Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program substituční terapie enzymu Olipudase Alfa pro pacienty s chronickým deficitem kyselé sfingomyelinázy (ASMD)

15. září 2022 aktualizováno: Sanofi
Cílem tohoto programu je poskytnout přístup k enzymové substituční terapii (ERT) s olipudázou alfa pro některé pacienty s ASMD, závažným, život ohrožujícím onemocněním, kteří se nemohli zúčastnit klinických studií s olipudázou. Program poskytne přístup k olipudáze alfa před registrací a dostupnost komerčního produktu (včetně případné úhrady) v zemi pacienta.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všichni pacienti (dospělí i dětští)

  • Nevyžádaná žádost pro pacienta z pracoviště s minimálně 3letou praxí v podávání a řízení bezpečnosti ERT.
  • Písemný informovaný souhlas podepsaný pacientem nebo případně jeho rodičem/opatrovníkem (opatrovníky).
  • Dokumentovaný nedostatek kyselé sfingomyelinázy v periferních leukocytech, lymfocytech nebo kultivovaných fibroblastech.

Dospělí pacienti

  • Věk ≥ 18 let.
  • Klinicky dokumentované pokročilé onemocnění doložené definovanými prahovými hodnotami pro plíce, slezinu, játra a hematologické parametry.

Dětští pacienti

- Věk >3 roky a <18 let nebo klinická diagnóza shodná s ASMD typu A/B nebo typu B.

Kritéria vyloučení:

Všichni pacienti (dospělí i dětští)

  • Aktivní závažné interkurentní onemocnění, které zabrání zařazení do programu, významné onemocnění jater s jinou etiologií než ASMD, malignita se špatnou prognózou, závažný zdravotní nebo psychiatrický stav, který může bránit účasti, nebo okolnosti, které mohou narušovat dodržování tohoto programu ze soucitu, požadavek na opakovanou dávku úprava antikoagulační léčby za posledních 6 měsíců.
  • Těhotenství nebo kojení.
  • U pacientek ve fertilním věku pozitivní výsledek těhotenského testu v séru (β lidský choriový gonadotropin [HCG]).
  • U pacientek ve fertilním věku a sexuálně aktivních pacientů mužského pohlaví, neochota zdržet se heterosexuálního styku v souladu s jejich preferovaným a obvyklým životním stylem nebo používat 2 přijatelné účinné antikoncepční metody při účasti v tomto programu a po dobu 15 dnů po poslední infuzi olipudázy alfa.
  • U dětských pacientů klinická diagnóza nebo podezření na infantilní ASMD. Genotyp kompatibilní s ASMD typu A.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

7. prosince 2022

Primární dokončení

7. prosince 2022

Dokončení studie

7. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

7. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RHASHC09706

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na olipudáza alfa (GZ402665)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit