与常规治疗相比，利妥昔单抗治疗反应的评估

一项前瞻性随机对照干预研究，针对不同常规治疗失败的难治性肾病综合征患者进行。

本研究的目的是评估利妥昔单抗与常规治疗在难治性肾病综合征方面的治疗反应：

• 改善蛋白尿。
• 复发频率。

40 名难治性肾病综合征患者将参加该研究。 在随机化和适当的血压控制之前，所有参与者之前都将接受 ACEI 和/或 ARB 治疗 ≥ 3 个月。 参与者将随机分为两组，每组 20 名难治性肾病综合征患者，具体如下：

• 第 (1) 组 RTX 用于接受常规治疗的难治性肾病综合征患者（20 名患者）
• 第 (2) 组：接受常规治疗的难治性肾病综合征患者（20 名患者）

已知蛋白尿的持续时间和严重程度是肾小球疾病进展的替代标志。 我们评估临床反应的方法是评估利妥昔单抗治疗后估计的肾小球滤过率 (eGFR)、蛋白尿和血清白蛋白。 我们将响应分为四个阶段：

1. 无蛋白尿，血清白蛋白正常
2. 轻度蛋白尿，血清白蛋白 >30 g/l
3. 持续显着蛋白尿，血清白蛋白 20-30 g/l
4. 蛋白尿和血清白蛋白无变化。 阶段 1 和 2 将被解释为良好的临床反应，而阶段 3 和 4 将被解释为临床反应差。

选择 40 名难治性肾病综合征患者的样本量以达到 5% 的置信限度。 在研究结束时，会产生一些数据，例如：

1. 定量数据将总结为平均值和标准偏差和/或中值和范围。
2. 分类数据将总结为频率和百分比。
3. 为了测量组间的统计差异，分类变量使用卡方检验或 Fisher 精确检验进行分析，而连续变量则使用 Student t 检验或 Mann-Whitney U 检验或 Wilcoxon 符号秩检验（视情况而定）进行比较。
4. 使用 Wilcoxon 符号秩检验进行治疗前和治疗后值之间的统计比较。
5. 单变量线性回归模型用于检查基线特征与药物治疗反应之间的关联。
6. 所有测试均在 0.05 的显着性水平下进行。