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DM 和 Pre-DM 风险预测模型的开发和验证

2024年12月6日 更新者:Professor Cindy L.K. Lam、The University of Hong Kong

香港初级保健病例发现的糖尿病和糖尿病前期风险预测功能的开发和验证

许多 DM 和前期 DM 仍未确诊。 目的是开发和验证风险预测功能,以检测初级保健 (PC) 中 18-84 岁中国成年人的 DM 和前期 DM。 目标是:

  1. 使用非实验室参数开发风险预测函数,以根据 2014/2015 年香港人口健康调查的数据预测糖尿病和糖尿病前期
  2. 开发风险评分算法并确定截止分数
  3. 验证风险预测函数并确定其在 PC 中预测 DM 和 DM 前期的敏感性

要检验的假设:

根据 2014/2015 年人口健康调查 (PHS) 开发的预测函数在 PC 中有效且敏感。

设计与主题:

我们将使用 PHS 2014/2015 中 1,857 名受试者的数据开发 DM 和 pre-DM 的风险预测功能。 我们将从 PC 诊所招募 1014 名 18-84 岁的中国成年人来验证风险预测功能。 每个受试者将完成对相关风险因素的评估,并在招募时和 12 个月时对 OGTT 和 HbA1c 进行血液测试。

主要观察指标:

接受者操作特征 (ROC) 曲线下的面积、预测函数的灵敏度和特异性。

数据分析及预期结果:

机器学习和逻辑回归将用于开发最佳模型。 ROC 曲线将用于确定截止分数。 敏感性和特异性将由描述性统计确定。 一种新的香港华人一般人群特定风险预测功能将使早期病例发现和干预能够预防 PC 中的 DM 和 DM 并发症。

研究概览

地位

完全的

详细说明

糖尿病 (DM) 是第二常见的慢性非传染性疾病 (NCD),也是一个主要的公共卫生问题。 2017 年,据估计全球有 4.51 亿成年人患有糖尿病,预计到 2045 年这一数字将增加到 6.93 亿。 在经济负担方面,预计2015年全球DM成本为1·31万亿美元,占全球国内生产总值的1.8%。 在中国,糖尿病患病率迅速上升,从 1980 年的不到 1% 上升到 2013 年的 10.9%,目前约有 1.096 亿中国成年人(占全球所有病例的 25.8%)患有此病。 在中国人口中,香港是糖尿病患病率最高的地区之一。 卫生署 2014/2015 年人口健康调查发现,香港 15 至 84 岁人群的糖尿病患病率为 8.4%,其中超过半数 (4.5%) 此前未知。 2014/2015 年人口健康调查的数据(未发表)显示,另有 9.5% 的 15-84 岁人群患有高血糖症(糖尿病前期),但在调查前并未意识到该问题 DM 可能导致严重的并发症,从而导致残疾发病率和过早死亡。 许多随机对照试验 (RCT) 发现生活方式干预(例如饮食、运动)和药物治疗可有效预防 DM 及其并发症。 然而,据报道,全球有 2.24 亿成年人(占所有病例的 49.7%)并不知道自己患有这种疾病,这与香港 PHS 2014/2015 的调查结果相似。 DM 在诊断前可能存在 9-12 年,并且通常仅在患者出现并发症时才被发现。 因此,迫切需要早期检测 DM,以便提供适当的干预措施来预防和/或延缓并发症的进展。 如果在糖尿病前期 (pre-DM) 阶段仍可能有机会通过改变生活方式恢复正常血糖的个体能够被识别,那将更加有效。 虽然 DM 满足所有 Wilson 和 Jungner (1968) 的筛查标准,但研究表明一般人群筛查无效,目前的建议是针对高危人群进行病例发现。 香港初级保健机构成人糖尿病护理参考框架建议定期筛查 DM 年龄 >=45 岁或有 DM 风险因素的人。 推荐的筛查方法包括 75 克口服葡萄糖耐量试验 (OGTT)、空腹血糖 (FPG) 试验或 HbA1c 试验。 事实上,一项成本效益分析报告称,在被确定为高危(例如,体重指数 (BMI) > 35 kg/m(2)、收缩压 ≥ 130mmHg 或> 55 岁)与未筛查相比。 为了更准确地识别高风险个体,多变量风险预测模型已被开发并纳入许多西方国家的 DM 预防计划。 此类模型包括社会人口因素(例如年龄、性别)、临床因素(例如 DM 家族史、妊娠期 DM)或生物标志物(例如 BMI、血压)。 然而,这些模型中的大多数主要是在高加索人群中开发的,在中国人群中表现不佳。 例如,Prospective Cardiovascular Münster、Cambridge、San Antonia 和 Framingham 模型被发现在一群中国人中具有较差的辨别力。 这可能是由于种族差异以及生活方式和社会经济因素造成的,因此需要特定人群的风险预测模型。 自 2009 年以来,专门针对中国人群(主要来自中国大陆)开发了许多风险预测模型和评分算法,其中只有两个是针对中国香港人开发和验证的。 第一个使用简单的自我报告因素和实验室测量来开发评分算法。 然而,该模型对初级保健患者的普遍适用性可能有限,因为开发和验证样本中 70% 的受试者具有已知的 DM 风险因素。 香港华人的第二个风险预测模型先前由研究团队成员开发,数据来自 3,357 名无症状的非糖尿病专业司机。 非实验室风险因素包括年龄、BMI、DM 家族史、规律的体力活动 (PA) 和高血压。 甘油三酯被添加到基于实验室的算法中。 这种风险预测模型的应用是有限的,因为样本主要是男性 (92.7%) 的职业司机,而且准确性不高。 值得注意的是,以前模型中包含的大多数因素都是不可修改的(例如,DM 家族史、妊娠期 DM、年龄),并且呼吁未来的研究纳入更多生活方式因素以提高预测有效性风险预测模型的影响。 可能与 DM 和 DM 前期相关的生活方式因素包括体力活动 (PA) 水平、饮食因素(例如,纤维、糖或脂肪摄入量)、饮酒、吸烟和睡眠。 这项拟议的研究旨在开发一种新的糖尿病和糖尿病前期风险预测模型,该模型专门针对香港普通华人人群,该模型结合了传统和可改变的生活方式因素。 研究人员将在模型开发中应用机器学习的新方法以及传统的逻辑回归来提高预测能力。 研究人员希望这些结果能够在基层医疗中实施有效的糖尿病和糖尿病前期病例发现,并防止香港人因这种常见但隐匿的非传染性疾病而死亡和发病。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

