Исследование сулиндака (HLX-0201) и габоксадола (HLX-0206) у мужчин с синдромом ломкой Х-хромосомы в возрасте 13–40 лет (IMPACT-FXS)

Критерии включения:

• Субъект соглашается участвовать или, если субъект не является собственным законным опекуном, предлагает согласие, подкрепленное согласием законного представителя. Опекун также обязуется выполнять требования исследования до любых процедур, связанных с исследованием.
• Желание и способность соблюдать процедуры исследования, как указано в протоколе, и соблюдать правила введения исследуемого препарата
• Субъект и опекун могут четко понимать разговорный национальный язык, а опекун может читать и писать для выполнения оценок исследования.
• Мужчины в возрасте от 13 до 40 лет (включительно)
• Имеет FXS с молекулярно-генетическим подтверждением полной мутации FMR1 (>200 повторов CGG). Может быть подтверждено исторически или при скрининге
• Вес ≥45 кг
• Оценка CGI-S ≥4
• Имеет ли в целом хорошее здоровье, по мнению исследователя, определяемое физическим осмотром, историей болезни и лабораторными тестами.
• Если вы принимаете сертралин, принимаете стабильную, хорошо переносимую дозу в течение предыдущих 3 месяцев без каких-либо дальнейших изменений
• Соглашается не обсуждать результаты лечения в социальных сетях до тех пор, пока субъект не завершит визит в конце терапии.

Критерий исключения:

• Активная или история пептической или желудочной язвы или кровотечения
• Любое серьезное хроническое сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, представляет дополнительный риск для субъекта, включая, помимо прочего, рефрактерную гипертензию, заболевание почек или заболевание печени.
• Диагноз диабета (типа 1 или II) или прием каких-либо противодиабетических препаратов
• Нестабильное судорожное расстройство, определяемое любым судорожным припадком в течение 6 месяцев до исходного визита и/или изменением дозы любого противосудорожного препарата за 60 дней до включения в исследование
• Пациенты с факторами риска сердечно-сосудистых заболеваний: неконтролируемое высокое кровяное давление (систолическое артериальное давление> 150 мм рт.ст.), нестабильная стенокардия, документированный инфаркт миокарда или нарушение мозгового кровообращения в анамнезе, сердечная недостаточность класса III и IV по NYHA, известная неконтролируемая гиперлипидемия как Х-ЛПНП ≥190 мг /дл или триглицеридов ≥ 500 мг/дл
• Хроническое использование НПВП или других противовоспалительных средств
• В настоящее время принимаете или принимали какой-либо препарат каннабидиола (CBD) в течение 30 дней до скрининга
• В настоящее время принимает или принимал сулиндак или габоксадол в течение 30 дней до скрининга
• В настоящее время принимает ГАМКергические препараты (например, акампросат, баклофен, вигабатрин, тиагабин, рилузол, бензодиазепины и габапентин)
• Изменения в лечении психотропными или противосудорожными препаратами (при их приеме по причинам, не связанным с контролем судорог) в течение 30 дней до скрининга.
• Значительные изменения в любых образовательных, поведенческих и/или диетических вмешательствах за месяц до скрининга
• Запланированное начало новых или модификация текущих вмешательств во время исследования
• История побочных эффектов сулиндака или других НПВП, которые могли бы помешать безопасному завершению исследования.
• Неспособность или нежелание принимать пероральные препараты (цельную капсулу) или дисфагия или мальабсорбция в анамнезе
• Имеет аномальные исходные лабораторные показатели, включая, помимо прочего, АЛТ или АСТ или общий билирубин >1,5 × ВГН, или другие клинически значимые лабораторные отклонения
• Имеет клинически значимые отклонения от нормы на ЭКГ, частоте сердечных сокращений или АД при скрининге, по оценке исследователя.
• Получал исследуемый препарат (одобренный или неутвержденный) в любом предыдущем клиническом исследовании в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до скрининга.