Badanie sulindaku (HLX-0201) i gaboksadolu (HLX-0206) u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X u mężczyzn w wieku 13-40 lat (IMPACT-FXS)

Kryteria przyjęcia:

• Podmiot wyraża zgodę na udział lub, jeśli podmiot nie jest jego opiekunem prawnym, wyraża zgodę popartą zgodą przedstawiciela ustawowego. Opiekun zobowiązuje się również do przestrzegania wymagań dotyczących badania przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
• Chęć i zdolność do przestrzegania procedur badania określonych w protokole oraz przestrzegania zasad podawania badanego leku
• Uczestnik i opiekun są w stanie wyraźnie zrozumieć mówiony język narodowy, a opiekun potrafi czytać i pisać, aby ukończyć oceny badania
• Mężczyźni w wieku od 13 do 40 lat (włącznie)
• Ma FXS z molekularnym potwierdzeniem genetycznym pełnej mutacji FMR1 (>200 powtórzeń CGG). Mogło zostać potwierdzone historycznie lub podczas badań przesiewowych
• Waga ≥45 kg
• Wynik CGI-S ≥4
• Jest ogólnie w dobrym stanie zdrowia, jak ocenił Badacz, potwierdzony badaniem fizykalnym, wywiadem lekarskim i badaniami laboratoryjnymi
• Jeśli otrzymuje sertralinę, jest na stabilnej, dobrze tolerowanej dawce przez poprzednie 3 miesiące i nie przewiduje się dalszych zmian
• Zgadza się nie omawiać wyników leczenia w mediach społecznościowych, dopóki pacjent nie zakończy wizyty na zakończenie terapii

Kryteria wyłączenia:

• Aktywna lub przebyta choroba wrzodowa żołądka lub żołądka lub krwotok
• Każda przewlekła poważna choroba współistniejąca uznana przez Badacza za stwarzającą dodatkowe ryzyko dla badanego, w tym między innymi oporne nadciśnienie tętnicze, choroba nerek lub choroba wątroby
• Zdiagnozowano cukrzycę (typu 1 lub II) lub przyjmuje się jakiekolwiek leki przeciwcukrzycowe
• Niestabilne zaburzenie napadowe definiowane jako dowolny napad padaczkowy w ciągu 6 miesięcy przed wizytą wyjściową i/lub zmiana dawkowania jakiegokolwiek leku przeciwdrgawkowego w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania
• Pacjenci z czynnikami ryzyka chorób sercowo-naczyniowych: niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi (ciśnienie skurczowe krwi >150 mmHg), niestabilna dławica piersiowa, udokumentowany zawał mięśnia sercowego lub incydent naczyniowo-mózgowy w wywiadzie, niewydolność serca klasy III i IV wg NYHA, znana niekontrolowana hiperlipidemia jako LDL-C ≥190 mg /dl lub trójglicerydy ≥ 500 mg/dl
• Przewlekłe stosowanie NLPZ lub innych środków przeciwzapalnych
• Obecnie przyjmuje lub przyjmował jakikolwiek preparat kanabidiolu (CBD) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
• Obecnie przyjmuje lub przyjmował sulindac lub gaboksadol w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
• Obecnie przyjmuje leki GABAergiczne (tj. akamprozat, baklofen, wigabatrynę, tiagabinę, riluzol, benzodiazepiny i gabapentynę)
• Zmiany w leczeniu lekami psychotropowymi lub przeciwdrgawkowymi (jeżeli zostały podjęte z powodów innych niż kontrola napadów) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
• Znaczące zmiany w jakichkolwiek interwencjach edukacyjnych, behawioralnych i/lub dietetycznych na miesiąc przed badaniem przesiewowym
• Planowane rozpoczęcie nowych lub modyfikacja trwających interwencji w trakcie badania
• Historia działań niepożądanych sulindaku lub innych NLPZ, które mogłyby uniemożliwić bezpieczne ukończenie badania
• Niezdolność lub niechęć do przyjmowania leków doustnych (cała kapsułka) lub dysfagia lub zespół złego wchłaniania w wywiadzie
• Ma nieprawidłowe wyjściowe wyniki badań laboratoryjnych, w tym między innymi aktywność AlAT lub AspAT lub bilirubiny całkowitej >1,5 × ULN lub inne istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne
• Ma klinicznie istotne nieprawidłowe EKG, częstość akcji serca lub BP podczas badania przesiewowego, zgodnie z oceną badacza
• Otrzymał badany lek (zatwierdzony lub niezatwierdzony) w jakimkolwiek wcześniejszym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym