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(FSGS) 局灶性节段性肾小球硬化和 IgAN（免疫球蛋白 A 肾病）的人文负担 (HONUS)

2024年2月20日更新者：Travere Therapeutics, Inc.

罕见肾脏疾病的人文负担：了解 FSGS 和 IgAN 对患者和护理人员研究 (HONUS) 的影响 - 一项多国横断面调查研究

这项观察性研究的目的是评估患有 FSGS 和 IgAN 的成人和儿童/青少年的人文负担，以及六个国家（美国 [US]、英国 [UK]、法国）患者护理伙伴的负担和影响、德国、意大利和西班牙）。

研究概览

地位

完全的

条件

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

487

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

德国
- - Villingen-Schwenningen、德国
    - Travere Investigational Site
美国
- California
  - San Francisco、California、美国、94115
    - Travere Investigational Site
- New Jersey
  - Belmar、New Jersey、美国、07719
    - Travere Investigational Site
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
    - Travere Investigational Site
- Pennsylvania
  - King Of Prussia、Pennsylvania、美国、19406
    - Travere Investigational Site
西班牙
- - Madrid、西班牙、28002
    - Travere Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

研究人群将包括患有 FSGS 或 IgAN 的成年患者及其成年护理伙伴，以及符合特定纳入/排除标准的患有 FSGS 或 IgAN 的儿童/青少年的父母/护理伙伴

描述

纳入标准：

成年患者及其成年护理伙伴：至少 18 岁；要么由医生诊断为 FSGS 或 IgAN（通过肾活检确认诊断），要么是医生诊断为 FSGS 或 IgAN 的人的护理伙伴（通过肾活检确认诊断）；
能够提供知情同意；
位于美国 (US)、英国 (UK)、德国、法国、西班牙或意大利。
*护理伙伴（与成年患者配对）（定义为向成年患者提供直接疾病相关支持的个人 [例如，配偶、父母、兄弟姐妹、亲戚或朋友]。
**所有患者组，包括慢性肾病 (CKD) 1-5 期、有或没有透析以及有或没有肾移植。
儿童/青少年的照顾伙伴/父母：至少 18 岁；
作为医生诊断为 FSGS 或 IgAN（通过肾活检或诊断的基因确认）的儿童/青少年的护理伙伴；
能够提供知情同意；位于美国、英国、德国、法国、西班牙或意大利。
- 护理伙伴将被定义为向儿童/青少年患者提供疾病相关支持和无偿护理的家庭成员

排除标准：

患者患有继发于其他疾病的 FSGS 或 IgAN；
除了经过充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌外，患者有恶性肿瘤病史；
患者患有并存的肾小球疾病（例如，膜性肾病、狼疮性肾炎）；
患者目前正在参加肾脏疾病临床试验，并有可能在试验中接受积极治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：横截面

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
成人患者六个国家中每个国家的 FSGS 或 IgAN 成年患者（至少 18 岁）
成年患者的成年患者护理伙伴位于六个国家/地区的成年 FSGS 或 IgAN 患者的成年护理伙伴（与成年患者配对）（至少 18 岁）
儿科/青少年患者的成年患者护理伙伴位于六个国家/地区的儿童/青少年 FSGS 或 IgAN 患者的成年父母/护理伙伴（与成年患者配对）（至少 18 岁）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
人口统计大体时间：第一天，入学日	成年患者（自我报告）——年龄、性别、教育水平、家庭收入、婚姻状况、当前工作状况、种族/族裔（适用于美国和英国的患者）、健康保险（适用于美国的患者）、接受 FSGS/IgAN 医疗护理的大致行程时间。儿童/青少年患者（由父母/护理伙伴报告）- 年龄、性别、当前学校状况、种族/民族（适用于美国和英国的患者）、接受 FSGS/IgAN 医疗护理的大致旅行时间。成年患者的护理伙伴和儿童/青少年患者的父母/护理伙伴——年龄、性别、教育水平、家庭收入、婚姻状况、与 FSGS/IgAN 患者的关系、当前工作状况、种族/民族（对于处于美国和英国）。	第一天，入学日
病史。大体时间：第一天，入学日	成年患者（自我报告）——从出现症状到诊断的时间长度、自诊断以来的时间、肾活检状态、合并症、诊断时的 CKD（慢性肾病）分期、当前 CKD 分期（包括透析状态）、移植状态（包括移植类型和排斥反应或疾病复发的发生），目前的蛋白尿水平。儿科/青少年患者（由父母/护理伙伴报告）——从出现症状到诊断的时间长度、诊断后的时间、肾活检状态、合并症、诊断时的 CKD 分期、当前 CKD 分期（包括透析状态）、移植状态（包括移植类型和排斥反应或疾病复发的发生），目前的蛋白尿水平。	第一天，入学日
成年患者健康相关的生活质量。大体时间：第一天，入学日	通过肾病生活质量 36 项简表调查 (KDQOL-36) 衡量。	第一天，入学日
儿科患者健康相关的生活质量（由父母/护理伙伴报告）。大体时间：第一天，入学日	根据儿科生活质量调查表 (PedsQL) 青少年（13-18 岁）家长报告或儿童（8-12 岁）家长报告衡量。	第一天，入学日
成年患者护理伙伴和儿科患者父母/护理伙伴的健康相关生活质量。大体时间：第一天，入学日	通过 12 项简短健康调查表 (SF-12) 衡量。	第一天，入学日
成年患者、成年患者的护理伙伴和儿科患者的父母/护理伙伴焦虑。大体时间：第一天，入学日	通过一般性焦虑症 7 (GAD-7) 问卷测量。	第一天，入学日
成年患者、成年患者的护理伙伴和儿科患者的父母/护理伙伴抑郁症。大体时间：第一天，入学日	由患者健康问卷 9 (PHQ-9) 模块测量。	第一天，入学日
成人患者认知。大体时间：第一天，入学日	通过麻省总医院（MGH）认知和身体机能问卷（CPFQ）的认知项目测量。	第一天，入学日
成人患者症状。大体时间：第一天，入学日	通过最令人烦恼的症状的 5 点李克特量表排名来衡量。	第一天，入学日
儿科患者症状（由父母/护理伙伴报告）。大体时间：第一天，入学日	通过最令人烦恼的症状的 5 点李克特量表排名来衡量。	第一天，入学日
成年患者、儿科患者（由父母/护理伙伴报告）、成年患者护理伙伴和儿科患者父母/护理伙伴对未来的恐惧和焦虑。大体时间：第一天，入学日	以 5 分李克特量表衡量对未来的恐惧和焦虑。	第一天，入学日
成年患者生产力受损。大体时间：第一天，入学日	通过工作效率和活动障碍问卷测量：特定健康问题 (WPAI:SHP)。	第一天，入学日
成年患者的护理伙伴和儿科患者的父母/护理伙伴生产力受损。大体时间：第一天，入学日	由工作效率和活动障碍问卷 (WPAI) 看护者版本衡量。	第一天，入学日
成年患者、成年患者护理伙伴和儿科患者父母/护理伙伴对疾病的影响。大体时间：第一天，入学日	以 5 点李克特量表衡量对教育、职业、就业、人际关系、个人财务和生活方式的影响。	第一天，入学日
疾病对儿科/青少年患者的影响（由父母/护理伙伴报告）。大体时间：第一天，入学日	通过 5 点李克特量表对患者教育、职业（青少年）、就业（青少年）、人际关系和生活方式的影响进行衡量。	第一天，入学日

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Travere Therapeutics, Inc.

调查人员

研究主任：Leah Conley, MBA、Travere Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年2月5日

初级完成 (实际的)

2023年10月31日

研究完成 (实际的)

2023年10月31日

研究注册日期

首次提交

2021年11月22日

首先提交符合 QC 标准的

2022年1月7日

首次发布 (实际的)

2022年1月21日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月20日

最后验证

2024年2月1日