Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Undersökning av Sulindac (HLX-0201) och Gaboxadol (HLX-0206) hos manliga patienter med Fragilt X-syndrom i åldern 13-40 år (IMPACT-FXS)

7 december 2022 uppdaterad av: Healx Limited

En fas 2, placebokontrollerad, adaptiv designstudie för att utforska säkerheten och effekten av Sulindac (HLX-0201) och Gaboxadol (HLX-0206) och möjliga andra behandlingar hos ungdomar och vuxna män med fragilt X-syndrom (FXS)

Denna studie ska undersöka säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Sulindac (HLX-0201) och Gaboxadol (HLX-0206) hos män med Fragilt X-syndrom (FXS) med bekräftad fullständig FMR1-mutation som behandlats under en 10-veckorsperiod i öppenvård.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australien, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år till 40 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Subjektet samtycker till att delta, eller om subjektet inte är föremålets egen vårdnadshavare, erbjuder samtycke som stöds av ett lagligt auktoriserat representantsamtycke. Vårdgivaren åtar sig också att uppfylla studiekraven före eventuella studierelaterade procedurer
  • Villig och kapabel att följa studieprocedurerna som specificeras i protokollet och följa studieläkemedlets administrering
  • Ämne och vårdgivare kan båda förstå det talade nationella språket tydligt och vårdgivare kan läsa och skriva för att slutföra studiebedömningar
  • Män i åldern 13 till 40 år (inklusive)
  • Har FXS med molekylär genetisk bekräftelse på den fullständiga FMR1-mutationen (>200 CGG-repetitioner). Kan ha bekräftats historiskt eller vid screening
  • Vikt ≥45 kg
  • CGI-S-poäng ≥4
  • Är i allmänhet god hälsa enligt utredarens bedömning, fastställd av fysisk undersökning, sjukdomshistoria och laboratorietester
  • Om du får sertralin, är på en stabil, vältolererad dos under de senaste 3 månaderna utan några förväntade förändringar
  • Går med på att inte diskutera behandlingsresultat på sociala medier förrän patienten har avslutat sitt slutbesök

Exklusions kriterier:

  • Aktivt eller anamnes på magsår eller magsår eller blödning
  • Alla kroniska allvarliga medicinska komorbida tillstånd som utredaren anser utgöra en ökad risk för försökspersonen, inklusive men inte begränsat till refraktär hypertoni, njursjukdom eller leversjukdom
  • Diagnostiserats med diabetes (typ 1 eller II) eller får någon antidiabetisk medicin
  • Instabil anfallsstörning definierad av ett anfall inom 6 månader före baslinjebesöket och/eller en förändring av någon antikonvulsiv läkemedelsdosering under de 60 dagarna före studiestart
  • Patienter med riskfaktorer för kardiovaskulära sjukdomar: Okontrollerat högt blodtryck (systoliskt blodtryck >150 mmHg), Instabil angina, Historik om dokumenterad hjärtinfarkt eller cerebrovaskulär olycka, NYHA klass III och IV hjärtsvikt, Känd okontrollerad hyperlipidemi som LDL-C ≥190 mg /dL eller triglycerider ≥ 500 mg/dL
  • Kronisk användning av NSAID eller andra antiinflammatoriska medel
  • Tar för närvarande eller har tagit något cannabidiol (CBD)-preparat inom 30 dagar före screening
  • Tar för närvarande eller har tagit sulindak eller gaboxadol inom 30 dagar före screening
  • Tar för närvarande GABAerga medel (d.v.s. akamprosat, baklofen, vigabatrin, tiagabin, riluzol, bensodiazepiner och gabapentin)
  • Förändringar i psykotropisk eller antikonvulsiv läkemedelsbehandling (om den tas av andra skäl än anfallskontroll) inom 30 dagar före screening
  • Signifikanta förändringar i alla pedagogiska, beteendemässiga och/eller kostinterventioner månaden före screening
  • Planerad initiering av nya, eller modifiering av pågående, insatser under studien
  • Historik med biverkningar av sulindak eller andra NSAID som skulle förhindra ett säkert slutförande av studien
  • Kan inte eller vill ta oral medicin (hel kapsel) eller historia av dysfagi eller malabsorption
  • Har onormala baslinjelaboratoriebedömningar inklusive, men inte begränsat till, ALAT eller ASAT eller totalt bilirubin >1,5 × ULN, eller annan kliniskt relevant laboratorieavvikelse
  • Har ett kliniskt signifikant onormalt EKG, hjärtfrekvens eller BP vid screening enligt bedömningen av utredaren
  • Har fått ett prövningsläkemedel (antingen godkänt eller inte godkänt) i någon tidigare klinisk studie inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
En kapsel, två gånger om dagen
Läkemedel: Placebo
Placebo kapsel
Aktiv komparator: Sulindac (HLX-0201), dosstyrka 1
En kapsel, två gånger om dagen
Läkemedel: Sulindac (HLX-0201), dosstyrka 1
Sulindac (HLX-0201) kapsel
Aktiv komparator: Sulindac (HLX-0201), dosstyrka 2
En kapsel, två gånger om dagen
Läkemedel: Sulindac (HLX-0201), dosstyrka 2
Sulindac (HLX-0201) kapsel
Aktiv komparator: Gaboxadol (HLX-0206)
En kapsel, två gånger om dagen
Läkemedel: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) Kapsel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
NIH kognitiv verktygslåda
Tidsram: Dag 70
Dag 70
Kliniskt globalt intryck - I
Tidsram: Dag 70
Dag 70
Checklista för avvikande beteende
Tidsram: Dag 70
Dag 70
Ångest, depression och humörskala
Tidsram: Dag 70
Dag 70
FXS-domänspecifika bekymmer
Tidsram: Dag 70
The Clinician/Caregiver FXS Domain Specific Concerns tillåter att ämnesspecifika oroande symptom bedöms fortlöpande under hela studien. De specifika problem som relaterar till de 6 domänerna (kliniker) eller 3 domäner (vårdgivare) kommer att bedömas med hjälp av en 7-gradig Likert-skala.
Dag 70

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för varje dos
Tidsram: Dag 70
Incidensen av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) rapporterades under studien. Ändring från baslinje till dag 70 i fysiska undersökningar och bedömning av vitala tecken.
Dag 70
Kiddie Test of Attentional Performance (KiTAP)
Tidsram: Dag 70
Dag 70
Känslomässiga ansikten Tobii Eye Tracking
Tidsram: Dag 70
Dag 70
EEG
Tidsram: Dag 70
EEG-spektraaktivitet i vilotillstånd i 3 EEG-bedömningar (EEG-spektra, auditivt framkallad responspotential (ERP) och Chirp-modulerat svep.
Dag 70
CGI-S
Tidsram: Dag 70
Dag 70

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Healx Limited

Utredare

  • Huvudutredare: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 maj 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

19 oktober 2022

Avslutad studie (Faktisk)

19 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2021

Första postat (Faktisk)

30 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

8 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 december 2022

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HLX002-0201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera