Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyšetření přípravku Sulindac (HLX-0201) a Gaboxadolu (HLX-0206) u mužů s fragilním X syndromem ve věku 13–40 let (IMPACT-FXS)

7. prosince 2022 aktualizováno: Healx Limited

Studie 2. fáze, placebem kontrolovaná, adaptivní designová studie k prozkoumání bezpečnosti a účinnosti přípravku Sulindac (HLX-0201) a Gaboxadolu (HLX-0206) a možné další léčby u dospívajících a dospělých mužů se syndromem křehkého X (FXS)

Tato studie má zkoumat bezpečnost, snášenlivost a účinnost přípravku Sulindac (HLX-0201) a Gaboxadolu (HLX-0206) u mužů se syndromem křehkého X (FXS) s potvrzenou plnou mutací FMR1 léčených po dobu 10 týdnů ambulantně.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Austrálie, 3161
        • Fragile X Alliance Clinic
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center & Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Insitute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 10655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine (Mount Sinai)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 40 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt souhlasí s účastí, nebo pokud subjekt není jeho vlastním zákonným zástupcem, nabízí souhlas podpořený souhlasem zákonného zástupce. Pečovatel se také zavazuje splnit požadavky studie před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií
  • Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy, jak je specifikováno v protokolu, a dodržovat podávání studovaného léčiva
  • Subjekt i pečovatel jsou schopni jasně porozumět mluvenému národnímu jazyku a pečovatel může číst a psát, aby dokončil studijní hodnocení
  • Muži ve věku 13 až 40 let (včetně)
  • Má FXS s molekulárně genetickým potvrzením plné mutace FMR1 (>200 opakování CGG). Mohou být potvrzeny historicky nebo na Screeningu
  • Hmotnost ≥45 kg
  • CGI-S skóre ≥4
  • Je obecně dobrý zdravotní stav, jak je zvažován vyšetřovatelem, zjištěným fyzikálním vyšetřením, anamnézou a laboratorními testy
  • Pokud užíváte sertralin, je na stabilní, dobře tolerované dávce po předchozí 3 měsíce bez předpokládaných dalších změn
  • Souhlasí s tím, že nebude diskutovat o výsledcích léčby na sociálních sítích, dokud subjekt nedokončí návštěvu na konci terapie

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní peptický nebo žaludeční vřed nebo krvácení v anamnéze
  • Jakýkoli chronický závažný zdravotní komorbidní stav, který zkoušející považuje za představující dodatečné riziko pro subjekt, včetně, ale bez omezení, refrakterní hypertenze, onemocnění ledvin nebo onemocnění jater
  • Diagnóza diabetu (typu 1 nebo II) nebo užívání jakéhokoli antidiabetika
  • Nestabilní záchvatová porucha definovaná jakýmkoli záchvatem během 6 měsíců před výchozí návštěvou a/nebo změnou dávkování jakéhokoli antikonvulziva během 60 dnů před vstupem do studie
  • Pacienti s rizikovými faktory kardiovaskulárního onemocnění: nekontrolovaný vysoký krevní tlak (systolický krevní tlak >150 mmHg), nestabilní angina pectoris, prokázaný infarkt myokardu nebo cerebrovaskulární příhoda v anamnéze, srdeční selhání třídy NYHA III a IV, známá nekontrolovaná hyperlipidémie jako LDL-C ≥190 mg /dl nebo triglyceridy ≥ 500 mg/dl
  • Chronické užívání NSAID nebo jiných protizánětlivých látek
  • V současné době užíváte nebo jste užívali jakýkoli přípravek kanabidiolu (CBD) během 30 dnů před screeningem
  • V současné době užíváte nebo jste užívali sulindac nebo gaboxadol během 30 dnů před screeningem
  • V současné době užíváte GABAergní látky (tj. akamprosát, baklofen, vigabatrin, tiagabin, riluzol, benzodiazepiny a gabapentin)
  • Změny v léčbě psychotropními nebo antikonvulzivními léky (pokud jsou užívány z jiných důvodů, než je kontrola záchvatů) během 30 dnů před screeningem
  • Významné změny ve všech výchovných, behaviorálních a/nebo dietních intervencích měsíc před screeningem
  • Plánované zahájení nových nebo úprava probíhajících intervencí v průběhu studie
  • Anamnéza nežádoucích účinků sulindacu nebo jiných NSAID, které by bránily bezpečnému dokončení studie
  • Neschopnost nebo ochota užívat perorální léky (celé tobolky) nebo historie dysfagie nebo malabsorpce
  • Má abnormální výchozí laboratorní vyšetření včetně, ale bez omezení, ALT nebo AST nebo celkového bilirubinu > 1,5 × ULN nebo jiné klinicky relevantní laboratorní abnormality
  • Má klinicky významné abnormální EKG, srdeční frekvenci nebo TK při screeningu podle posouzení zkoušejícího
  • Obdržel hodnocený lék (ať už schválený nebo neschválený) v jakékoli předchozí klinické studii během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Jedna kapsle, dvakrát denně
Lék: Placebo
Placebo kapsle
Aktivní komparátor: Sulindac (HLX-0201), síla dávky 1
Jedna kapsle, dvakrát denně
Lék: Sulindac (HLX-0201), síla dávky 1
Sulindac (HLX-0201) kapsle
Aktivní komparátor: Sulindac (HLX-0201), síla dávky 2
Jedna kapsle, dvakrát denně
Lék: Sulindac (HLX-0201), síla dávky 2
Sulindac (HLX-0201) kapsle
Aktivní komparátor: Gaboxadol (HLX-0206)
Jedna kapsle, dvakrát denně
Lék: Gaboxadol (HLX-0206)
Gaboxadol (HLX-0206) kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
NIH Cognitive Toolbox
Časové okno: Den 70
Den 70
Globální klinický dojem - I
Časové okno: Den 70
Den 70
Kontrolní seznam aberantního chování
Časové okno: Den 70
Den 70
Stupnice úzkosti, deprese a nálady
Časové okno: Den 70
Den 70
Problémy specifické pro doménu FXS
Časové okno: Den 70
Specifické obavy týkající se domény FXS pro lékaře/pečovatele umožňují, aby byly v průběhu studie průběžně hodnoceny symptomy specifické pro daný subjekt. Konkrétní obavy, které korelují s 6 doménami (klinický lékař) nebo 3 doménami (pečovatel), budou posuzovány pomocí 7bodové Likertovy škály.
Den 70

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti každé dávky
Časové okno: Den 70
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) hlášených během studie. Změna od výchozího stavu do 70. dne ve fyzikálních vyšetřeních a hodnocení vitálních funkcí.
Den 70
Dětský test výkonu pozornosti (KiTAP)
Časové okno: Den 70
Den 70
Emocionální tváře Tobii Eye Tracking
Časové okno: Den 70
Den 70
EEG
Časové okno: Den 70
Aktivita spekter EEG celého mozku v klidovém stavu ve 3 hodnoceních EEG (spektra EEG, potenciál sluchově evokované odpovědi (ERP) a modulovaný pohyb cvrkotem.
Den 70
CGI-S
Časové okno: Den 70
Den 70

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Healx Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth Berry-Kravis, Rush University Medical Center & Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

19. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

19. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

30. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HLX002-0201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit