정 문제는 7점 리커트 척도를 사용하여 평가됩니다.
70일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
각 용량의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
기간: 70일
연구 동안 보고된 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생. 신체 검사 및 활력 징후 평가에서 기준선에서 70일로 변경합니다.
70일
아동 주의력 검사(KiTAP)
기간: 70일
70일
감정적인 얼굴 Tobii Eye Tracking
기간: 70일
70일
뇌파
기간: 70일
3가지 EEG 평가(EEG 스펙트럼, 청각 유발 반응 전위(ERP) 및 Chirp 변조 스위프)에서 휴식 상태 전체 뇌 EEG 스펙트럼 활동.
70일
CGI-S
기간: 70일
70일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Healx Limited

수사관

  • 수석 연구원: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 5월 25일

기본 완료 (실제)

2022년 10월 19일

연구 완료 (실제)

2022년 10월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 26일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2022년 12월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 12월 7일

마지막으로 확인됨

2022년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HLX002-0201

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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