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Programa de Uso Compasivo para la Terapia de Reemplazo de Enzimas de Olipudase Alfa para Pacientes con Deficiencia Crónica de Esfingomielinasa Ácida (ASMD)

15 de septiembre de 2022 actualizado por: Sanofi
El objetivo de este programa es brindar acceso a la terapia de reemplazo enzimático (ERT) con olipudasa alfa para ciertos pacientes con ASMD, una enfermedad grave y potencialmente mortal, que no pudieron participar en los ensayos clínicos de olipudasa. El programa brindará acceso a la olipudasa alfa antes del registro y la disponibilidad del producto comercial (incluido el reembolso cuando corresponda) en el país del paciente.

Descripción general del estudio

Estado

Aprobado para la comercialización

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Población de tamaño intermedio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Todos los pacientes (adultos y pediátricos)

  • Solicitud no solicitada del paciente de un sitio con al menos 3 años de experiencia en administración y gestión de seguridad de ERT.
  • Consentimiento informado por escrito firmado por el paciente o el(los) padre(s)/tutor(es) del paciente, cuando corresponda.
  • Deficiencia documentada de esfingomielinasa ácida en leucocitos periféricos, linfocitos o fibroblastos cultivados.

Pacientes adultos

  • Edad ≥ 18 años.
  • Enfermedad avanzada clínicamente documentada evidenciada por umbrales definidos para los parámetros de pulmón, bazo, hígado y hematológicos.

Pacientes pediátricos

- Edad >3 años y <18 años o diagnóstico clínico compatible con ASMD Tipo A/B o Tipo B.

Criterio de exclusión:

Todos los pacientes (adultos y pediátricos)

  • Enfermedad intercurrente grave activa que impedirá la inscripción, enfermedad hepática significativa con etiología diferente a ASMD, malignidad con mal pronóstico, condición médica o psiquiátrica grave que puede impedir la participación, o circunstancias que pueden interferir con el cumplimiento de este programa de uso compasivo, requisito de dosis recurrente ajuste del tratamiento anticoagulante en los últimos 6 meses.
  • Embarazo o lactancia.
  • Para pacientes mujeres en edad fértil, un resultado positivo en la prueba de embarazo en suero (gonadotropina coriónica humana [HCG]).
  • Para pacientes femeninas en edad fértil y pacientes masculinos sexualmente activos, falta de voluntad para abstenerse de tener relaciones heterosexuales de acuerdo con su estilo de vida preferido y habitual, o para usar 2 métodos anticonceptivos aceptables y efectivos, mientras participan en este programa y durante 15 días después de la última infusión de olipudasa alfa.
  • Para pacientes pediátricos, diagnóstico clínico o sospecha de ASMD de inicio infantil. Genotipo compatible con ASMD tipo A.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

7 de diciembre de 2022

Finalización primaria

7 de diciembre de 2022

Finalización del estudio

7 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

7 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RHASHC09706

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Lipidosis por esfingomielina

Ensayos clínicos sobre olipudasa alfa (GZ402665)

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