Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Compassionate Use Program for Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy til patienter med kronisk syre-sphingomyelinase-mangel (ASMD)

15. september 2022 opdateret af: Sanofi
Formålet med dette program er at give adgang til enzymerstatningsterapi (ERT) med olipudase alfa til visse patienter med ASMD, en alvorlig livstruende sygdom, som ikke kunne deltage i de kliniske olipudase-undersøgelser. Programmet vil give adgang til olipudase alfa før registrering og tilgængeligheden af ​​kommercielle produkter (inklusive refusion, hvor det er relevant) i patientens land.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alle patienter (voksne og pædiatriske)

  • Uopfordret henvendelse til patienten fra et sted med mindst 3 års erfaring i administration og sikkerhedsstyring af ERT.
  • Skriftligt informeret samtykke underskrevet af patienten eller patientens forældre/værge, hvor det er relevant.
  • Dokumenteret mangel på sur sphingomyelinase i perifere leukocytter, lymfocytter eller dyrkede fibroblaster.

Voksne patienter

  • Alder ≥ 18 år.
  • Klinisk dokumenteret fremskreden sygdom påvist af definerede tærskler for lunge, milt, lever og hæmatologiske parametre.

Pædiatriske patienter

- Alder >3 år og <18 år eller klinisk diagnose i overensstemmelse med ASMD Type A/B eller Type B.

Ekskluderingskriterier:

Alle patienter (voksne og pædiatriske)

  • Aktiv alvorlig interkurrent sygdom, som vil udelukke tilmelding, signifikant leversygdom med anden ætiologi end ASMD, Malignitet med dårlig prognose, alvorlig medicinsk eller psykiatrisk tilstand, der kan udelukke deltagelse, eller omstændigheder, der kan forstyrre overholdelse af dette program for medfølende brug, krav om tilbagevendende dosis justering af antikoaguleringsbehandling over de sidste 6 måneder.
  • Graviditet eller amning.
  • For kvindelige patienter i den fødedygtige alder, et positivt serumgraviditet (β humant choriongonadotropin [HCG]) testresultat.
  • For kvindelige patienter i den fødedygtige alder og seksuelt aktive mandlige patienter, manglende vilje til at afholde sig fra heteroseksuelt samleje i overensstemmelse med deres foretrukne og sædvanlige livsstil, eller til at bruge 2 acceptable, effektive præventionsmetoder, mens de deltager i dette program og i 15 dage efter den sidste infusion af olipudase alfa.
  • Til pædiatriske patienter, klinisk diagnose eller mistanke om infantil debut ASMD. Genotype kompatibel med ASMD type A.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

7. december 2022

Primær færdiggørelse

7. december 2022

Studieafslutning

7. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

7. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RHASHC09706

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sphingomyelin Lipidose

Kliniske forsøg med olipudase alfa (GZ402665)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner