Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøkelse av Sulindac (HLX-0201) og Gaboxadol (HLX-0206) hos mannlige pasienter med skjørt X-syndrom i alderen 13-40 år (IMPACT-FXS)

7. desember 2022 oppdatert av: Healx Limited

En fase 2, placebokontrollert, adaptiv designstudie for å utforske sikkerheten og effekten av Sulindac (HLX-0201) og Gaboxadol (HLX-0206) og mulige andre behandlinger hos ungdom og voksne menn med skjørt X-syndrom (FXS)

Denne studien skal undersøke sikkerheten, toleransen og effekten av Sulindac (HLX-0201) og Gaboxadol (HLX-0206) hos menn med Fragilt X-syndrom (FXS) med bekreftet full FMR1-mutasjon behandlet over en 10 ukers periode i poliklinisk setting.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Subjektet samtykker til å delta, eller hvis subjektet ikke er subjektets egen juridiske verge, tilbyr samtykke støttet av et juridisk autorisert representantsamtykke. Omsorgspersonen forplikter seg også til studiekravene før eventuelle studierelaterte prosedyrer
  • Villig og i stand til å overholde studieprosedyrene som spesifisert i protokollen og å overholde studiemedikamentadministrasjonen
  • Fag og omsorgsperson er begge i stand til å forstå det talte nasjonalspråket klart og omsorgsperson kan lese og skrive for å fullføre studievurderinger
  • Menn i alderen 13 til 40 år (inkludert)
  • Har FXS med molekylærgenetisk bekreftelse på hele FMR1-mutasjonen (>200 CGG-repetisjoner). Kan ha blitt bekreftet historisk eller på Screening
  • Vekt ≥45 kg
  • CGI-S-score ≥4
  • Er generelt god helse som vurderes av etterforskeren, bestemt av fysisk undersøkelse, sykehistorie og laboratorietester
  • Hvis du får sertralin, er på en stabil, godt tolerert dose de siste 3 månedene uten å forvente ytterligere endringer
  • Godtar å ikke diskutere behandlingsresultater på sosiale medier før forsøkspersonen har fullført sitt avsluttende terapibesøk

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv eller historie med magesår eller magesår eller blødning
  • Enhver kronisk alvorlig medisinsk komorbid tilstand som etterforskeren anser som en økt risiko for forsøkspersonen, inkludert men ikke begrenset til refraktær hypertensjon, nyresykdom eller leversykdom
  • Diagnostisert med diabetes (type 1 eller II) eller mottar noen anti-diabetisk medisin
  • Ustabil anfallsforstyrrelse definert av ethvert anfall innen 6 måneder før baseline-besøket og/eller en endring i antikonvulsivt legemiddeldosering i løpet av de 60 dagene før studiestart
  • Pasienter med risikofaktorer for kardiovaskulær sykdom: Ukontrollert høyt blodtrykk (systolisk blodtrykk >150 mmHg), ustabil angina, historie med dokumentert hjerteinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke, NYHA klasse III og IV hjertesvikt, kjent ukontrollert hyperlipidemi som LDL-C ≥190 mg /dL eller triglyserider ≥ 500 mg/dL
  • Kronisk bruk av NSAIDs eller andre antiinflammatoriske midler
  • Tar eller har tatt cannabidiol (CBD) preparater innen 30 dager før screening
  • Tar eller har tatt sulindac eller gaboxadol innen 30 dager før screening
  • Tar for tiden GABAerge midler (dvs. acamprosat, baklofen, vigabatrin, tiagabin, riluzol, benzodiazepiner og gabapentin)
  • Endringer i psykotropisk eller anti-konvulsiv (hvis tatt av andre grunner enn anfallskontroll) medikamentbehandling innen 30 dager før screening
  • Betydelige endringer i alle pedagogiske, atferdsmessige og/eller kostholdsintervensjoner måneden før screening
  • Planlagt igangsetting av nye, eller endring av pågående, intervensjoner i løpet av studien
  • Anamnese med bivirkninger av sulindak eller andre NSAIDs som ville forhindre sikker fullføring av studien
  • Kan ikke eller vil ikke ta oral medisin (hel kapsel) eller historie med dysfagi eller malabsorpsjon
  • Har unormale baseline laboratorievurderinger inkludert, men ikke begrenset til, ALAT eller ASAT eller total bilirubin >1,5 × ULN, eller annen klinisk relevant laboratorieavvik
  • Har et klinisk signifikant unormalt EKG, hjertefrekvens eller BP ved screening som bedømt av etterforskeren
  • Har mottatt et undersøkelseslegemiddel (enten godkjent eller ikke godkjent) i en tidligere klinisk studie innen 30 dager eller 5 halveringstider (det som er lengst) før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
En kapsel, to ganger om dagen
Legemiddel: Placebo
Placebo kapsel
Aktiv komparator: Sulindac (HLX-0201), dosestyrke 1
En kapsel, to ganger om dagen
Legemiddel: Sulindac (HLX-0201), dosestyrke 1
Sulindac (HLX-0201) kapsel
Aktiv komparator: Sulindac (HLX-0201), dosestyrke 2
En kapsel, to ganger om dagen
Legemiddel: Sulindac (HLX-0201), dosestyrke 2
Sulindac (HLX-0201) kapsel
Aktiv komparator: Gaboxadol (HLX-0206)
En kapsel, to ganger om dagen
Legemiddel: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) kapsel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
NIH kognitiv verktøykasse
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
Klinisk globalt inntrykk - I
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
Sjekkliste for avvikende atferd
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
Angst, depresjon og humørskala
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
FXS-domenespesifikke bekymringer
Tidsramme: Dag 70
Klinikeren/omsorgspersonen FXS Domain Specific Concerns gjør det mulig å vurdere de emnespesifikke bekymringssymptomene fortløpende gjennom hele studien. De spesifikke bekymringene som er knyttet til de 6 domenene (kliniker) eller 3 domener (omsorgsperson) vil bli vurdert ved hjelp av en 7-punkts Likert-skala.
Dag 70

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere sikkerheten og toleransen til hver dose
Tidsramme: Dag 70
Forekomst av uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) rapportert under studien. Endring fra baseline til dag 70 i fysiske undersøkelser og vurdering av vitale tegn.
Dag 70
Kiddie Test of Attentional Performance (KiTAP)
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
Emosjonelle ansikter Tobii Eye Tracking
Tidsramme: Dag 70
Dag 70
EEG
Tidsramme: Dag 70
Hviletilstand EEG-spektraaktivitet i hele hjernen i 3 EEG-vurderinger (EEG-spektre, auditivt fremkalt responspotensial (ERP) og Chirp-modulert sveip.
Dag 70
CGI-S
Tidsramme: Dag 70
Dag 70

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Healx Limited

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. mai 2022

Primær fullføring (Faktiske)

19. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

19. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

30. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. desember 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HLX002-0201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere