维奈托克和阿扎胞苷在晚期 BCR-ABL 阴性骨髓增生性肿瘤中的研究
2026年7月2日 更新者：University Health Network, Toronto
Venetoclax 和阿扎胞苷联合治疗加速期或母细胞期 BCR-ABL 阴性骨髓增生性肿瘤 (VAAMP) 患者
这项研究的目的是了解一种名为阿扎胞苷的药物与一种名为维奈托克的药物联合使用对患有加速期或急变期 BRC-ABL 阴性骨髓增生性肿瘤的患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
本研究的所有参与者都将接受阿扎胞苷和维奈托克。
这项研究将分多个阶段进行：
安全磨合期——7 名参与者将接受研究药物，以确保该组合是安全且可耐受的。
第 1 阶段 - 大约 15 名参与者将接受研究药物，并将接受评估以确定他们是否对研究药物有反应。
阶段 2 - 如果阶段 1 中有足够的参与者对研究药物有反应，则阶段 2 将开始。 在此阶段，另外 25 名参与者将参与研究，以进一步了解参与者是否对研究药物有反应。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Vikas Gupta, M.D.
- 电话号码：416-946-2885
- 邮箱：vikas.gupta@uhn.ca
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
- 招聘中
- Princess Margaret Cancer Centre
-
接触：
- Vikas Gupta, M.D.
- 电话号码：416-946-2885
-
首席研究员：
- Vikas Gupta, M.D.
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 自愿提供书面知情同意的能力。
- 根据世界卫生组织 (WHO) 2016 年 BCR-ABL 阴性骨髓增生性肿瘤 (MPN) 标准的记录诊断。
- 记录了 MPN 向加速期 (AP) 或急变期 (BP) 的转变，而没有针对他们的 AP/BP 疾病进行过急变期治疗。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 0-2。
- 足够的器官功能。
- 必须至少从第 1 周期的第 1 天开始实施至少一种可靠的节育方法，直到最后一次服用研究药物后至少 90 天。
- 有生育能力的女性参与者必须在第 1 周期第 1 天之前的 14 天内进行阴性血清妊娠试验。
排除标准：
- MPN 同种异体干细胞移植史。
- 既往接受过维奈托克、纳维托克、氮杂胞苷或其他去甲基化药物 (HMA) 的治疗。
- 白细胞计数 >25 x 10^9/L。
- 目前参加另一项干预研究。
- 存在任何不受控制的活动性感染，例如细菌或真菌感染，尽管进行了充分的抗微生物治疗，但仍在进展。
- 前 3 个月内发生过心肌梗塞。
- 活动性人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎（HBV）、丙型肝炎（HCV）感染。
- 过去 2 年内有活动性恶性肿瘤病史。
- 可能影响研究参与的任何精神疾病或社会环境或重大合并症。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 已知中枢神经系统 (CNS) 受累并伴有急性髓性白血病 (AML) 或 CNS 髓外造血的患者。
- t 患者 (15;17)
- 在研究治疗开始前 7 天内接受过强和/或中度 CYP3A 诱导剂的患者。
- 活跃的 COVID-19 感染。
- 既往 AP/BP-MPN 减胚治疗史。
- 既往病史 MDS、慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 和其他骨髓增生异常综合征 (MDS)/MPN 重叠综合征。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：阿扎胞苷和维奈托克
一个治疗周期为28天。 在每个周期的前 6 天，每天一次皮下注射阿扎胞苷。 Venetoclax 将按照研究医生的判断，每天一次口服给药，具体如下： 周期 1：
周期 2：
第 3 周期和后续周期：
|
阿扎胞苷是一种低甲基化剂，通过激活体内的某些基因来帮助细胞成熟并杀死异常的骨髓细胞。
Venetoclax 是一种药物，可以阻止一种叫做 B 细胞淋巴瘤 (BCL2) 的蛋白质发挥作用。
BCL2 是一种有助于控制细胞存活或死亡的蛋白质，被认为有助于癌细胞存活。
阻断 BCL2 被认为有助于杀死癌细胞。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
参与者达到完全缓解 (CR) 的比例。
大体时间：3年
|
3年
|
|
达到完全缓解但血液学恢复不完全 (CRi) 的参与者比例。
大体时间：3年
|
3年
|
|
实现慢性骨髓增生性肿瘤 (CMPN) 逆转的参与者比例。
大体时间：3年
|
3年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
从首次服用氮杂胞苷和维奈托克到死亡日期的平均天数。
大体时间：3年
|
3年
|
|
从 CR 到复发的平均天数。
大体时间：3年
|
3年
|
|
从 CRi 到复发的平均天数。
大体时间：3年
|
3年
|
|
从 CMPN 到复发的平均天数。
大体时间：3年
|
3年
|
|
在符合移植条件的患者中进行同种异体干细胞移植的患者比例。
大体时间：3年
|
3年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Vikas Gupta, M.D.、Princess Margaret Cancer Centre
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月8日
初级完成 (估计的)
2026年12月31日
研究完成 (估计的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2021年9月29日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月29日
首次发布 (实际的)
2021年10月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月2日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.