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Untersuchung von Sulindac (HLX-0201) und Gaboxadol (HLX-0206) bei männlichen Patienten mit Fragilem-X-Syndrom im Alter von 13-40 Jahren (IMPACT-FXS)

7. Dezember 2022 aktualisiert von: Healx Limited

Eine Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie mit adaptivem Design zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Sulindac (HLX-0201) und Gaboxadol (HLX-0206) und möglichen anderen Behandlungen bei jugendlichen und erwachsenen Männern mit Fragile-X-Syndrom (FXS)

Diese Studie soll die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Sulindac (HLX-0201) und Gaboxadol (HLX-0206) bei Männern mit Fragilem-X-Syndrom (FXS) mit bestätigter vollständiger FMR1-Mutation untersuchen, die über einen Zeitraum von 10 Wochen in einem ambulanten Setting behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australien, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre bis 40 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt stimmt der Teilnahme zu, oder wenn das Subjekt nicht der eigene gesetzliche Vormund des Subjekts ist, bietet es seine Zustimmung an, die durch die Zustimmung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters unterstützt wird. Die Betreuungsperson verpflichtet sich auch, die Studienanforderungen vor allen studienbezogenen Verfahren einzuhalten
  • Bereit und in der Lage, die im Protokoll festgelegten Studienverfahren einzuhalten und die Verabreichung des Studienmedikaments einzuhalten
  • Der Proband und die Betreuungsperson sind beide in der Lage, die gesprochene Landessprache klar zu verstehen, und die Betreuungsperson kann lesen und schreiben, um Studienbewertungen abzuschließen
  • Männer im Alter von 13 bis 40 Jahren (einschließlich)
  • Hat FXS mit molekulargenetischer Bestätigung der vollständigen FMR1-Mutation (> 200 CGG-Wiederholungen). Kann historisch oder beim Screening bestätigt worden sein
  • Gewicht ≥45 kg
  • CGI-S-Score ≥4
  • Ist im Allgemeinen guter Gesundheitszustand, wie vom Ermittler beurteilt, bestimmt durch körperliche Untersuchung, Anamnese und Labortests
  • Wenn Sie Sertralin erhalten, in den letzten 3 Monaten eine stabile, gut verträgliche Dosis erhalten haben, ohne dass weitere Änderungen zu erwarten sind
  • Stimmt zu, Behandlungsergebnisse nicht in sozialen Medien zu diskutieren, bis der Patient seinen Besuch am Ende der Therapie abgeschlossen hat

Ausschlusskriterien:

