Undersøgelse af Sulindac (HLX-0201) og Gaboxadol (HLX-0206) hos mandlige fragile X-syndrompatienter i alderen 13-40 år (IMPACT-FXS)

Inklusionskriterier:

• Emnet giver samtykke til at deltage, eller hvis emnet ikke er emnets egen værge, tilbyder samtykke understøttet af juridisk autoriseret repræsentants samtykke. Pårørende forpligter sig også til undersøgelseskravene forud for undersøgelsesrelaterede procedurer
• Villig og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne som specificeret i protokollen og overholde undersøgelsens lægemiddeladministration
• Forsøgsperson og pårørende er begge i stand til at forstå det talte nationalsprog klart, og pårørende kan læse og skrive for at gennemføre undersøgelsesvurderinger
• Mænd i alderen 13 til 40 år (inklusive)
• Har FXS med molekylær genetisk bekræftelse af den fulde FMR1-mutation (>200 CGG-gentagelser). Kan være bekræftet historisk eller ved screening
• Vægt ≥45 kg
• CGI-S score ≥4
• Er generelt godt helbred som vurderet af efterforskeren, bestemt ved fysisk undersøgelse, sygehistorie og laboratorieprøver
• Hvis du får sertralin, er på en stabil, veltolereret dosis i de foregående 3 måneder, uden at der forventes yderligere ændringer
• Indvilliger i ikke at diskutere behandlingsresultater på sociale medier, før forsøgspersonen har afsluttet deres Afslutning af Terapi-besøg

Ekskluderingskriterier:

• Aktiv eller historie med mavesår eller mavesår eller blødning
• Enhver kronisk alvorlig medicinsk comorbid tilstand, som efterforskeren anser for at udgøre en øget risiko for forsøgspersonen, herunder men ikke begrænset til refraktær hypertension, nyresygdom eller leversygdom
• Diagnosticeret med diabetes (Type 1 eller II) eller modtager nogen form for anti-diabetisk medicin
• Ustabil anfaldsforstyrrelse defineret ved ethvert anfald inden for 6 måneder før baseline-besøget og/eller en ændring i en hvilken som helst antikonvulsiv medicindosering i de 60 dage før studiestart
• Patienter med risikofaktorer for hjertekarsygdomme: Ukontrolleret højt blodtryk (systolisk blodtryk >150 mmHg), Ustabil angina, Anamnese med dokumenteret myokardieinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke, NYHA klasse III og IV hjertesvigt, Kendt ukontrolleret hyperlipidæmi som LDL-C ≥190 mg /dL eller triglycerider ≥ 500 mg/dL
• Kronisk brug af NSAID eller andre antiinflammatoriske midler
• Tager eller har taget ethvert cannabidiol (CBD) præparat inden for 30 dage før screening
• Tager eller har i øjeblikket taget sulindac eller gaboxadol inden for 30 dage før screening
• Tager i øjeblikket GABAerge midler (dvs. acamprosat, baclofen, vigabatrin, tiagabin, riluzol, benzodiazepiner og gabapentin)
• Ændringer i psykotrop eller antikonvulsiv (hvis taget af andre årsager end anfaldskontrol) lægemiddelbehandling inden for 30 dage før screening
• Væsentlige ændringer i alle uddannelsesmæssige, adfærdsmæssige og/eller diætinterventioner måneden før screening
• Planlagt igangsættelse af nye, eller ændring af igangværende, interventioner under undersøgelsen
• Anamnese med bivirkninger af sulindac eller andre NSAID'er, der ville forhindre sikker afslutning af undersøgelsen
• Ude af stand til eller vilje til at tage oral medicin (hel kapsel) eller historie med dysfagi eller malabsorption
• Har unormale baseline laboratorievurderinger, herunder, men ikke begrænset til, ALAT eller ASAT eller total bilirubin >1,5 × ULN eller anden klinisk relevant laboratorieabnormitet
• Har et klinisk signifikant unormalt EKG, hjertefrekvens eller BP ved screening som vurderet af investigator
• Har modtaget et forsøgslægemiddel (enten godkendt eller ikke godkendt) i et tidligere klinisk studie inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før screening