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Enquête sur le sulindac (HLX-0201) et le gaboxadol (HLX-0206) chez les patients masculins atteints du syndrome de l'X fragile âgés de 13 à 40 ans (IMPACT-FXS)

7 décembre 2022 mis à jour par: Healx Limited

Une étude de conception adaptative de phase 2, contrôlée par placebo, pour explorer l'innocuité et l'efficacité du sulindac (HLX-0201) et du gaboxadol (HLX-0206) et d'autres traitements possibles chez les adolescents et les adultes de sexe masculin atteints du syndrome de l'X fragile (FXS)

Cette étude vise à étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du Sulindac (HLX-0201) et du Gaboxadol (HLX-0206) chez les hommes atteints du syndrome de l'X fragile (FXS) avec une mutation FMR1 complète confirmée traitée sur une période de 10 semaines en ambulatoire.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australie, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans à 40 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet consent à participer ou, si le sujet n'est pas le tuteur légal du sujet, offre son consentement appuyé par le consentement d'un représentant légalement autorisé. Le soignant s'engage également à respecter les exigences de l'étude avant toute procédure liée à l'étude
  • Volonté et capable de se conformer aux procédures d'étude telles que spécifiées dans le protocole et de se conformer à l'administration du médicament à l'étude
  • Le sujet et le soignant sont tous deux capables de comprendre clairement la langue nationale parlée et le soignant peut lire et écrire pour compléter les évaluations de l'étude
  • Hommes âgés de 13 à 40 ans (inclus)
  • A FXS avec confirmation génétique moléculaire de la mutation FMR1 complète (> 200 répétitions CGG). Peut avoir été confirmé historiquement ou lors de la sélection
  • Poids ≥45 kg
  • Score CGI-S ≥4
  • Est en général en bonne santé, tel que jugé par l'enquêteur, déterminé par un examen physique, des antécédents médicaux et des tests de laboratoire
  • Si vous recevez de la sertraline, vous avez reçu une dose stable et bien tolérée au cours des 3 mois précédents sans autre changement prévu
  • Accepte de ne pas discuter des résultats du traitement sur les réseaux sociaux tant que le sujet n'a pas terminé sa visite de fin de thérapie

Critère d'exclusion:

  • Actif ou antécédents d'ulcère peptique ou gastrique ou d'hémorragie
  • Toute condition médicale comorbide majeure chronique considérée par l'investigateur comme présentant un risque supplémentaire pour le sujet, y compris, mais sans s'y limiter, l'hypertension réfractaire, une maladie rénale ou une maladie du foie
  • Diagnostiqué avec le diabète (type 1 ou II) ou recevant un médicament antidiabétique
  • Trouble convulsif instable défini par toute crise dans les 6 mois précédant la visite de référence et/ou un changement dans la posologie de tout médicament anticonvulsivant dans les 60 jours précédant l'entrée dans l'étude
  • Patients présentant des facteurs de risque de maladies cardiovasculaires : hypertension artérielle non contrôlée (pression artérielle systolique > 150 mmHg), angor instable, antécédents d'infarctus du myocarde ou d'accident vasculaire cérébral documentés, insuffisance cardiaque de classe NYHA III et IV, hyperlipidémie non contrôlée connue sous forme de LDL-C ≥ 190 mg /dL ou triglycérides ≥ 500 mg/dL
  • Utilisation chronique d'AINS ou d'autres agents anti-inflammatoires
  • Prend actuellement ou a pris une préparation de cannabidiol (CBD) dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Prend actuellement ou a pris du sulindac ou du gaboxadol dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Prend actuellement des agents GABAergiques (c.-à-d. acamprosate, baclofène, vigabatrine, tiagabine, riluzole, benzodiazépines et gabapentine)
  • Modifications du traitement médicamenteux psychotrope ou anticonvulsivant (lorsqu'il est pris pour des raisons autres que le contrôle des crises) dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Changements significatifs dans toute intervention éducative, comportementale et/ou alimentaire le mois précédant le dépistage
  • Initiation planifiée de nouvelles interventions ou modification d'interventions en cours au cours de l'étude
  • Antécédents d'effets indésirables du sulindac ou d'autres AINS qui empêcheraient l'achèvement de l'étude en toute sécurité
  • Incapacité ou refus de prendre des médicaments par voie orale (capsule entière) ou antécédents de dysphagie ou de malabsorption
  • A des évaluations de laboratoire de base anormales, y compris, mais sans s'y limiter, ALT ou AST ou bilirubine totale> 1,5 × LSN, ou toute autre anomalie de laboratoire cliniquement pertinente
  • A un ECG, une fréquence cardiaque ou une PA anormaux cliniquement significatifs au moment du dépistage, tel que jugé par l'investigateur
  • A reçu un médicament expérimental (approuvé ou non approuvé) dans une étude clinique antérieure dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) avant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Une gélule, deux fois par jour
Médicament: Placebo
Capsule placebo
Comparateur actif: Sulindac (HLX-0201), dosage 1
Une gélule, deux fois par jour
Médicament: Sulindac (HLX-0201), dosage 1
Gélule Sulindac (HLX-0201)
Comparateur actif: Sulindac (HLX-0201), dosage 2
Une gélule, deux fois par jour
Médicament: Sulindac (HLX-0201), dosage 2
Gélule Sulindac (HLX-0201)
Comparateur actif: Gaboxadol (HLX-0206)
Une gélule, deux fois par jour
Médicament: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) Gélule

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Boîte à outils cognitive NIH
Délai: Jour 70
Jour 70
Impression globale clinique - I
Délai: Jour 70
Jour 70
Liste de contrôle des comportements aberrants
Délai: Jour 70
Jour 70
Échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur
Délai: Jour 70
Jour 70
Préoccupations spécifiques au domaine FXS
Délai: Jour 70
Les préoccupations spécifiques au domaine FXS du clinicien/soignant permettent d'évaluer les symptômes préoccupants spécifiques au sujet de manière continue tout au long de l'étude. Les préoccupations spécifiques qui sont en corrélation avec les 6 domaines (Clinicien) ou 3 Domaines (Soignant) seront évaluées à l'aide d'une échelle de Likert en 7 points.
Jour 70

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de chaque dose
Délai: Jour 70
Incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) signalés au cours de l'étude. Changement de la ligne de base au jour 70 dans les examens physiques et l'évaluation des signes vitaux.
Jour 70
Kiddie Test of Attentional Performance (KiTAP)
Délai: Jour 70
Jour 70
Visages émotionnels Tobii Eye Tracking
Délai: Jour 70
Jour 70
EEG
Délai: Jour 70
Activité des spectres EEG du cerveau entier à l'état de repos dans 3 évaluations EEG (spectres EEG, potentiel de réponse évoquée auditive (ERP) et balayage modulé Chirp.
Jour 70
CGI-S
Délai: Jour 70
Jour 70

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Healx Limited

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 mai 2022

Achèvement primaire (Réel)

19 octobre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

19 octobre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2021

Première publication (Réel)

30 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

8 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HLX002-0201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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