  • Aktives oder Vorgeschichte von peptischen oder Magengeschwüren oder Blutungen
  • Jeder chronische schwere medizinische Komorbiditätszustand, der vom Ermittler als zusätzliches Risiko für den Probanden angesehen wird, einschließlich, aber nicht beschränkt auf refraktäre Hypertonie, Nierenerkrankung oder Lebererkrankung
  • Diagnostiziert mit Diabetes (Typ 1 oder II) oder Einnahme von Antidiabetika
  • Instabile Anfallsleiden, definiert durch Anfälle innerhalb von 6 Monaten vor dem Basisbesuch und/oder eine Änderung der Dosierung von Antikonvulsiva in den 60 Tagen vor Studieneintritt
  • Patienten mit Risikofaktoren für Herz-Kreislauf-Erkrankungen: Unkontrollierter Bluthochdruck (systolischer Blutdruck > 150 mmHg), instabile Angina, dokumentierter Myokardinfarkt oder Schlaganfall in der Vorgeschichte, Herzinsuffizienz der NYHA-Klassen III und IV, bekannte unkontrollierte Hyperlipidämie als LDL-C ≥ 190 mg /dL oder Triglyceride ≥ 500 mg/dL
  • Chronischer Gebrauch von NSAIDs oder anderen entzündungshemmenden Mitteln
  • Derzeit Einnahme oder Einnahme von Cannabidiol (CBD)-Präparaten innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Derzeit Sulindac oder Gaboxadol innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening einnehmen oder eingenommen haben
  • Derzeitige Einnahme von GABAergen Mitteln (d. h. Acamprosat, Baclofen, Vigabatrin, Tiagabin, Riluzol, Benzodiazepine und Gabapentin)
  • Änderungen der Behandlung mit psychotropen oder krampflösenden Medikamenten (wenn sie aus anderen Gründen als der Anfallskontrolle eingenommen werden) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Signifikante Änderungen bei pädagogischen, verhaltensbezogenen und/oder diätetischen Interventionen im Monat vor dem Screening
  • Geplante Initiierung neuer oder Änderung laufender Interventionen während der Studie
  • Vorgeschichte von Nebenwirkungen von Sulindac oder anderen NSAIDs, die einen sicheren Abschluss der Studie verhindern würden
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, orale Medikamente (ganze Kapsel) einzunehmen, oder Vorgeschichte von Dysphagie oder Malabsorption
  • Hat anormale Baseline-Laborwerte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, ALT oder AST oder Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN oder andere klinisch relevante Laboranomalien
  • Hat ein klinisch signifikantes abnormales EKG, eine Herzfrequenz oder einen Blutdruck beim Screening, wie vom Ermittler beurteilt
  • Hat ein Prüfpräparat (entweder zugelassen oder nicht zugelassen) in einer früheren klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor dem Screening erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Eine Kapsel, zweimal täglich
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Kapsel
Aktiver Komparator: Sulindac (HLX-0201), Dosisstärke 1
Eine Kapsel, zweimal täglich
Arzneimittel: Sulindac (HLX-0201), Dosisstärke 1
Sulindac (HLX-0201) Kapsel
Aktiver Komparator: Sulindac (HLX-0201), Dosisstärke 2
Eine Kapsel, zweimal täglich
Arzneimittel: Sulindac (HLX-0201), Dosisstärke 2
Sulindac (HLX-0201) Kapsel
Aktiver Komparator: Gaboxadol (HLX-0206)
Eine Kapsel, zweimal täglich
Arzneimittel: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) Kapsel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kognitive Toolbox des NIH
Zeitfenster: Tag 70
Tag 70
Klinischer Gesamteindruck - I
Zeitfenster: Tag 70
Tag 70
Checkliste für abweichendes Verhalten
Zeitfenster: Tag 70
Tag 70
Angst, Depression und Stimmungsskala
Zeitfenster: Tag 70
Tag 70
FXS-domänenspezifische Bedenken
Zeitfenster: Tag 70
Die FXS-domänenspezifischen Bedenken des Klinikers/Pflegepersonals ermöglichen eine fortlaufende Bewertung der personenspezifischen besorgniserregenden Symptome während der gesamten Studie. Die spezifischen Anliegen, die den 6 Domänen (Kliniker) oder 3 Domänen (Betreuer) entsprechen, werden anhand einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet.
Tag 70

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit jeder Dosis
Zeitfenster: Tag 70
Auftreten von unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), die während der Studie berichtet wurden. Änderung der körperlichen Untersuchungen und der Bewertung der Vitalfunktionen vom Ausgangswert bis zum 70. Tag.
Tag 70
Kiddie Test der Aufmerksamkeitsleistung (KiTAP)
Zeitfenster: Tag 70
Tag 70
Emotionale Gesichter Tobii Eye Tracking
Zeitfenster: Tag 70
Tag 70
EEG
Zeitfenster: Tag 70
Ganzhirn-EEG-Spektren-Aktivität im Ruhezustand in 3 EEG-Bewertungen (EEG-Spektren, auditiv evoziertes Reaktionspotential (ERP) und Chirp-modulierter Sweep.
Tag 70
CGI-S
Zeitfenster: Tag 70
Tag 70

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Healx Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HLX002-0201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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