来氟米特治疗 PTEN 缺失的晚期实体恶性肿瘤患者
2026年6月11日 更新者：Deborah Doroshow
来氟米特在 PTEN 缺失晚期实体恶性肿瘤患者中的 IA/IB 期试验
来氟米特治疗 PTEN 缺失的晚期实体瘤患者。
目的是确定来氟米特在 PTEN-null 晚期实体恶性肿瘤患者中的安全性和耐受性以及 MTD，并评估来氟米特在 PTEN-null 晚期实体恶性肿瘤患者中临床活性的初步证据。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
23
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Deborah Doroshow, MD, PhD
- 电话号码：(212) 241-5615
- 邮箱：deborah.doroshow@mssm.edu
研究联系人备份
- 姓名：Natalie Lucas, DNP
- 邮箱：natalie.lucas@mssm.edu
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10029
- 招聘中
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
首席研究员：
- Deborah Doroshow, MD, PhD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 18
- 通过免疫组织化学确定缺乏 PTEN 表达的晚期或转移性实体瘤。使用单克隆 DAKO 抗体 6H2.1.9，PTEN 表达缺失定义为肿瘤中无染色 (<5%)，相邻正常子宫内膜或基质细胞呈强阳性染色
- 根据 RECIST 1.1 标准（附录 C），患者必须患有可测量的疾病。
- 如果存在这样的标准疗法，则患者必须对他们的癌症的标准疗法有进展、难治或不耐受。
- 如果在 CNS 定向治疗后至少 4 周的后续脑成像显示没有进展的证据，则接受过治疗的脑转移患者符合条件。
- 如果治疗医师确定不需要立即进行 CNS 定向治疗，并且在第一个治疗周期内不太可能需要，则患有新的或进行性脑转移（活动性脑转移）或软脑膜疾病的患者符合条件。
- 距上次全身治疗、手术或放疗 ≥ 4 周。
- ECOG 表现状态 0-2。
- 接受有效抗逆转录病毒治疗且在 6 个月内病毒载量检测不到的 HIV 患者有资格参加该试验。
足够的器官和骨髓功能定义如下：
- 白细胞 ≥ 3,000/mcL
- 中性粒细胞绝对计数 ≥ 1,000/mcL
- 血小板≥100,000/mcl
- 总胆红素在机构正常上限内。 (≤ULN)
- AST (SGOT)/ALT (SPGT) ≤ ULN
- GFR (Cockroft-Gault) ≥ 50 mL/min/1.73m2
- 来氟米特治疗 C1D1 前 3 天内血清或尿液妊娠试验阴性。
- 有生育能力的女性和男性必须同意在研究开始前、研究参与期间以及治疗完成后 90 天内使用充分的避孕措施
- 能够理解并愿意签署书面知情同意书
排除标准：
- 患有原发性 CNS 肿瘤的患者不符合条件。
- 进入研究前 4 周内接受过化疗或放疗的患者，或因 4 周前给药导致的 ≥ 2 级不良事件尚未恢复的患者。 允许出现脱发、甲状腺功能减退和神经病变等不良事件。 经主要研究者许可，可允许发生其他不良事件。
- 患者可能未接受任何其他研究药物。
- 由于来氟米特已知的潜在肝毒性，已知有急性或慢性乙型或丙型肝炎病史。
- 归因于与来氟米特或特立氟胺具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史。
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
- 由于先天性异常的可能性和该方案可能伤害哺乳婴儿的可能性，患者不得怀孕或哺乳。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：来氟米特
来氟米特，每日 20-50 毫克口服
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来氟米特，每日 20-50 毫克口服
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有剂量限制毒性的参与者人数
大体时间：1个月
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3 级或更高级别的非血液学毒性，任何未明确归因于基础疾病的死亡，海氏定律定义的病例，4 级中性粒细胞减少症或血小板减少症 > 7 天，3 级血小板减少症伴临床显着出血，发热性中性粒细胞减少症
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1个月
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剂量限制性毒性的数量
大体时间：1个月
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3 级或更高级别的非血液学毒性 任何未明确归因于基础疾病的死亡 海氏定律定义的病例 4 级中性粒细胞减少或血小板减少 > 7 天 3 级血小板减少伴临床显着出血 发热性中性粒细胞减少
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1个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最大耐受剂量
大体时间：2年
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标准的 3+3 设计用于定义 MTD。
剂量水平 0 将仅在剂量水平 1 中存在≥2/6 DLT 时使用，或者如果患者不能耐受剂量水平一则用于剂量减少。
类风湿性关节炎的标准剂量是每天 100 毫克，持续 3 天负荷剂量，然后是每天 20 毫克的维持剂量，如果不耐受，可以减至 10 毫克。
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2年
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总体反应率
大体时间：2年
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剂量扩展队列的总体反应率。
总体反应率定义为使用 RECIST v1.1 获得完全反应或部分反应的最佳反应的患者比例
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Deborah Doroshow, MD, PhD、Icahn School of Medicine at Mount Sinai
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月13日
初级完成 (估计的)
2027年7月1日
研究完成 (估计的)
2028年7月1日
研究注册日期
首次提交
2021年8月2日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月2日
首次发布 (实际的)
2021年8月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月11日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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