Estudo de Venetoclax e Azacitidina em Neoplasias Mieloproliferativas BCR-ABL Negativas Avançadas
11 de dezembro de 2025 atualizado por: University Health Network, Toronto
Terapia combinada de Venetoclax e Azacitidina para pacientes com neoplasia mieloproliferativa negativa BCR-ABL (VAAMP) em fase acelerada ou blástica
O objetivo deste estudo de pesquisa é verificar o quão seguro e útil um medicamento chamado azacitidina em combinação com um medicamento chamado venetoclax é em pessoas com neoplasias mieloproliferativas BRC-ABL negativas em fase acelerada ou blástica.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Todos os participantes deste estudo receberão azacitidina e venetoclax.
Este estudo será feito em várias etapas:
Período inicial de segurança - 7 participantes receberão os medicamentos do estudo para garantir que a combinação seja segura e tolerável.
Fase 1 - Cerca de 15 participantes receberão os medicamentos do estudo e serão avaliados para ver se respondem aos medicamentos do estudo.
Estágio 2 - Se um número suficiente de participantes no Estágio 1 responder aos medicamentos do estudo, o Estágio 2 começará. Durante esta fase, mais 25 participantes participarão do estudo para verificar se os participantes respondem aos medicamentos do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
40
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Vikas Gupta, M.D.
- Número de telefone: 416-946-2885
- E-mail: vikas.gupta@uhn.ca
Locais de estudo
-
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Recrutamento
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Contato:
- Vikas Gupta, M.D.
- Número de telefone: 416-946-2885
-
Investigador principal:
- Vikas Gupta, M.D.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Capacidade de fornecer voluntariamente consentimento informado por escrito.
- Diagnóstico documentado de acordo com os critérios de 2016 da Organização Mundial da Saúde (OMS) de neoplasias mieloproliferativas (MPN) negativas para BCR-ABL.
- Transformação documentada de MPN para fase acelerada (AP) ou fase blástica (BP) sem terapia prévia de redução de blastos para sua doença AP/BP.
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
- Função adequada dos órgãos.
- Deve praticar pelo menos um método confiável de controle de natalidade começando pelo menos no ciclo 1 dia 1 até pelo menos 90 dias após a última dose do medicamento do estudo.
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de 14 dias antes do ciclo 1 dia 1.
Critério de exclusão:
- Histórico de transplante alogênico de células-tronco para NMP.
- Tratamento prévio com venetoclax, navitoclax, azacitidina ou outros agentes hipometilantes (HMA).
- Contagem de glóbulos brancos >25 x 10^9/L.
- Inscrição atual em outro estudo de intervenção.
- Presença de qualquer infecção ativa não controlada, como infecções bacterianas ou fúngicas, progredindo apesar do tratamento antimicrobiano adequado.
- Infarto do miocárdio nos últimos 3 meses.
- Infecção ativa pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B (HBV), hepatite C (HCV).
- História de malignidade ativa nos últimos 2 anos.
- Qualquer doença psiquiátrica ou circunstâncias sociais ou comorbidades significativas que possam comprometer a participação no estudo.
- Mulheres grávidas ou amamentando.
- Pacientes com envolvimento conhecido do sistema nervoso central (SNC) com leucemia mielóide aguda (LMA) ou hematopoiese extramedular do SNC.
- Pacientes com t (15;17)
- Pacientes que receberam indutores fortes e/ou moderados de CYP3A dentro de 7 dias antes do início do tratamento do estudo.
- Infecção ativa por COVID-19.
- História de terapia anterior de redução de blastos para AP/BP-MPN.
- História prévia de SMD, leucemia mielomonocítica crônica (LMMC) e outras síndromes mielodisplásicas (SMD)/síndromes de sobreposição de NMP.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Azacitidina e Venetoclax
Um ciclo de tratamento dura 28 dias. A azacitidina será administrada por injeção sob a pele, uma vez ao dia, durante os primeiros 6 dias de cada ciclo. Venetoclax será administrado por via oral, uma vez ao dia, conforme segue, a critério dos médicos do estudo: Ciclo 1:
Ciclo 2:
Ciclo 3 e ciclos subsequentes:
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A azacitidina é um agente hipometilante que atua ativando certos genes no corpo para ajudar as células a amadurecer e matar células anormais da medula óssea.
Venetoclax é um medicamento que bloqueia o funcionamento de uma proteína chamada proteína do linfoma de células B (BCL2).
BCL2 é uma proteína que ajuda a controlar se uma célula vive ou morre e acredita-se que ajude as células cancerígenas a viver.
Acredita-se que bloquear o BCL2 ajuda a matar as células cancerígenas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de participantes que atingiram a remissão completa (CR).
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Proporção de participantes que alcançaram remissão completa com recuperação hematológica incompleta (CRi).
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Proporção de participantes que alcançaram a reversão para neoplasia mieloproliferativa crônica (CMPN).
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número médio de dias desde a primeira dose de azacitidina e venetoclax até a data da morte.
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Número médio de dias desde a RC até a recidiva.
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Número médio de dias desde a IRC até a recidiva.
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Número médio de dias desde o CMPN até a recidiva.
Prazo: 3 anos
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3 anos
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A proporção de pacientes que procedem ao transplante alogênico de células-tronco naqueles elegíveis para transplante.
Prazo: 3 anos
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3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
12 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
18 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças hemic e linfáticas
- Distúrbios mieloproliferativos
- Produtos químicos orgânicos
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Ácidos nucleicos, nucleotídeos e nucleosídeos
- Citidina
- Nucleosídeos de pirimidina
- Pirimidinas
- Compostos AZA
- Nucleosídeos
- Ribonucleosídeos
- Azacitidina
- Venetoclax
Outros números de identificação do estudo
- VAAMP
- 21-5928 (Outro identificador: University Health Network)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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