Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Celowanie w cukrzycę typu 1 za pomocą POLyamin (TADPOL) (TADPOL)

15 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Emily K. Sims

Celowanie w cukrzycę typu 1 za pomocą POLyamin (TADPOL): randomizowane, podwójnie maskowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa difluorometyloornityny (DFMO) w celu zachowania produkcji insuliny w cukrzycy typu 1

Celem tego badania klinicznego jest przetestowanie leku znanego jako DFMO u osób z cukrzycą typu 1 (T1D). Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • Czy zmniejsza stres w komórkach wytwarzających insulinę?
  • Czy zachowuje to, co pozostało z produkcji insuliny przez organizm? Uczestnicy będą przyjmować DFMO lub placebo (wygląda jak DFMO, ale nie zawiera aktywnych składników) dwa razy dziennie przez około 6 miesięcy. Uczestnicy będą mieli 6 wizyt osobistych i 1 wizytę telefoniczną w okresie 12 miesięcy. Wizyty będą obejmowały pobieranie krwi, pobieranie moczu i inne badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie będzie wieloośrodkowym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, losowo przydzielonym badaniem klinicznym fazy II w stosunku 2:1 dla osób z niedawno rozpoznaną cukrzycą typu 1. Badacze prowadzą podwójnie zamaskowaną, kontrolowaną placebo próbę leczenia włączanych do badania osób z nowo rozpoznaną T1D z udokumentowaną ciągłą produkcją resztkowego peptydu C. W ciągu 45 dni od badania przesiewowego i okresu wstępnego, podczas którego zostanie określona kwalifikacja i zoptymalizowana kontrola glikemii, pacjenci zostaną poddani 6-miesięcznemu podwójnie ślepemu okresowi leczenia DFMO lub placebo. Po 6-miesięcznym okresie wypłukiwania zostanie oceniona trwałość efektu. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do leczenia doustnego 1000 mg/m2/dzień DFMO lub placebo w stosunku 2:1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

81

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Maria L Spall, BSN
  • Numer telefonu: 317-278-7034
  • E-mail: malnicho@iu.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Operations Manager
  • Numer telefonu: 317-278-8879
  • E-mail: tadpol@iu.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Barbara Davis Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kimber Simmons, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Siri Greeley, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • IU Health Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • T1D Research
          • Numer telefonu: 317-278-8879
          • E-mail: tadpol@iu.edu
        • Główny śledczy:
          • Emily K Sims, MD, MS
        • Pod-śledczy:
          • Linda A DiMeglio, MD, MPH
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cintya Schweisberger, DO
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Rekrutacyjny
        • MHealth Fairview Masonic Children's Hospital and Specialty Clinics
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Brandon Nathan, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin
        • Główny śledczy:
          • Susanne Cabrera, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 40 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 6 do ≥40 lat z klinicznym rozpoznaniem T1D
  2. Diagnoza kliniczna T1D z datą rozpoczęcia podawania insuliny nie wcześniejszą niż 100 dni przed czasem randomizacji
  3. Losowy poziom peptydu C nie na czczo >0,2 pmol/ml (co odpowiada >0,6 ng/ml) podczas badania przesiewowego.
  4. Dodatni dla któregokolwiek z następujących autoprzeciwciał związanych z cukrzycą (IAA, GAA, IA-2 lub ZnT8)
  5. Nieleczony wcześniej jakimkolwiek środkiem immunomodulującym
  6. Prawidłowy słuch podczas badania przesiewowego, definiowany jako akceptowalne wyniki audiometrii tonalnej (<20 decybeli [dB] wartości progowe dla częstotliwości 250, 500, 1000 i 2000 Hz)

Kryteria wyłączenia:

  1. Obecność ciężkiej, czynnej choroby, która zakłóca dietę lub wymaga przewlekłego stosowania leków, z wyjątkiem dobrze kontrolowanej niedoczynności tarczycy i łagodnej astmy niewymagającej doustnych sterydów. Obecność jakichkolwiek zaburzeń psychicznych, które wpłyną na zdolność do udziału w badaniu.
  2. Cukrzyca inna niż T1D
  3. Przewlekła choroba, o której wiadomo, że wpływa na metabolizm glukozy (np. zespół Cushinga, zespół policystycznych jajników, mukowiscydoza) lub przyjmowanie leków wpływających na metabolizm glukozy (np. sterydy, metformina)
  4. Niemożność połknięcia tabletek
  5. Zaburzenia psychiczne lub obecne stosowanie leków przeciwpsychotycznych
  6. Każdy stan, który w opinii badacza może zagrozić uczestnictwu w badaniu lub zakłócić interpretację wyników badania.
  7. Nieprawidłowości hematologiczne podczas badań przesiewowych (niedokrwistość, leukopenia (zwłaszcza neutropenia) lub małopłytkowość)
  8. Zaburzenia czynności nerek (oceniane na podstawie wywiadu i BUN/kreatyniny, DFMO jest wydalany przez nerki)
  9. Alergia na mleko lub soję (składniki napoju Boost® używanego do badania tolerancji posiłków mieszanych)
  10. Uczestniczki w wieku rozrodczym z potencjałem rozrodczym, nie mogą być w ciąży i wyrazić zgody na stosowanie 2 skutecznych form antykoncepcji lub zachować abstynencję w okresie badania (patrz poniżej)
  11. Aktywna choroba napadowa, zdefiniowana jako wymagająca przewlekłego leczenia w czasie badania lub mająca napad w ciągu ostatnich 12 miesięcy w czasie badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ramię zabiegowe
Difluorometyloornityna (DFMO) pigułka, 1000mg/m2/dzień, przez 6 miesięcy
Lek: DFMO
DFMO doustnie dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Difluorometyloornityna
Komparator placebo: Ramię placebo
Pigułka placebo przyjmowana dwa razy dziennie doustnie przez 6 miesięcy
Lek: Placebo
Placebo doustnie dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność kliniczna 1000 mg/m2/dobę doustnego DFMO po 6 miesiącach leczenia
Ramy czasowe: 6 miesiąc
Pierwszorzędowy punkt końcowy określający skuteczność kliniczną będzie oparty na powierzchni peptydu C stymulowanej mieszanką posiłków (AUC; w arbitralnych jednostkach) w grupie leczonej w porównaniu z placebo po 6 miesiącach leczenia DFMO
6 miesiąc
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5
Ramy czasowe: poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
Zgłoszone zostanie podsumowanie poważnych i innych niż poważne zdarzeń niepożądanych (AE).
poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność kliniczna 1000 mg/m2/dobę doustnego DFMO po 3 miesiącach leczenia, 9 miesiącach po leczeniu (lub 3 miesiące po zakończeniu leczenia) i 12 miesięcy po leczeniu (lub 6 miesięcy po zakończeniu leczenia).
Ramy czasowe: poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
Drugorzędowe punkty końcowe będą oparte na AUC peptydu C stymulowanego mieszanym posiłkiem (jednostki arbitralne) 3 miesiące po leczeniu, 9 miesięcy po leczeniu i 12 miesięcy po leczeniu.
poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
Spadek poliamidów w moczu po 6 miesiącach leczenia DFMO.
Ramy czasowe: do 24 tygodni po zabiegu
Zmniejszenie putrescyny w moczu (w umol/g Cr) od wartości wyjściowych po 6 miesiącach leczenia DFMO, mierzone za pomocą wysokosprawnej chromatografii cieczowej.
do 24 tygodni po zabiegu
Biomarkery stresu komórek β po 3, 6, 9 i 12 miesiącach po leczeniu.
Ramy czasowe: poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
Stosunki proinsulina/c-peptyd na czczo i po stymulacji (%) będą mierzone za pomocą testów immunologicznych i podawane na początku badania, 3 miesiące po leczeniu, 6 miesięcy po leczeniu, 9 miesięcy po leczeniu i 12 miesięcy po leczeniu.
poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emily K. Sims

Współpracownicy

Juvenile Diabetes Research Foundation
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Emily K Sims, MD,MS, Indiana University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4-SRA-2022-1205-M-B

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cukrzyca typu 1

Badania kliniczne na DFMO

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj