Studium venetoclaxu a azacitidinu u pokročilých BCR-ABL negativních myeloproliferativních novotvarů
1. února 2024 aktualizováno: University Health Network, Toronto
Kombinovaná terapie venetoklaxem a azacitidinem pro pacienty s akcelerovanou nebo blastovou fází BCR-ABL negativní myeloproliferativní novotvar (VAAMP)
Účelem této výzkumné studie je zjistit, jak bezpečný a užitečný je lék zvaný azacitidin v kombinaci s lékem zvaným venetoklax u lidí s akcelerovanou nebo blastickou fází BRC-ABL negativních myeloproliferativních novotvarů.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Všichni účastníci této studie dostanou azacitidin a venetoklax.
Tato studie bude provedena v několika fázích:
Bezpečnostní zaváděcí období – 7 účastníků obdrží studované léky, aby se zajistilo, že kombinace je bezpečná a tolerovatelná.
Fáze 1 – Asi 15 účastníků obdrží studované léky a bude vyhodnoceno, zda reagují na studované léky.
Fáze 2 – Pokud dostatečný počet účastníků ve Fázi 1 zareaguje na studované léky, začne Fáze 2. Během této fáze se studie zúčastní dalších 25 účastníků, aby dále zjistili, zda účastníci reagují na studované léky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
40
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Vikas Gupta, M.D.
- Telefonní číslo: 416-946-2885
- E-mail: vikas.gupta@uhn.ca
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Nábor
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Kontakt:
- Vikas Gupta, M.D.
- Telefonní číslo: 416-946-2885
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vikas Gupta, M.D.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Schopnost dobrovolně poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Zdokumentovaná diagnóza BCR-ABL negativních myeloproliferativních novotvarů (MPN) podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2016.
- Dokumentovaná transformace MPN do akcelerované fáze (AP) nebo blastické fáze (BP) bez předchozí terapie snížením blastů u jejich onemocnění AP/BP.
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
- Přiměřená funkce orgánů.
- Musí praktikovat alespoň jednu spolehlivou metodu antikoncepce začínající alespoň v cyklu 1 den 1 až do alespoň 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru do 14 dnů před cyklem 1 den 1.
Kritéria vyloučení:
- Historie alogenní transplantace kmenových buněk pro MPN.
- Předchozí léčba venetoklaxem, navitoclaxem, azacytidinem nebo jinými hypomethylačními činidly (HMA).
- Počet bílých krvinek >25 x 10^9/l.
- Aktuální zařazení do jiné intervenční studie.
- Přítomnost jakékoli aktivní nekontrolované infekce, jako jsou bakteriální nebo plísňové infekce, progredující navzdory adekvátní antimikrobiální léčbě.
- Infarkt myokardu v předchozích 3 měsících.
- Aktivní virus lidské imunodeficience (HIV), infekce hepatitidy B (HBV), hepatitidy C (HCV).
- Anamnéza aktivní malignity v předchozích 2 letech.
- Jakékoli psychiatrické onemocnění nebo sociální okolnosti nebo významné komorbidní stavy, které mohou ohrozit účast ve studii.
- Těhotné nebo kojící ženy.
- Pacienti se známým postižením centrálního nervového systému (CNS) s akutní myeloidní leukémií (AML) nebo extramedulární hematopoézou CNS.
- Pacienti s t (15;17)
- Pacienti, kteří dostali silné a/nebo středně silné induktory CYP3A během 7 dnů před zahájením studijní léčby.
- Aktivní infekce COVID-19.
- Anamnéza předchozí terapie redukce blastů pro AP/BP-MPN.
- Předchozí anamnéza MDS, chronická myelomonocytární leukémie (CMML) a další myelodysplastické syndromy (MDS)/překryvné syndromy MPN.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Azacitidin a Venetoclax
Léčebný cyklus trvá 28 dní. Azacitidin bude podáván injekcí pod kůži jednou denně po dobu prvních 6 dnů každého cyklu. Venetoclax bude podáván perorálně jednou denně podle uvážení lékařů jejich studie: Cyklus 1:
Cyklus 2:
Cyklus 3 a následující cykly:
|
Azacitidin je hypomethylační činidlo, které působí tak, že aktivuje určité geny v těle, aby napomohlo buňkám dozrát a zabilo abnormální buňky kostní dřeně.
Venetoclax je lék, který blokuje fungování proteinu zvaného B-buněčný lymfom (BCL2).
BCL2 je protein, který pomáhá kontrolovat, zda buňka žije nebo umírá, a předpokládá se, že pomáhá rakovinným buňkám žít.
Předpokládá se, že blokování BCL2 pomáhá zabíjet rakovinné buňky.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků dosahujících kompletní remise (CR).
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli kompletní remise s neúplným hematologickým zotavením (CRi).
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli návratu k chronickému myeloproliferativnímu novotvaru (CMPN).
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrný počet dní od první dávky azacytidinu a venetoklaxu do data úmrtí.
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Průměrný počet dní od CR do relapsu.
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Průměrný počet dní od CRi do relapsu.
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Průměrný počet dní od CMPN do relapsu.
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
|
Podíl pacientů, kteří přistoupili k alogenní transplantaci kmenových buněk, na těch, kteří jsou způsobilí k transplantaci.
Časové okno: 3 roky
|
3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Vikas Gupta, M.D., Princess Margaret Cancer Centre
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. listopadu 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
16. května 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
12. října 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
5. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VAAMP
- 21-5928 (Jiný identifikátor: University Health Network)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .