Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Mirare al diabete di tipo 1 utilizzando le poliammine (TADPOL) (TADPOL)

15 aprile 2026 aggiornato da: Emily K. Sims

Mirare al diabete di tipo 1 utilizzando le poliammine (TADPOL): uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della difluorometilornitina (DFMO) per preservare la produzione di insulina nel diabete di tipo 1

L'obiettivo di questa sperimentazione clinica è testare un farmaco noto come DFMO nelle persone con diabete di tipo 1 (T1D). Le principali domande a cui intende rispondere sono:

  • Riduce lo stress sulle cellule che producono insulina?
  • Conserva ciò che resta della produzione di insulina del corpo? I partecipanti prenderanno DFMO o un placebo (sembra DFMO ma non ha ingredienti attivi) due volte al giorno per circa 6 mesi. I partecipanti avranno 6 visite di persona e 1 visita telefonica per un periodo di 12 mesi. Le visite includeranno prelievi di sangue, raccolta delle urine e altri test.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio sarà uno studio clinico di fase II multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, assegnato in modo casuale 2: 1 per individui con diabete di tipo 1 di recente insorgenza. I ricercatori stanno conducendo un'intenzione controllata con placebo in doppia maschera per trattare le persone che arruolano lo studio con T1D di nuova insorgenza con produzione residua documentata di peptide C. Entro 45 giorni dallo screening e da un periodo di rodaggio durante il quale verrà determinata l'idoneità e ottimizzato il controllo glicemico, i soggetti avranno un periodo di trattamento in doppia maschera di 6 mesi con DFMO o placebo. Dopo un periodo di wash-out di 6 mesi sarà valutata la durata dell'effetto. I soggetti verranno assegnati in modo casuale a 1000 mg/m2/giorno di DFMO per via orale o al trattamento con placebo con un rapporto 2:1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

81

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Maria L Spall, BSN
  • Numero di telefono: 317-278-7034
  • Email: malnicho@iu.edu

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Operations Manager
  • Numero di telefono: 317-278-8879
  • Email: tadpol@iu.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Barbara Davis Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kimber Simmons, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • University of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Siri Greeley, MD
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • IU Health Riley Hospital for Children
        • Contatto:
          • T1D Research
          • Numero di telefono: 317-278-8879
          • Email: tadpol@iu.edu
        • Investigatore principale:
          • Emily K Sims, MD, MS
        • Sub-investigatore:
          • Linda A DiMeglio, MD, MPH
        • Contatto:
          • Ellie M Moreau
          • Numero di telefono: 317-278-7037
          • Email: elmryan@iu.edu
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cintya Schweisberger, DO
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Investigatore principale:
          • Inas Thomas, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Reclutamento
        • MHealth Fairview Masonic Children's Hospital and Specialty Clinics
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brandon Nathan, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Susanne Cabrera, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 40 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine di età compresa tra 6 e ≥40 anni con diagnosi clinica di T1D
  2. Diagnosi clinica T1D con data di inizio dell'insulina non superiore a 100 giorni prima del momento della randomizzazione
  3. Livello casuale di peptide C non a digiuno >0,2 pmol/mL (equivalente a >0,6 ng/ml) allo screening.
  4. Positivo per uno qualsiasi dei seguenti autoanticorpi correlati al diabete (IAA, GAA, IA-2 o ZnT8)
  5. Naïve al trattamento di qualsiasi agente immunomodulatore
  6. Udito normale allo screening, definito come risultati accettabili dell'audiometria tonale pura (<20 decibel [dB] soglia basale per le frequenze 250, 500, 1000 e 2000 Hz

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di malattia grave e attiva che interferisce con l'assunzione dietetica o richiede l'uso di farmaci cronici, ad eccezione dell'ipotiroidismo ben controllato e dell'asma lieve che non richiede steroidi orali. Presenza di qualsiasi disturbo psichiatrico che influisca sulla capacità di partecipare allo studio.
  2. Diabete diverso da T1D
  3. Malattia cronica nota per influenzare il metabolismo del glucosio (ad es. sindrome di Cushing, disturbo dell'ovaio policistico, fibrosi cistica) o assunzione di farmaci che influenzano il metabolismo del glucosio (ad es. steroidi, metformina)
  4. Incapacità di deglutire le pillole
  5. Compromissione psichiatrica o uso corrente di farmaci antipsicotici
  6. Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la partecipazione allo studio o possa confondere l'interpretazione dei risultati dello studio.
  7. Anomalie ematologiche allo screening (anemia, leucopenia (in particolare neutropenia) o trombocitopenia)
  8. Funzionalità renale compromessa (valutata in base all'anamnesi e all'azotemia/creatinina, il DFMO viene escreto per via renale)
  9. Allergia al latte o alla soia (componenti della bevanda Boost® utilizzata per i test di tolleranza ai pasti misti)
  10. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile con potenziale riproduttivo, non devono essere in stato di gravidanza e accettare di utilizzare 2 forme efficaci di controllo delle nascite o essere astinenti durante il periodo di studio (vedi sotto)
  11. Disturbo convulsivo attivo, definito come che richiede farmaci cronici al momento dello studio o che ha avuto un attacco negli ultimi 12 mesi al momento dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Braccio di trattamento
Pillola di difluorometilornitina (DFMO), 1000 mg/m2/giorno, per 6 mesi
Droga: DFMO
DFMO per via orale due volte al giorno
Altri nomi:
  • Difluorometilornitina
Comparatore placebo: Braccio placebo
Pillola placebo presa due volte al giorno per via orale per 6 mesi
Droga: Placebo
Placebo per via orale due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia clinica di 1000 mg/m2/giorno di DFMO orale dopo 6 mesi di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
L'endpoint primario che definisce l'efficacia clinica si baserà sull'area sotto la curva del peptide C stimolata da pasti misti (AUC; in unità arbitrarie) nel gruppo di trattamento rispetto al placebo dopo 6 mesi di trattamento con DFMO
6 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v5
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di un anno
Verrà riportato un riepilogo degli eventi avversi (EA) gravi e non gravi.
attraverso il completamento degli studi, una media di un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia clinica di 1000 mg/m2/giorno di DFMO orale dopo 3 mesi di trattamento, 9 mesi dopo il trattamento (o 3 mesi dopo la fine del trattamento) e 12 mesi dopo il trattamento (o 6 mesi dopo la fine del trattamento).
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di un anno
Gli endpoint secondari saranno basati sull'AUC (unità arbitrarie) del peptide C stimolato da pasti misti a 3 mesi dopo il trattamento, 9 mesi dopo il trattamento e 12 mesi dopo il trattamento.
attraverso il completamento degli studi, una media di un anno
Diminuzione delle poliammidi urinarie dopo 6 mesi di trattamento con DFMO.
Lasso di tempo: fino a 24 settimane dopo il trattamento
Diminuzione della putrescina urinaria (in umol/g Cr) rispetto al basale dopo 6 mesi di trattamento con DFMO, misurata mediante cromatografia liquida ad alta prestazione.
fino a 24 settimane dopo il trattamento
Biomarcatori dello stress cellulare β a 3, 6, 9 e 12 mesi dopo il trattamento.
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di un anno
I rapporti proinsulina/c-peptide a digiuno e stimolati (%) saranno misurati utilizzando test immunologici e riportati al basale, 3 mesi dopo il trattamento, 6 mesi dopo il trattamento, 9 mesi dopo il trattamento e 12 mesi dopo il trattamento.
attraverso il completamento degli studi, una media di un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emily K. Sims

Collaboratori

Juvenile Diabetes Research Foundation
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Emily K Sims, MD,MS, Indiana University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

26 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4-SRA-2022-1205-M-B

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Diabete di tipo 1

Prove cliniche su DFMO

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Australia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi