Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cílení na diabetes typu 1 pomocí POLyaminů (TADPOL) (TADPOL)

15. dubna 2026 aktualizováno: Emily K. Sims

Cílení na diabetes typu 1 pomocí POLyaminů (TADPOL): Randomizovaná, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti difluormethylornithinu (DFMO) k zachování produkce inzulínu u diabetu typu 1

Cílem této klinické studie je otestovat lék známý jako DFMO u lidí s diabetem 1. typu (T1D). Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:

  • Snižuje stres na buňky, které produkují inzulín?
  • Zachovává to, co zbylo z produkce inzulínu v těle? Účastníci budou užívat buď DFMO nebo placebo (vypadá jako DFMO, ale nemá žádné účinné látky) dvakrát denně po dobu přibližně 6 měsíců. Účastníci absolvují 6 osobních návštěv a 1 telefonickou návštěvu po dobu 12 měsíců. Součástí návštěv bude odběr krve, odběr moči a další testy.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 2:1 náhodně přidělená klinická studie fáze II u jedinců s nedávným nástupem diabetu 1. typu. Vyšetřovatelé provádějí dvojitě maskovaný placebem kontrolovaný záměr léčit osoby zařazované do studie s novým nástupem T1D s dokumentovanou pokračující produkcí reziduálního C-peptidu. Během 45 dnů od screeningu a zaváděcího období, během kterého bude stanovena způsobilost a optimalizována kontrola glykémie, budou subjekty mít 6měsíční dvojitě maskované léčebné období buď DFMO nebo placebem. Po 6měsíčním vymývacím období bude posouzena trvanlivost účinku. Subjektům bude náhodně přiděleno buď 1000 mg/m2/den perorální DFMO nebo léčba placebem v poměru 2:1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

81

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Maria L Spall, BSN
  • Telefonní číslo: 317-278-7034
  • E-mail: malnicho@iu.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Operations Manager
  • Telefonní číslo: 317-278-8879
  • E-mail: tadpol@iu.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Barbara Davis Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kimber Simmons, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Siri Greeley, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • IU Health Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • T1D Research
          • Telefonní číslo: 317-278-8879
          • E-mail: tadpol@iu.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emily K Sims, MD, MS
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Linda A DiMeglio, MD, MPH
        • Kontakt:
          • Ellie M Moreau
          • Telefonní číslo: 317-278-7037
          • E-mail: elmryan@iu.edu
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cintya Schweisberger, DO
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Nábor
        • MHealth Fairview Masonic Children's Hospital and Specialty Clinics
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brandon Nathan, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susanne Cabrera, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 40 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 6-≥40 let s klinickou diagnózou T1D
  2. Klinická diagnóza T1D s datem zahájení inzulinu ne více než 100 dní před časem randomizace
  3. Náhodná hladina C-peptidu bez hladovění > 0,2 pmol/ml (ekvivalent > 0,6 ng/ml) při screeningu.
  4. Pozitivní na kteroukoli z následujících autoprotilátek souvisejících s diabetem (IAA, GAA, IA-2 nebo ZnT8)
  5. Léčba dosud nepoužitá žádnou imunomodulační látkou
  6. Normální sluch při screeningu, definovaný jako přijatelné výsledky čistě tónové audiometrie (<20 decibelů [dB] základní prahové hodnoty pro frekvence 250, 500, 1000 a 2000 Hz

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost těžkého aktivního onemocnění, které narušuje příjem potravy nebo vyžaduje užívání chronické medikace, s výjimkou dobře kontrolované hypotyreózy a mírného astmatu nevyžadujícího perorální steroidy. Přítomnost jakékoli psychiatrické poruchy, která ovlivní schopnost účastnit se studie.
  2. Diabetes jiný než T1D
  3. Chronické onemocnění, o kterém je známo, že ovlivňuje metabolismus glukózy (např. Cushingův syndrom, porucha polycystických vaječníků, cystická fibróza) nebo užívání léků ovlivňujících metabolismus glukózy (např. steroidy, metformin)
  4. Neschopnost spolknout pilulky
  5. Psychiatrické poškození nebo současné užívání antipsychotických léků
  6. Jakákoli podmínka, která podle názoru zkoušejícího může ohrozit účast ve studii nebo může zmást interpretaci výsledků studie.
  7. Hematologické abnormality při screeningu (anémie, leukopenie (zejména neutropenie) nebo trombocytopenie)
  8. Porucha funkce ledvin (hodnotí se podle anamnézy a BUN/kreatininu, DFMO se vylučuje ledvinami)
  9. Alergie na mléko nebo sóju (složky nápoje Boost® používané pro testování tolerance smíšených jídel)
  10. Účastnice ve fertilním věku s reprodukčním potenciálem nesmí být těhotné a souhlasit s používáním 2 účinných forem antikoncepce nebo s abstinencí během období studie (viz níže)
  11. Aktivní záchvatová porucha, definovaná jako vyžadující chronickou medikaci v době studie nebo mít záchvat během posledních 12 měsíců v době screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Léčba Arm
Difluormethylornithin (DFMO) pilulka, 1000 mg/m2/den, po dobu 6 měsíců
Lék: DFMO
DFMO perorálně dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Difluormethylornithin
Komparátor placeba: Placebo Arm
Placebo pilulka užívaná dvakrát denně perorálně po dobu 6 měsíců
Lék: Placebo
Placebo perorálně dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická účinnost 1000 mg/m2/den perorálního DFMO po 6 měsících léčby
Časové okno: 6 měsíců
Primární cíl definující klinickou účinnost bude založen na ploše pod křivkou C-peptidu stimulovaného smíšeným jídlem (AUC; v libovolných jednotkách) v léčebné skupině ve srovnání s placebem po 6 měsících léčby DFMO
6 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5
Časové okno: ukončením studia v průměru jeden rok
Bude hlášen souhrn závažných a nezávažných nežádoucích příhod (AE).
ukončením studia v průměru jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická účinnost 1000 mg/m2/den perorálního DFMO po 3 měsících léčby, 9 měsíců po léčbě (nebo 3 měsíce po ukončení léčby) a 12 měsíců po léčbě (nebo 6 měsíců po ukončení léčby).
Časové okno: ukončením studia v průměru jeden rok
Sekundární cílové parametry budou založeny na AUC C-peptidu stimulovaného smíšeným jídlem (arbitrární jednotky) 3 měsíce po léčbě, 9 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě.
ukončením studia v průměru jeden rok
Snížení obsahu polyamidů v moči po 6 měsících léčby DFMO.
Časové okno: až 24 týdnů po léčbě
Snížení množství putrescinu v moči (v umol/g Cr) oproti výchozí hodnotě po 6 měsících léčby DFMO, měřeno pomocí vysokoúčinné kapalinové chromatografie.
až 24 týdnů po léčbě
Biomarkery β buněčného stresu 3, 6, 9 a 12 měsíců po léčbě.
Časové okno: ukončením studia v průměru jeden rok
Poměry nalačno a stimulovaný proinzulin/c-peptid (%) budou měřeny pomocí imunotestů a uvedeny na začátku, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 9 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě.
ukončením studia v průměru jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emily K. Sims

Spolupracovníci

Juvenile Diabetes Research Foundation
Cancer Prevention Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Emily K Sims, MD,MS, Indiana University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

26. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4-SRA-2022-1205-M-B

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes typu 1

Klinické studie na DFMO

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit