Estudio de Venetoclax y Azacitidina en Neoplasias Mieloproliferativas BCR-ABL Negativas Avanzadas
11 de diciembre de 2025 actualizado por: University Health Network, Toronto
Terapia combinada de venetoclax y azacitidina para pacientes con neoplasia mieloproliferativa negativa BCR-ABL en fase acelerada o blástica (VAAMP)
El propósito de este estudio de investigación es analizar qué tan seguro y útil es un fármaco llamado azacitidina en combinación con un fármaco llamado venetoclax, en personas con neoplasias mieloproliferativas BRC-ABL negativas en fase acelerada o blástica.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Todos los participantes en este estudio recibirán azacitidina y venetoclax.
Este estudio se realizará en múltiples etapas:
Período inicial de seguridad: 7 participantes recibirán los medicamentos del estudio para garantizar que la combinación sea segura y tolerable.
Etapa 1: alrededor de 15 participantes recibirán los medicamentos del estudio y serán evaluados para ver si responden a los medicamentos del estudio.
Etapa 2: si suficientes participantes en la Etapa 1 responden a los medicamentos del estudio, comenzará la Etapa 2. Durante esta etapa, 25 participantes adicionales participarán en el estudio para ver si los participantes responden a los medicamentos del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
40
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Vikas Gupta, M.D.
- Número de teléfono: 416-946-2885
- Correo electrónico: vikas.gupta@uhn.ca
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Reclutamiento
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Contacto:
- Vikas Gupta, M.D.
- Número de teléfono: 416-946-2885
-
Investigador principal:
- Vikas Gupta, M.D.
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capacidad para proporcionar voluntariamente consentimiento informado por escrito.
- Diagnóstico documentado según los criterios de 2016 de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de neoplasias mieloproliferativas (NMP) negativas para BCR-ABL.
- Transformación documentada de NMP a fase acelerada (AP) o fase blástica (BP) sin terapia previa de reducción de blastos para su enfermedad AP/BP.
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-2.
- Función adecuada de los órganos.
- Debe practicar al menos un método anticonceptivo confiable comenzando al menos el día 1 del ciclo 1 hasta al menos 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Las participantes femeninas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 14 días anteriores al día 1 del ciclo 1.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de trasplante alogénico de células madre para MPN.
- Tratamiento previo con venetoclax, navitoclax, azacitidina u otros agentes hipometilantes (HMA).
- Recuento de glóbulos blancos >25 x 10^9/L.
- Inscripción actual en otro estudio de intervención.
- Presencia de cualquier infección activa no controlada, como infecciones bacterianas o fúngicas, que progresa a pesar del tratamiento antimicrobiano adecuado.
- Infarto de miocardio en los 3 meses anteriores.
- Infección activa por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B (VHB), hepatitis C (VHC).
- Historia de malignidad activa en los últimos 2 años.
- Cualquier enfermedad psiquiátrica o circunstancias sociales o condiciones comórbidas significativas que puedan comprometer la participación en el estudio.
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Pacientes con afectación conocida del sistema nervioso central (SNC) con leucemia mieloide aguda (LMA) o hematopoyesis extramedular del SNC.
- Pacientes con t (15;17)
- Pacientes que hayan recibido inductores potentes y/o moderados de CYP3A en los 7 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
- Infección activa por COVID-19.
- Antecedentes de tratamiento previo de reducción de blastos para AP/BP-MPN.
- Antecedentes previos de SMD, leucemia mielomonocítica crónica (LMMC) y otros síndromes mielodisplásicos (SMD)/síndromes de superposición de NMP.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Azacitidina y Venetoclax
Un ciclo de tratamiento dura 28 días. La azacitidina se inyectará debajo de la piel, una vez al día, durante los primeros 6 días de cada ciclo. Venetoclax se administrará por vía oral, una vez al día, de la siguiente manera a discreción de los médicos del estudio: Ciclo 1:
Ciclo 2:
Ciclo 3 y ciclos posteriores:
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La azacitidina es un agente hipometilante que actúa activando ciertos genes en el cuerpo para ayudar a las células a madurar y destruir las células anormales de la médula ósea.
Venetoclax es un medicamento que bloquea el funcionamiento de una proteína llamada proteína del linfoma de células B (BCL2).
BCL2 es una proteína que ayuda a controlar si una célula vive o muere y se cree que ayuda a las células cancerosas a vivir.
Se cree que el bloqueo de BCL2 ayuda a eliminar las células cancerosas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes que lograron una remisión completa (CR).
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Proporción de participantes que lograron una remisión completa con recuperación hematológica incompleta (CRi).
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Proporción de participantes que lograron la reversión a la neoplasia mieloproliferativa crónica (CMPN).
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Promedio de días desde la primera dosis de azacitidina y venetoclax hasta la fecha de la muerte.
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Promedio de días desde la RC hasta la recaída.
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Promedio de días desde la IRC hasta la recaída.
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Promedio de días desde la CMPN hasta la recaída.
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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La proporción de pacientes que se sometieron a un alotrasplante de células madre en aquellos elegibles para el trasplante.
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de noviembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
12 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
18 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Trastornos mieloproliferativos
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Ácidos nucleicos, nucleótidos y nucleósidos
- Citidina
- Nucleósidos de pirimidina
- Pirimidinas
- Compuestos AZA
- Nucleósidos
- Ribonucleósidos
- Azacitidina
- venetoclax
Otros números de identificación del estudio
- VAAMP
- 21-5928 (Otro identificador: University Health Network)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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