1014

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Hong Kong、香港
        • Department of Family Medicine & Primary Care, LKS Faculty of Medicine, University of Hong Kong

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 84年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

就诊于基层诊所的 18-84 岁中国成年人,既往无 DM、CVD、癌症、CKD 和贫血病史

描述

(发展研究)

纳入标准:

  • 小灵通 2014/2015 年参与者
  • 2014/2015年小灵通期间完成身体测量(身高、体重、BMI、腰围和臀围)和血液检查(空腹血糖、糖化血红蛋白和血脂)
  • 18-84岁

排除标准:

  • 医生诊断的糖尿病
  • 医生诊断的高血糖
  • 经医生诊断的心血管疾病(冠心病、中风)
  • 医生诊断的癌症
  • 医生诊断的慢性肾病
  • 医生诊断的贫血

(验证研究)

纳入标准:

  • 中国人
  • 18-84岁
  • 可以用中文交流
  • 同意参与研究

排除标准:

  • 医生诊断的糖尿病
  • 医生诊断的高血糖
  • 经医生诊断的心血管疾病(冠心病、中风)
  • 医生诊断的癌症
  • 医生诊断的慢性肾病
  • 医生诊断的贫血
  • 由于疾病或认知障碍而无法完成调查或验血
  • 不同意研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 观测模型:队列
  • 时间观点:预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
来自初级保健诊所的患者
来自初级保健诊所的 18-84 岁的参与中国成年人验证风险预测功能。 每个受试者将完成对相关风险因素的评估,并在招募时和 12 个月时对 OGTT 和 HbA1c 进行血液测试。
将向患者提供调查表,让患者在三个月内到认可的私人实验室进行血压、体重、身高、腰围和臀围检查,并进行 OGTT、HbA1c、全血细胞计数 (CBC) 和血脂检测

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
风险预测功能在初级保健中检测 DM 和前期 DM 的敏感性
大体时间:12个月
为了验证风险预测功能,逻辑回归或机器学习开发的每个模型都将应用于从参与的初级保健诊所招募的受试者收集的前瞻性数据。 将通过将风险阈值分数应用于验证数据和针对观察到的事件(DM 和 DM 前)的预测风险的 ROC 曲线来评估总体敏感性。
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在初级保健中检测 DM 和前期 DM 的风险预测函数的曲线下面积 (AUC)
大体时间:12个月
为了验证风险预测功能,逻辑回归或机器学习开发的每个模型都将应用于从参与的初级保健诊所招募的受试者收集的前瞻性数据。 预测风险与观察到的事件(DM 和 DM 前期)的 ROC 曲线将用于计算曲线下面积 (AUC),以评估整体预测准确性。
12个月
在初级保健中检测 DM 和前期 DM 的风险预测功能的特异性
大体时间:12个月
为了验证风险预测功能,逻辑回归或机器学习开发的每个模型都将应用于从参与的初级保健诊所招募的受试者收集的前瞻性数据。 将通过将风险阈值分数应用于验证数据和针对观察到的事件(DM 和 DM 前)的预测风险的 ROC 曲线来评估总体特异性。
12个月
风险预测函数在初级保健中检测 DM 和前期 DM 的阳性预测值 (PPV)
大体时间:12个月
为了验证风险预测功能,逻辑回归或机器学习开发的每个模型都将应用于从参与的初级保健诊所招募的受试者收集的前瞻性数据。 阳性预测值 (PPV) 将通过将风险阈值分数应用于验证数据和针对观察到的事件(DM 和 DM 前)的预测风险的 ROC 曲线进行评估。
12个月
风险预测函数在初级保健中检测 DM 和前期 DM 的阴性预测值 (NPV)
大体时间:12个月
为了验证风险预测功能,逻辑回归或机器学习开发的每个模型都将应用于从参与的初级保健诊所招募的受试者收集的前瞻性数据。 将通过将风险阈值分数应用于验证数据和针对观察到的事件(DM 和 DM 前)的预测风险的 ROC 曲线来评估阴性预测值 (NPV)。
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Cindy LK Lam, MD、Department of Family Medicine and Primary Care, University of Hong Kong

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年4月1日

初级完成 (实际的)

2023年6月30日

研究完成 (实际的)

2023年9月30日

研究注册日期

首次提交

2021年5月4日

首先提交符合 QC 标准的

2021年5月10日

首次发布 (实际的)

2021年5月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年12月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年12月6日

最后验证

2024年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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