Indagine su Sulindac (HLX-0201) e Gaboxadol (HLX-0206) in pazienti maschi con sindrome dell'X fragile di età compresa tra 13 e 40 anni (IMPACT-FXS)

Criterio di inclusione:

• Il soggetto acconsente a partecipare o, se il soggetto non è il proprio tutore legale, offre il consenso supportato dal consenso di un rappresentante legalmente autorizzato. Il caregiver si impegna inoltre a rispettare i requisiti dello studio prima di qualsiasi procedura correlata allo studio
• - Disponibilità e capacità di rispettare le procedure dello studio come specificato nel protocollo e di rispettare la somministrazione del farmaco in studio
• Il soggetto e il caregiver sono entrambi in grado di comprendere chiaramente la lingua nazionale parlata e il caregiver sa leggere e scrivere per completare le valutazioni dello studio
• Maschi di età compresa tra 13 e 40 anni (inclusi)
• Presenta FXS con conferma genetica molecolare della mutazione FMR1 completa (>200 ripetizioni CGG). Potrebbe essere stato confermato storicamente o allo Screening
• Peso ≥45 kg
• Punteggio CGI-S ≥4
• È in buona salute generale come ritenuto dall'Investigatore, determinato dall'esame fisico, dall'anamnesi e dai test di laboratorio
• Se riceve sertralina, è a una dose stabile e ben tollerata per i 3 mesi precedenti senza ulteriori cambiamenti previsti
• Accetta di non discutere i risultati del trattamento sui social media fino a quando il soggetto non avrà completato la visita di fine terapia

Criteri di esclusione:

• Attivo o anamnesi di ulcera peptica o gastrica o emorragia
• Qualsiasi condizione di comorbilità medica cronica maggiore ritenuta dallo sperimentatore come presentante un rischio aggiuntivo per il soggetto, inclusi ma non limitati a ipertensione refrattaria, malattie renali o malattie del fegato
• Con diagnosi di diabete (Tipo 1 o II) o in trattamento con farmaci antidiabetici
• Disturbo convulsivo instabile definito da qualsiasi convulsione entro 6 mesi prima della visita basale e/o un cambiamento nel dosaggio di qualsiasi farmaco anticonvulsivante nei 60 giorni precedenti l'ingresso nello studio
• Pazienti con fattori di rischio di malattie cardiovascolari: ipertensione non controllata (pressione arteriosa sistolica >150 mmHg), angina instabile, anamnesi di infarto miocardico documentato o accidente cerebrovascolare, insufficienza cardiaca di classe NYHA III e IV, iperlipidemia non controllata nota come LDL-C ≥190 mg /dL o trigliceridi ≥ 500 mg/dL
• Uso cronico di FANS o altri agenti antinfiammatori
• Attualmente sta assumendo o ha assunto qualsiasi preparato di cannabidiolo (CBD) entro 30 giorni prima dello screening
• Attualmente sta assumendo o ha assunto sulindac o gaboxadol nei 30 giorni precedenti lo screening
• Attualmente sta assumendo agenti GABAergici (ad es. acamprosato, baclofen, vigabatrin, tiagabina, riluzolo, benzodiazepine e gabapentin)
• Modifiche al trattamento farmacologico psicotropo o anticonvulsivante (se assunto per motivi diversi dal controllo delle crisi) entro 30 giorni prima dello screening
• Cambiamenti significativi in ​​eventuali interventi educativi, comportamentali e/o dietetici nel mese precedente lo Screening
• Inizio pianificato di nuovi interventi o modifica di interventi in corso durante lo studio
• Storia di effetti avversi di sulindac o altri FANS che impedirebbero il completamento sicuro dello studio
• Incapace o riluttante ad assumere farmaci per via orale (capsula intera) o anamnesi di disfagia o malassorbimento
• Ha valutazioni di laboratorio al basale anormali inclusi, ma non limitati a, ALT o AST o bilirubina totale > 1,5 × ULN o altre anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti
• - Ha un ECG, una frequenza cardiaca o una pressione arteriosa clinicamente significativi anormali allo screening come giudicato dallo sperimentatore
• Ha ricevuto un farmaco sperimentale (approvato o non approvato) in uno studio clinico precedente entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) prima dello screening