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SLE-ITP 糖皮质激素减量策略的优化

2022年8月22日 更新者:Fujian Medical University Union Hospital

系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症 (SLE-ITP) 维持治疗的糖皮质激素减量策略优化

SLE相关免疫性血小板减少症(SLE-ITP)是SLE的主要临床表现之一。 大约 70% 的 SLE 患者遵循复发-缓解过程。 同样,SLE-ITP 经常在 GC 减量期间复发。 同时,SLE-ITP患者在复发时可能出现血小板减少和重要脏器损伤,严重影响其生活。 因此,缓解后的维持治疗是SLE-ITP的必然选择。

SLE指南推荐GCs和免疫抑制剂(ISA)作为SLE-ITP治疗的一线维持治疗。 GCs在SLE治疗中不可或缺,但伴随着一系列副作用,这些副作用与使用剂量和使用时间长短有关。 如何以最合适剂量的GC维持缓解是临床需要考虑的问题。 但现有指南缺乏对GCs在SLE-ITP维持治疗中具体应用的详细推荐,也缺乏相关临床研究的指导。 维持治疗中常用的GCs减量方案是在充分的GCs治疗1个月后逐渐减量,通常每2周减量为原剂量的10%。 但这种减量方式副作用明显,能否以较少的GCs累积剂量和维持时间维持治疗是一个亟待解决的问题。

临床观察表明,在少数对 GC 有相对禁忌症的患者中,更快速的减量可以保持有效的反应。 目前,狼疮性肾炎(LN)和 ACR 的 ANCA 相关性肾炎指南均推荐快速减量。 然而,SLE-ITP 的变化比 LN 更快。 虽然在少数患者中观察到快速减量与常规方法之间有相似的维持反应,但缺乏相关的临床研究。 有必要探索快速 GCs 逐渐减少方法的有效性。

因此,研究者计划对优化GCs减量策略用于SLE-ITP维持治疗进行单中心、前瞻性、随机设计、非盲、非劣效性对照研究。在本研究中,持续缓解率和复发率3个月和6个月内观察判断快速GCs减量策略的有效性,从而为临床GCs减量策略提供依据。

研究概览

详细说明

完全反应被定义为血小板计数≥100x10^9/L,并且没有出血和新的其他症状。完全反应将通过间隔 7 天的 2 次不同时间的血小板计数来确认。 足够的糖皮质激素治疗被定义为体重小于 50kg 的患者至少剂量为 50mg/天的泼尼松(或等效糖皮质激素),体重为 50-75kg 的患者为 60mg/天,体重超过 75kg 的患者为 75mg/天。 诱导时使用足量糖皮质激素,入组患者足量糖皮质激素治疗总疗程不超过3周。诱导治疗和维持治疗均不允许使用血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)和静脉注射免疫球蛋白(IVIG)。除羟氯喹(HCQ)外,其他免疫抑制剂不得用于诱导治疗或维持治疗。 确认完全反应后,根据两种不同的 GCs 锥度方法将入组患者随机分为两组。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

120

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Fujian
      • Fuzhou、Fujian、中国、350001
        • Fujian Medical University Union Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 至 75年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  1. 14-75岁(含14、75岁)男女;
  2. 符合2012年系统性红斑狼疮国际协作组(SLICC)分类标准或2019年ACR和欧洲风湿病学会(EULAR)分类标准;
  3. 发病时PLT≤30x10^9/L,诱导治疗3周内完全缓解(PLT≥100x10^9/L)的重症SLE-ITP患者;
  4. 在开始任何特定于研究的程序之前,患者或法定代表必须提供签署并注明日期的书面知情同意书。

排除标准:

  1. 在糖皮质激素和/或免疫抑制维持治疗的情况下复发;
  2. 合并抗磷脂综合征;
  3. 合并其他重要脏器损害如狼疮性肾炎、神经精神性狼疮;
  4. 并存的免疫疾病需要糖皮质激素和/或免疫抑制治疗;
  5. 有糖尿病、严重高血压、冠心病等影响治疗的严重合并症;
  6. 受理解能力差、视力下降等原因影响的自我评价;
  7. 依从性差和未能按规定坚持治疗。 -

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
无干预:标准 GCs 锥度组
确认完全缓解(PLT≥100x10^9/L)后,泼尼松(或等量糖皮质激素)每两周减量2片。 达到6片/d时,每2周减1片,达到15mg/d时,每2周减半片。
实验性的:快速气相色谱锥度组
确认完全缓解(PLT≥100x10^9/L)后,泼尼松(或等量糖皮质激素)剂量减半(50kg以下25mg/d,50-75kg 30mg/d , 体重超过 75kg 40mg/d)。 之后每两周减量2片。 达到6片/d时,每2周减1片,达到15mg/d时,每2周减半片。
达到完全反应后,GCs 剂量从原来的剂量减半。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
明显复发
大体时间:12周内
显着复发定义为以下 1 项或多项:1) 血小板计数<30x10^9/L 或血小板计数基线增加不到 2 倍或出血;2) 对重要器官(肾脏、中枢神经系统)的新损伤系统、心肺、血管炎、肌炎、发热、活动性溶血性贫血或胃肠道活动);3) 需要将泼尼松(或等效物)增加至 >0.5mg/kg/天的表现;4)SLEDAI-2K 仪器评分大于 12; 5) 医生的总体评估分数从基线变化到大于 2.5。
12周内
明显复发
大体时间:24周内
显着复发定义为以下 1 项或多项:1) 血小板计数<30x10^9/L 或血小板计数基线增加不到 2 倍或出血;2) 对重要器官(肾脏、中枢神经系统)的新损害系统、心肺、血管炎、肌炎、发热、活动性溶血性贫血或胃肠道活动);3) 需要将泼尼松(或等效物)增加至 >0.5mg/kg/天的表现;4)SLEDAI-2K 仪器评分大于 12; 5) 医生的总体评估分数从基线变化到大于 2.5。
24周内

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
轻度至中度复发
大体时间:12周内
轻度至中度复发定义为以下 1 项或多项:1)30x10^9/L≤ 血小板计数 <100x10^9/L 且基线计数增加至少 2 倍,无出血和新的损伤重要器官(肾脏、中枢神经系统、心肺、血管炎、发热、活动性溶血性贫血或胃肠道活动);2)任何需要增加强的松(或等效物)不超过 0.5mg/kg/天的表现;3)大于SLEDAI-2K仪器评分变化3分,总分12分以下;4)或医师综合评价评分变化1.0分以上,但仍为2.5分以下。
12周内
轻度至中度复发
大体时间:24周内
轻度至中度复发定义为以下 1 项或多项:1)30x10^9/L≤ 血小板计数 <100x10^9/L 且基线计数增加至少 2 倍,无出血和新的损伤重要器官(肾脏、中枢神经系统、心肺、血管炎、发热、活动性溶血性贫血或胃肠道活动);2)任何需要增加强的松(或等效物)不超过 0.5mg/kg/天的表现;3)大于SLEDAI-2K仪器评分变化3分,总分12分以下;4)或医师综合评价评分变化1.0分以上,但仍为2.5分以下。
24周内
临床缓解
大体时间:在 24 周
根据 DORIS 对 2021 年 SLE 缓解的定义。
在 24 周
狼疮低疾病活动状态
大体时间:在 24 周
根据2015年制定的SLE低疾病活动状态定义。
在 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:He-Jun Li, MD、Fujian Medical University Union Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年8月15日

初级完成 (预期的)

2025年8月20日

研究完成 (预期的)

2025年12月1日

研究注册日期

首次提交

2022年8月16日

首先提交符合 QC 标准的

2022年8月16日

首次发布 (实际的)

2022年8月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年8月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年8月22日

最后验证

2022年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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