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Investigación de Sulindac (HLX-0201) y Gaboxadol (HLX-0206) en pacientes masculinos con síndrome de X frágil de 13 a 40 años (IMPACT-FXS)

7 de diciembre de 2022 actualizado por: Healx Limited

Un estudio de diseño adaptativo, controlado con placebo, de fase 2 para explorar la seguridad y eficacia de sulindac (HLX-0201) y gaboxadol (HLX-0206) y otros posibles tratamientos en varones adolescentes y adultos con síndrome de X frágil (FXS)

Este estudio es para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Sulindac (HLX-0201) y Gaboxadol (HLX-0206) en hombres con síndrome de X frágil (FXS) con mutación FMR1 completa confirmada tratados durante un período de 10 semanas en un entorno ambulatorio.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

13 años a 40 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto da su consentimiento para participar, o si el sujeto no es el tutor legal del sujeto, ofrece su consentimiento respaldado por el consentimiento del representante legalmente autorizado. El cuidador también se compromete con los requisitos del estudio antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • Dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos del estudio como se especifica en el protocolo y cumplir con la administración del fármaco del estudio
  • El sujeto y el cuidador pueden entender claramente el idioma nacional hablado y el cuidador puede leer y escribir para completar las evaluaciones del estudio.
  • Varones de 13 a 40 años (inclusive)
  • Tiene FXS con confirmación genética molecular de la mutación FMR1 completa (>200 repeticiones CGG). Puede haber sido confirmado históricamente o en la selección
  • Peso ≥45 kg
  • Puntuación CGI-S ≥4
  • Goza de buena salud en general según lo considere el investigador, determinado por el examen físico, el historial médico y las pruebas de laboratorio.
  • Si recibe sertralina, está en una dosis estable y bien tolerada durante los 3 meses anteriores sin que se anticipen más cambios
  • Acuerda no discutir los resultados del tratamiento en las redes sociales hasta que el sujeto haya completado su visita de fin de terapia

Criterio de exclusión:

  • Activo o antecedentes de úlcera péptica o gástrica o hemorragia
  • Cualquier condición médica comórbida importante crónica que el investigador considere que presenta un riesgo adicional para el sujeto, incluidas, entre otras, hipertensión refractaria, enfermedad renal o enfermedad hepática.
  • Diagnosticado con diabetes (Tipo 1 o II) o recibiendo algún medicamento antidiabético
  • Trastorno convulsivo inestable definido por cualquier convulsión dentro de los 6 meses anteriores a la visita inicial y/o un cambio en la dosificación de cualquier fármaco anticonvulsivo en los 60 días anteriores al ingreso al estudio
  • Pacientes con factores de riesgo de enfermedades cardiovasculares: presión arterial alta no controlada (presión arterial sistólica >150 mmHg), angina inestable, antecedentes de infarto de miocardio o accidente cerebrovascular documentado, insuficiencia cardíaca clase III y IV de la NYHA, hiperlipidemia no controlada conocida como LDL-C ≥190 mg /dL o triglicéridos ≥ 500 mg/dL
  • Uso crónico de AINE u otros agentes antiinflamatorios
  • Actualmente tomando o ha tomado cualquier preparación de cannabidiol (CBD) dentro de los 30 días anteriores a la selección
  • Actualmente toma o ha tomado sulindac o gaboxadol dentro de los 30 días anteriores a la selección
  • Actualmente toma agentes GABAérgicos (es decir, acamprosato, baclofeno, vigabatrina, tiagabina, riluzol, benzodiazepinas y gabapentina)
  • Cambios en el tratamiento con medicamentos psicotrópicos o anticonvulsivos (cuando se toman por razones distintas al control de las convulsiones) dentro de los 30 días anteriores a la selección
  • Cambios significativos en cualquier intervención educativa, conductual y/o dietética el mes anterior a la selección
  • Inicio planificado de intervenciones nuevas o modificación de intervenciones en curso durante el estudio
  • Antecedentes de efectos adversos del sulindaco u otros AINE que impedirían la finalización segura del estudio
  • No puede o no quiere tomar medicamentos orales (cápsula entera) o antecedentes de disfagia o malabsorción
  • Tiene evaluaciones de laboratorio de referencia anormales que incluyen, entre otros, ALT o AST o bilirrubina total> 1.5 × LSN, u otra anomalía de laboratorio clínicamente relevante
  • Tiene un ECG, frecuencia cardíaca o presión arterial anormales clínicamente significativos en la selección según lo juzgado por el investigador
  • Ha recibido un fármaco en investigación (ya sea aprobado o no aprobado) en cualquier estudio clínico anterior dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la Selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Una cápsula, dos veces al día
Droga: Placebo
Cápsula de placebo
Comparador activo: Sulindac (HLX-0201), concentración de dosis 1
Una cápsula, dos veces al día
Droga: Sulindac (HLX-0201), concentración de dosis 1
Sulindaca (HLX-0201) Cápsula
Comparador activo: Sulindac (HLX-0201), concentración de dosis 2
Una cápsula, dos veces al día
Droga: Sulindac (HLX-0201), concentración de dosis 2
Sulindaca (HLX-0201) Cápsula
Comparador activo: Gaboxadol (HLX-0206)
Una cápsula, dos veces al día
Droga: Gaboxadol (HLX-0206)
Cápsula de gaboxadol (HLX-0206)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Caja de herramientas cognitivas de los NIH
Periodo de tiempo: Día 70
Día 70
Impresión Clínica Global - I
Periodo de tiempo: Día 70
Día 70
Lista de verificación de comportamiento aberrante
Periodo de tiempo: Día 70
Día 70
Escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo
Periodo de tiempo: Día 70
Día 70
Inquietudes específicas del dominio FXS
Periodo de tiempo: Día 70
Preocupaciones específicas del dominio FXS del médico/cuidador permite que los síntomas específicos del sujeto que preocupan se evalúen de forma continua durante todo el estudio. Las preocupaciones específicas que se correlacionan con los 6 dominios (médico) o los 3 dominios (cuidador) se evaluarán mediante una escala de Likert de 7 puntos.
Día 70

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de cada dosis.
Periodo de tiempo: Día 70
Incidencia de eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE) informados durante el estudio. Cambio desde el inicio hasta el día 70 en exámenes físicos y evaluación de signos vitales.
Día 70
Prueba infantil de rendimiento atencional (KiTAP)
Periodo de tiempo: Día 70
Día 70
Rostros emocionales Tobii Eye Tracking
Periodo de tiempo: Día 70
Día 70
EEG
Periodo de tiempo: Día 70
Actividad de espectros de EEG de todo el cerebro en estado de reposo en 3 evaluaciones de EEG (espectros de EEG, potencial de respuesta evocada auditiva (ERP) y barrido modulado por Chirp.
Día 70
CGI-S
Periodo de tiempo: Día 70
Día 70

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Healx Limited

Investigadores

  • Investigador principal: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de mayo de 2022

Finalización primaria (Actual)

19 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

19 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

30 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

8 de diciembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de diciembre de 2022

Última verificación

1 de diciembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HLX002-0201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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