Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Diabetes type 1 aanpakken met behulp van POlyamines (TADPOL) (TADPOL)

5 maart 2024 bijgewerkt door: Emily K. Sims

TArgeting van diabetes type 1 met behulp van POlyamines (TADPOL): een gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van difluormethylornithine (DFMO) te evalueren om de insulineproductie bij diabetes type 1 te behouden

Het doel van deze klinische proef is het testen van een medicijn dat bekend staat als DFMO bij mensen met diabetes type 1 (T1D). De belangrijkste vraag [en] die het probeert te beantwoorden zijn:

  • Vermindert het de stress op de cellen die insuline aanmaken?
  • Bewaart het wat er nog over is van de insulineproductie van het lichaam? Deelnemers nemen DFMO of een placebo (lijkt op DFMO maar heeft geen actieve ingrediënten) twee keer per dag gedurende ongeveer 6 maanden. Deelnemers krijgen 6 persoonlijke bezoeken en 1 telefonisch bezoek gedurende een periode van 12 maanden. Bezoeken omvatten bloedafname, urineverzameling en andere tests.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal een multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde, 2:1 willekeurig toegewezen, fase II klinische studie zijn voor personen met recent ontstane diabetes type 1. De onderzoekers voeren een dubbel gemaskeerde, placebo-gecontroleerde intentie uit om personen die zich inschrijven voor de studie met een nieuw begin van T1D te behandelen met gedocumenteerde aanhoudende resterende C-peptideproductie. Binnen 45 dagen na screening en een inloopperiode waarin wordt bepaald of ze in aanmerking komen en de glykemische controle wordt geoptimaliseerd, krijgen de proefpersonen een dubbelblinde behandelingsperiode van 6 maanden met DFMO of placebo. Na een uitwasperiode van 6 maanden wordt de duurzaamheid van het effect beoordeeld. Proefpersonen krijgen willekeurig 1000 mg/m2/dag orale DFMO of placebobehandeling toegewezen in een verhouding van 2:1.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Maria L Spall, BSN
  • Telefoonnummer: 317-278-7034
  • E-mail: malnicho@iu.edu

Studie Contact Back-up

  • Naam: Operations Manager
  • Telefoonnummer: 317-278-8879
  • E-mail: tadpol@iu.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Barbara Davis Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kimber Simmons, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • IU Health Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • T1D Research
          • Telefoonnummer: 317-278-8879
          • E-mail: tadpol@iu.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emily K Sims, MD, MS
        • Onderonderzoeker:
          • Linda A DiMeglio, MD, MPH
        • Contact:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark Clements, MD, PhD
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susanne Cabrera, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 40 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen van 6-≥40 jaar met een klinische diagnose T1D
  2. T1D klinische diagnose met startdatum insuline niet meer dan 100 dagen voorafgaand aan het tijdstip van randomisatie
  3. Willekeurig niet-nuchter C-peptidegehalte van >0,2 pmol/ml (equivalent aan >0,6ng/ml) bij screening.
  4. Positief voor een van de volgende diabetesgerelateerde auto-antilichamen (IAA, GAA, IA-2 of ZnT8)
  5. Behandelingsnaïef van een immunomodulerend middel
  6. Normaal gehoor bij screening, gedefinieerd als aanvaardbare resultaten van pure-tone audiometrie (<20 decibel [dB] basislijndrempels voor frequenties 250, 500, 1000 en 2000 Hz

Uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van een ernstige, actieve ziekte die de inname via de voeding verstoort of het gebruik van chronische medicatie vereist, met uitzondering van goed gecontroleerde hypothyreoïdie en milde astma waarvoor geen orale steroïden nodig zijn. Aanwezigheid van een psychiatrische stoornis die van invloed kan zijn op het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen.
  2. Diabetes anders dan T1D
  3. Chronische ziekte waarvan bekend is dat deze het glucosemetabolisme beïnvloedt (bijv. Cushing-syndroom, polycysteuze ovariumaandoening, cystische fibrose) of het nemen van medicijnen die het glucosemetabolisme beïnvloeden (bijv. steroïden, metformine)
  4. Onvermogen om pillen door te slikken
  5. Psychiatrische stoornis of actueel gebruik van antipsychotica
  6. Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek in gevaar kan brengen of de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren.
  7. Hematologische afwijkingen bij screening (bloedarmoede, leukopenie (vooral neutropenie) of trombocytopenie)
  8. Verminderde nierfunctie (beoordeeld door anamnese en BUN/Creatinine, DFMO wordt via de nieren uitgescheiden)
  9. Allergie voor melk of soja (bestanddelen van Boost®-drank gebruikt voor het testen van gemengde maaltijden)
  10. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd met reproductief potentieel, mogen niet zwanger zijn en stemmen ermee in om 2 effectieve vormen van anticonceptie te gebruiken of zich te onthouden tijdens de onderzoeksperiode (zie hieronder)
  11. Actieve epileptische stoornis, gedefinieerd als chronische medicatie nodig hebben op het moment van onderzoek of een aanval hebben gehad in de afgelopen 12 maanden op het moment van screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Behandelingsarm
Difluormethylornithine (DFMO) pil, 1000 mg/m2/dag, gedurende 6 maanden
Geneesmiddel: DFMO
DFMO oraal twee keer per dag
Andere namen:
  • Difluormethylornithine
Placebo-vergelijker: Placebo-arm
Placebo-pil twee keer per dag oraal ingenomen gedurende 6 maanden
Geneesmiddel: Placebo
Placebo tweemaal daags oraal

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische werkzaamheid van 1000 mg/m2/dag orale DFMO na 6 maanden behandeling
Tijdsspanne: 6 maanden
Het primaire eindpunt dat de klinische werkzaamheid definieert, zal gebaseerd zijn op door gemengde maaltijden gestimuleerde C-peptide-oppervlakte onder de curve (AUC; in willekeurige eenheden) in de behandelingsgroep in vergelijking met placebo na 6 maanden behandeling met DFMO
6 maanden
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5
Tijdsspanne: door afronding van de studie, gemiddeld een jaar
Er zal een samenvatting van ernstige en niet-ernstige bijwerkingen (AE's) worden gerapporteerd.
door afronding van de studie, gemiddeld een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische werkzaamheid van 1000 mg/m2/dag orale DFMO na 3 maanden behandeling, 9 maanden na behandeling (of 3 maanden na beëindiging van de behandeling) en 12 maanden na behandeling (of 6 maanden na beëindiging van de behandeling).
Tijdsspanne: door afronding van de studie, gemiddeld een jaar
Secundaire eindpunten zullen gebaseerd zijn op door gemengde maaltijden gestimuleerde C-peptide AUC (willekeurige eenheden) 3 maanden na de behandeling, 9 maanden na de behandeling en 12 maanden na de behandeling.
door afronding van de studie, gemiddeld een jaar
Afname van urinaire polyamiden na 6 maanden behandeling met DFMO.
Tijdsspanne: tot 24 weken na de behandeling
Afname van urineputrescine (in umol/g Cr) ten opzichte van de uitgangswaarde na 6 maanden behandeling met DFMO, gemeten met behulp van hoogwaardige vloeistofchromatografie.
tot 24 weken na de behandeling
Biomarkers van β-celstress op 3, 6, 9 en 12 maanden na de behandeling.
Tijdsspanne: door afronding van de studie, gemiddeld een jaar
Nuchtere en gestimuleerde pro-insuline/c-peptide-verhoudingen (%) zullen worden gemeten met behulp van immunoassays en worden gerapporteerd bij baseline, 3 maanden na de behandeling, 6 maanden na de behandeling, 9 maanden na de behandeling en 12 maanden na de behandeling.
door afronding van de studie, gemiddeld een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emily K. Sims

Medewerkers

Juvenile Diabetes Research Foundation
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Emily K Sims, MD,MS, Indiana University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 maart 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

6 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 4-SRA-2022-1205-M-B

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Diabetes type 1

Klinische onderzoeken op DFMO

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Portugal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren