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Cibler le diabète de type 1 à l'aide de POLyamines (TADPOL) (TADPOL)

20 août 2026 mis à jour par: Emily K. Sims

Cibler le diabète de type 1 à l'aide de polyamines (TADPOL) : une étude de phase 2 randomisée, à double insu et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la difluorométhylornithine (DFMO) pour préserver la production d'insuline dans le diabète de type 1

L'objectif de cet essai clinique est de tester un médicament connu sous le nom de DFMO chez les personnes atteintes de diabète de type 1 (DT1). Les principales questions auxquelles il vise à répondre sont :

  • Réduit-il le stress sur les cellules qui fabriquent l'insuline ?
  • Préserve-t-il ce qui reste de la production d'insuline du corps ? Les participants prendront soit du DFMO, soit un placebo (ressemblant au DFMO mais sans ingrédients actifs) deux fois par jour pendant environ 6 mois. Les participants auront 6 visites en personne et 1 visite téléphonique sur une période de 12 mois. Les visites comprendront des prises de sang, des prélèvements d'urine et d'autres tests.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Description détaillée

Cette étude sera un essai clinique de phase II multicentrique, en double aveugle, contrôlé par placebo, randomisé 2: 1 pour les personnes atteintes de diabète de type 1 d'apparition récente. Les chercheurs mènent une étude à double insu contrôlée contre placebo visant à traiter les personnes recrutant des personnes atteintes d'un nouveau DT1 avec une production continue documentée de peptide C résiduel. Dans les 45 jours suivant le dépistage et une période de rodage au cours de laquelle l'éligibilité sera déterminée et le contrôle glycémique optimisé, les sujets auront une période de traitement à double insu de 6 mois avec DFMO ou un placebo. Après une période de sevrage de 6 mois, la durabilité de l'effet sera évaluée. Les sujets recevront au hasard soit 1000 mg/m2/jour de DFMO oral, soit un traitement placebo selon un rapport de 2:1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

74

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Barbara Davis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • IU Health Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • MHealth Fairview Masonic Children's Hospital and Specialty Clinics
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 40 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes et femmes de 6 à ≥ 40 ans avec un diagnostic clinique de DT1
  2. Diagnostic clinique de DT1 avec date de début de l'insuline pas plus de 100 jours avant le moment de la randomisation
  3. Niveau aléatoire de peptide C non à jeun de> 0,2 pmol / ml (équivalent à> 0,6 ng / ml) lors du dépistage.
  4. Positif pour l'un des auto-anticorps liés au diabète suivants (IAA, GAA, IA-2 ou ZnT8)
  5. Naïf de traitement de tout agent immunomodulateur
  6. Audition normale lors du dépistage, définie comme des résultats acceptables d'audiométrie à tonalité pure (seuils de base <20 décibels [dB] pour les fréquences 250, 500, 1000 et 2000 Hz

Critère d'exclusion:

  1. Présence d'une maladie grave et active qui interfère avec l'apport alimentaire ou nécessite l'utilisation de médicaments chroniques, à l'exception d'une hypothyroïdie bien contrôlée et d'un asthme léger ne nécessitant pas de stéroïdes oraux. Présence de tout trouble psychiatrique qui affectera la capacité à participer à l'étude.
  2. Diabète autre que DT1
  3. Maladie chronique connue pour affecter le métabolisme du glucose (par ex. syndrome de Cushing, trouble des ovaires polykystiques, fibrose kystique) ou prise de médicaments qui affectent le métabolisme du glucose (par ex. stéroïdes, metformine)
  4. Incapacité à avaler des pilules
  5. Déficience psychiatrique ou utilisation actuelle de médicaments antipsychotiques
  6. Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la participation à l'étude ou peut confondre l'interprétation des résultats de l'étude.
  7. Anomalies hématologiques au dépistage (anémie, leucopénie (en particulier neutropénie) ou thrombocytopénie)
  8. Insuffisance rénale (évaluée par les antécédents et l'urée/créatinine, le DFMO est excrété par les reins)
  9. Allergie au lait ou au soja (composants de la boisson Boost® utilisés pour les tests de tolérance aux repas mixtes)
  10. Les participantes en âge de procréer ayant un potentiel de reproduction ne doivent pas être enceintes et accepter d'utiliser 2 formes efficaces de contraception ou être abstinentes pendant la période d'étude (voir ci-dessous)
  11. Trouble convulsif actif, défini comme nécessitant des médicaments chroniques au moment de l'étude ou ayant eu une crise au cours des 12 derniers mois au moment du dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Bras de traitement
Pilule de difluorométhylornithine (DFMO), 1000 mg/m2/jour, pendant 6 mois
DFMO par voie orale deux fois par jour
Autres noms:
  • Difluorométhylornithine
Comparateur placebo: Bras placebo
Pilule placebo prise deux fois par jour par voie orale pendant 6 mois
Placebo par voie orale deux fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité clinique de 1000 mg/m2/jour de DFMO oral après 6 mois de traitement
Délai: 6 mois
Le critère principal définissant l'efficacité clinique sera basé sur l'aire sous la courbe (AUC ; en unités arbitraires) du peptide C stimulé par les repas mixtes dans le groupe de traitement par rapport au placebo après 6 mois de traitement par DFMO
6 mois
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v5
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Un résumé des événements indésirables (EI) graves et non graves sera signalé.
jusqu'à la fin des études, en moyenne un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité clinique de 1000 mg/m2/jour de DFMO par voie orale après 3 mois de traitement, 9 mois après le traitement (ou 3 mois après la fin du traitement) et 12 mois après le traitement (ou 6 mois après la fin du traitement).
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Les critères d'évaluation secondaires seront basés sur l'ASC (unités arbitraires) du peptide C stimulé par un repas mélangé à 3 mois après le traitement, 9 mois après le traitement et 12 mois après le traitement.
jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Diminution des polyamides urinaires après 6 mois de traitement DFMO.
Délai: jusqu'à 24 semaines après le traitement
Diminution de la putrescine urinaire (en umol/g Cr) par rapport au départ après 6 mois de traitement DFMO, mesurée par chromatographie liquide haute performance.
jusqu'à 24 semaines après le traitement
Biomarqueurs du stress des cellules β à 3, 6, 9 et 12 mois après le traitement.
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Les rapports proinsuline/c-peptide à jeun et stimulés (%) seront mesurés à l'aide d'immunodosages et rapportés au départ, 3 mois après le traitement, 6 mois après le traitement, 9 mois après le traitement et 12 mois après le traitement.
jusqu'à la fin des études, en moyenne un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Emily K Sims, MD,MS, Indiana University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 mars 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 octobre 2022

Première publication (Réel)

26 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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