Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Sulindac (HLX-0201) és Gaboxadol (HLX-0206) vizsgálata törékeny X szindrómás férfi betegeknél 13-40 éves kor között (IMPACT-FXS)

2022. december 7. frissítette: Healx Limited

2. fázisú, placebo-kontrollos, adaptív tervezési vizsgálat a sulindac (HLX-0201) és a Gaboxadol (HLX-0206) biztonságosságának és hatékonyságának, valamint a törékeny X szindrómában (FXS) szenvedő serdülő és felnőtt férfiak lehetséges egyéb kezeléseinek feltárására

Ez a vizsgálat a Sulindac (HLX-0201) és a Gaboxadol (HLX-0206) biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát vizsgálja Fragile X szindrómában (FXS) szenvedő, igazoltan teljes FMR1 mutációban szenvedő férfiaknál, akiket 10 hetes időszakon keresztül járóbeteg-körülmények között kezeltek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Ausztrália, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany hozzájárul a részvételhez, vagy ha az alany nem az alany saját törvényes képviselője, a törvényes képviselő hozzájárulásával alátámasztott hozzájárulását ajánlja fel. A gondozó vállalja a tanulmányi követelményeket a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások előtt
  • Hajlandó és képes betartani a protokollban meghatározott vizsgálati eljárásokat és betartani a vizsgálati gyógyszer beadását
  • Az alany és a gondozó egyaránt képes tisztán megérteni a beszélt nemzeti nyelvet, a gondozó pedig tud írni és olvasni a tanulmányi értékelések elvégzéséhez
  • 13 és 40 év közötti férfiak (beleértve)
  • FXS-szel rendelkezik a teljes FMR1 mutáció molekuláris genetikai megerősítésével (>200 CGG ismétlés). Lehet, hogy történelmileg vagy a Szűréskor megerősítették
  • Súly ≥45 kg
  • CGI-S pontszám ≥4
  • Általánosságban jó egészségi állapotban van, a vizsgáló megítélése szerint, fizikális vizsgálat, kórelőzmény és laboratóriumi vizsgálatok alapján
  • Ha sertralint kap, az előző 3 hónapban stabil, jól tolerált adagot kap, további változás nem várható
  • Beleegyezik abba, hogy a közösségi médiában nem vitatja meg a kezelés eredményeit, amíg az alany be nem fejezi a terápia végi látogatását

Kizárási kritériumok:

  • Aktív vagy a kórelőzményben szereplő peptikus vagy gyomorfekély vagy vérzés
  • Bármilyen krónikus súlyos orvosi komorbid állapot, amelyről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy további kockázatot jelent az alany számára, beleértve, de nem kizárólagosan a refrakter magas vérnyomást, vesebetegséget vagy májbetegséget.
  • Diagnosztizáltak cukorbetegséggel (1-es vagy II-es típusú), vagy bármilyen cukorbetegség elleni gyógyszert kaptak
  • Instabil görcsrohamos rendellenesség, amelyet a kiindulási vizit előtti 6 hónapon belüli rohamok és/vagy bármely görcsoldó gyógyszer adagjának változása határoz meg a vizsgálatba való belépés előtti 60 napon belül.
  • Szív- és érrendszeri betegségek kockázati tényezőivel rendelkező betegek: ellenőrizetlen magas vérnyomás (szisztolés vérnyomás >150 Hgmm), instabil angina, dokumentált szívinfarktus vagy cerebrovascularis baleset a kórtörténetben, NYHA III. és IV. osztályú szívelégtelenség, Ismert nem kontrollált hiperlipidémia, mint LDL-C ≥190 mg /dL vagy trigliceridek ≥ 500 mg/dl
  • NSAID-ok vagy más gyulladáscsökkentő szerek krónikus alkalmazása
  • Jelenleg bármilyen kannabidiol (CBD) készítményt szed vagy szedett a szűrést megelőző 30 napon belül
  • Jelenleg szulindacot vagy gaboxadolt szed vagy szedett a szűrést megelőző 30 napon belül
  • Jelenleg GABAerg szerek (azaz acamprosate, baklofen, vigabatrin, tiagabin, riluzol, benzodiazepinek és gabapentin) szedése
  • Változások a pszichotróp vagy görcsoldó szerek kezelésében (amennyiben a rohamok ellenőrzésén kívüli okok miatt alkalmazzák) a szűrést megelőző 30 napon belül
  • Jelentős változások bármilyen oktatási, viselkedési és/vagy táplálkozási beavatkozásban a szűrést megelőző hónapban
  • Új beavatkozások tervezett kezdeményezése, vagy folyamatban lévő beavatkozások módosítása a vizsgálat során
  • A sulindac vagy más NSAID-ok olyan káros hatásai, amelyek megakadályozzák a vizsgálat biztonságos befejezését
  • Nem tud vagy nem hajlandó orális gyógyszert szedni (egész kapszulát), vagy dysphagia vagy felszívódási zavar a kórtörténetében
  • Rendellenesek a kiindulási laboratóriumi értékelések, beleértve, de nem kizárólagosan, az ALT vagy AST vagy az összbilirubin > 1,5 × ULN, vagy egyéb klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés
  • Klinikailag jelentős kóros EKG-ja, szívfrekvenciája vagy vérnyomása van a szűréskor, a vizsgáló megítélése szerint
  • Bármely korábbi klinikai vizsgálatban kapott vizsgálati gyógyszert (jóváhagyott vagy nem engedélyezett) a szűrést megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Egy kapszula, naponta kétszer
Drog: Placebo
Placebo kapszula
Aktív összehasonlító: Sulindac (HLX-0201), 1. dóziserősség
Egy kapszula, naponta kétszer
Drog: Sulindac (HLX-0201), 1. dóziserősség
Sulindac (HLX-0201) kapszula
Aktív összehasonlító: Sulindac (HLX-0201), 2-es dóziserősség
Egy kapszula, naponta kétszer
Drog: Sulindac (HLX-0201), 2-es dóziserősség
Sulindac (HLX-0201) kapszula
Aktív összehasonlító: Gaboxadol (HLX-0206)
Egy kapszula, naponta kétszer
Drog: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) kapszula

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
NIH kognitív eszköztár
Időkeret: 70. nap
70. nap
Klinikai globális benyomás – I
Időkeret: 70. nap
70. nap
Rendellenes viselkedés ellenőrzőlista
Időkeret: 70. nap
70. nap
Szorongás, depresszió és hangulati skála
Időkeret: 70. nap
70. nap
FXS tartományspecifikus aggályok
Időkeret: 70. nap
A Clinician/Caregiver FXS Domain Specific Concerns lehetővé teszi, hogy a vizsgálat során folyamatosan értékeljék az aggodalomra okot adó alanyspecifikus tüneteket. A 6 tartományhoz (klinikus) vagy 3 tartományhoz (gondozó) kapcsolódó konkrét aggályokat egy 7 pontos Likert-skála segítségével értékeljük.
70. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egyes dózisok biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése
Időkeret: 70. nap
A vizsgálat során jelentett nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása. Változás a kiindulási értékről a 70. napra a fizikális vizsgálatokban és az életjelek értékelésében.
70. nap
Kiddie Test of Attentional Performance (KiTAP)
Időkeret: 70. nap
70. nap
Érzelmes arcok Tobii Eye Tracking
Időkeret: 70. nap
70. nap
EEG
Időkeret: 70. nap
Nyugalmi állapotú teljes agy EEG-spektrum aktivitása 3 EEG-értékelésben (EEG spektrumok, hallási kiváltott válaszpotenciál (ERP) és Chirp-modulált sweep).
70. nap
CGI-S
Időkeret: 70. nap
70. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Healx Limited

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. május 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. október 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. október 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 26.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2022. december 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 7.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HLX002-0201

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel