使用 POLyamines (TADPOL) 治疗 1 型糖尿病 (TADPOL)
2026年8月20日 更新者：Emily K. Sims
使用 POLyamines (TADPOL) 治疗 1 型糖尿病：一项随机、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，以评估二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 在 1 型糖尿病中维持胰岛素生成的功效和安全性
该临床试验的目的是在 1 型糖尿病 (T1D) 患者中测试一种称为 DFMO 的药物。 它旨在回答的主要问题是：
- 它会减轻产生胰岛素的细胞的压力吗？
- 它会保留身体剩余的胰岛素生产吗？ 参与者将每天服用两次 DFMO 或安慰剂（看起来像 DFMO 但不含活性成分），持续约 6 个月。 在 12 个月的时间内，参与者将进行 6 次面对面访问和 1 次电话访问。 访问将包括抽血、尿液收集和其他测试。
研究概览
详细说明
这项研究将是一项针对近期发病的 1 型糖尿病患者的多中心、双盲、安慰剂对照、2:1 随机分配的 II 期临床试验。
研究人员正在进行一项双盲安慰剂对照试验，以治疗新发 T1D 且有持续残留 C 肽产生记录的研究招募人员。
在筛选后的 45 天内和确定资格并优化血糖控制的磨合期内，受试者将接受 DFMO 或安慰剂的 6 个月双盲治疗期。
在 6 个月的清除期后，将评估效果的持久性。
受试者将以 2:1 的比例随机分配 1000 毫克/平方米/天的口服 DFMO 或安慰剂治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
74
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Barbara Davis Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- IU Health Riley Hospital for Children
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- MHealth Fairview Masonic Children's Hospital and Specialty Clinics
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 40年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 临床诊断为 T1D 的 6-≥40 岁男性和女性
- 胰岛素开始日期不超过随机分组前 100 天的 T1D 临床诊断
- 筛选时随机非空腹 C 肽水平 >0.2 pmol/mL（相当于 >0.6ng/ml）。
- 以下任何一种与糖尿病相关的自身抗体（IAA、GAA、IA-2 或 ZnT8）呈阳性
- 未接受过任何免疫调节剂治疗
- 筛选时听力正常，定义为可接受的纯音测听结果（<20 分贝 [dB] 频率 250、500、1000 和 2000 Hz 的基线阈值
排除标准：
- 存在干扰饮食摄入或需要使用慢性药物的严重活动性疾病，但控制良好的甲状腺功能减退症和不需要口服类固醇的轻度哮喘除外。 存在任何会影响参与研究能力的精神疾病。
- T1D 以外的糖尿病
- 已知会影响葡萄糖代谢的慢性疾病（例如 库欣综合征、多囊卵巢疾病、囊性纤维化）或服用影响葡萄糖代谢的药物（例如 类固醇、二甲双胍）
- 无法吞服药片
- 精神障碍或目前使用抗精神病药物
- 研究者认为可能影响研究参与或可能混淆研究结果解释的任何情况。
- 筛选时的血液学异常（贫血、白细胞减少症（特别是中性粒细胞减少症）或血小板减少症）
- 肾功能受损（通过病史和 BUN/肌酐评估，DFMO 经肾脏排泄）
- 对牛奶或大豆过敏（用于混合膳食耐受性测试的 Boost® 饮料成分）
- 具有生育潜力的育龄女性参与者，不得怀孕并同意在研究期间使用 2 种有效的避孕措施或禁欲（见下文）
- 活动性癫痫症，定义为在研究时需要长期药物治疗或在筛选时过去 12 个月内有过癫痫发作
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：治疗臂
二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 丸，1000 毫克/平方米/天，持续 6 个月
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DFMO 每天口服两次
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂组
每天口服两次安慰剂药丸，持续 6 个月
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每天两次口服安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗 6 个月后口服 DFMO 1000 mg/m2/天的临床疗效
大体时间：6个月
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定义临床疗效的主要终点将基于混合膳食刺激的 C 肽曲线下面积（AUC；以任意单位表示）在 DFMO 治疗 6 个月后，治疗组与安慰剂相比
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6个月
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根据 CTCAE v5 评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数
大体时间：通过学习完成，平均一年
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将报告严重和非严重不良事件 (AE) 的摘要。
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通过学习完成，平均一年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗3个月后、治疗后9个月（或治疗结束后3个月）、治疗后12个月（或治疗结束后6个月）后口服DFMO 1000 mg/m2/天的临床疗效。
大体时间：通过学习完成，平均一年
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次要终点将基于治疗后 3 个月、治疗后 9 个月和治疗后 12 个月的混合膳食刺激的 C 肽 AUC（任意单位）。
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通过学习完成，平均一年
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DFMO 治疗 6 个月后尿聚酰胺减少。
大体时间：治疗后长达 24 周
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使用高效液相色谱法测量 DFMO 治疗 6 个月后，尿腐胺（单位为 umol/g Cr）相对于基线的减少。
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治疗后长达 24 周
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治疗后 3、6、9 和 12 个月时 β 细胞应激的生物标志物。
大体时间：通过学习完成，平均一年
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将使用免疫测定法测量空腹和刺激后的胰岛素原/c-肽比率 (%)，并在基线、治疗后 3 个月、治疗后 6 个月、治疗后 9 个月和治疗后 12 个月报告。
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通过学习完成，平均一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Emily K Sims, MD,MS、Indiana University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年3月14日
初级完成 (估计的)
2027年6月1日
研究完成 (估计的)
2027年6月1日
研究注册日期
首次提交
2022年10月12日
首先提交符合 QC 标准的
2022年10月21日
首次发布 (实际的)
2022年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月20日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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