针对慢性酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 患者的 Olipudase Alfa 酶替代疗法的同情使用计划

纳入标准：

所有患者（成人和儿童）

• 来自具有至少 3 年 ERT 管理和安全管理经验的站点的患者主动请求。
• 由患者或患者的父母/监护人（如适用）签署的书面知情同意书。
• 外周白细胞、淋巴细胞或培养的成纤维细胞中酸性鞘磷脂酶缺乏的记录。

成人患者

• 年龄 ≥ 18 岁。
• 临床记录的晚期疾病由肺、脾、肝和血液学参数的定义阈值证明。

儿科患者

-年龄 >3 岁且 <18 岁或临床诊断符合 ASMD A/B 型或 B 型。

排除标准：

所有患者（成人和儿童）

• 将排除入组的活动性严重并发疾病、除 ASMD 以外其他病因的严重肝病、预后不良的恶性肿瘤、可能妨碍参与的严重医学或精神疾病，或可能干扰此同情用药计划依从性的情况，重复剂量的要求最近 6 个月抗凝治疗的调整情况。
• 怀孕或哺乳。
• 对于有生育能力的女性患者，血清妊娠（β人绒毛膜促性腺激素[HCG]）检测结果呈阳性。
• 对于有生育能力的女性患者和性活跃的男性患者，在参加该计划期间和最后一次输注后 15 天内，不愿按照自己喜欢的和通常的生活方式放弃异性性交，或使用 2 种可接受的有效避孕方法脂肪酶 alfa。
• 对于儿科患者，临床诊断或怀疑为婴儿期起病的 ASMD。 与 ASMD A 型兼容的基因型。