重新利用 Dupilumab 治疗瘙痒性遗传性炎症性皮肤病：单点试验研究
2026年4月27日 更新者：Amy Paller、Northwestern University
严重的瘙痒是许多遗传性皮肤病的常见症状，会对患者的生活质量产生负面影响。
我们假设：a) dupilumab 干预将改善瘙痒性遗传性炎症性皮肤病患者的瘙痒，即使那些未被认为是 Th2 驱动的患者也是如此； b) dupilumab 的给药将具有良好的耐受性，无论潜在的遗传性皮肤病如何。
临床研究总持续时间为 26 个月（104 周）。
治疗期将包括 16 周的开放标签阶段和 20 个月的长期延长阶段，适用于符合条件并希望继续治疗的患者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Northwestern Dermatology CTU
- 电话号码：312-227-6817
- 邮箱：NUderm-research@northwestern.edu
学习地点
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-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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首席研究员：
- Amy Paller
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接触：
- Dermatology CTU
- 邮箱：NUderm-research@northwestern.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛选访问时年龄 > 6 个月的男性或女性
- 筛选访视时对遗传性皮肤病的临床诊断，最好是通过遗传或组织学确认。
- 必须具有通过基因分型鉴定的具有一种或多种变体的基因。 如果基因分型尚未进行或尚未在 CLIA 批准的实验室进行，则在开始 dupilumab 之前愿意提供样本（唾液、口腔拭子、血液）进行基因检测。
- 在过去 7 天内，平均瘙痒数值评定量表 (NRS) ≥ 4 且最严重瘙痒 NRS 至少为 5（如果 >8 岁则自我报告；如果 8 岁以下则代理报告）
- 必须愿意每周提供有关平均和最严重瘙痒/自我或代理评估严重程度的信息，并在试验的前 24 周内每周佩戴传感器设备跟踪瘙痒和睡眠（A 部分和 B 部分）。
- 必须愿意并能够遵守本协议中规定的禁令和限制。
- 受试者、父母/看护人或法定监护人（视情况而定）能够理解并完成研究要求和与研究相关的问卷调查
排除标准：
- 筛选访问时年龄小于 6 个月的受试者。
- 无法提供知情同意或同意（或者如果未满 18 岁则未获得合法授权代表的同意）。
- 寻常型鱼鳞病作为唯一遗传性疾病的诊断
- 在基线访问的 5 个药物半衰期（105 天）内使用 dupilumab
在基线访视之前的 4 周内或等于药物半衰期 5 倍的时间内（以较长者为准）使用过以下任何一种治疗的受试者：
- 免疫抑制/免疫调节药物（如全身性皮质类固醇、环孢菌素、吗替麦考酚酯、IFN-γ、Janus 激酶抑制剂、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤等）、全身性抗炎药或光疗
- 其他生物制剂：在 5 个半衰期（如果已知）或 16 周内，以较长者为准
- 在研究开始前 4 周内开始使用局部或全身类视黄醇、局部角质层分离剂或局部抗炎药/A 部分（如果在观察期前至少 4 周开始，则可以在试验期间使用全身类视黄醇和局部药物/润肤剂，并且贯穿 A 和 B 部分）。 注意：根据研究者的判断，允许对疾病发作或局部感染进行抢救治疗，但在任何 4 周期间内的总治疗时间不得超过 1 周，并且如果是局部治疗，则涉及施用少于 10% 的 BSA。
- 具有活动性感染或近期严重感染史、恶性肿瘤或恶性肿瘤病史，或任何严重的、进行性的或不受控制的肾、肝、血液、内分泌、肺、心脏、神经或精神脑疾病或其体征或症状的受试者。 人们认识到鱼鳞病患者可能患有关节炎，而交界性或营养不良性 EB 患者可能有多种相关问题（例如营养、贫血等）。 纳入的决定将基于研究者的自由裁量权，但必须反映疾病稳定的可能性以及对瘙痒评估没有预期的干扰。
- 当开始使用 dupilumab 时，在第 0 周就诊前 4 周内接受活（减毒）疫苗治疗；在研究期间使用疫苗接种需要咨询研究调查员和初级保健提供者。
- 在开始使用 dupilumab 之前 2 周内需要全身性抗生素/抗病毒药/抗真菌药治疗的活动性急性或慢性感染（可以延迟开始使用 dupilumab）。 研究人员将确定因对局部表面部位进行局部抗菌剂治疗而导致的启动延迟。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：开放标签 Dupilumab
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治疗期将包括 16 周的开放标签阶段和 20 个月的长期延长阶段，适用于符合条件并希望继续治疗的患者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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痒的变化
大体时间：16周
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本研究的主要目的是确定 dupilumab 是否会改变一系列皮肤瘙痒遗传性疾病的瘙痒。 至少 50% 的患者在 Worst Itch NRS 中至少降低 2 分（Worst Itch 的最小有意义降低是 1-2 分） 我们将比较 8 周观察期（非静态单点）的平均最严重瘙痒 NRS 与 dupilumab 治疗期间第 9-16 周的平均最严重瘙痒 NRS（此时瘙痒被 dupilumab 最大程度地抑制）在特应性皮炎试验中）。 这将考虑到瘙痒波动的可能性（我们也希望在 A 部分的观察期内捕捉到这一点）。 |
16周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Dupilumab 治疗期间不良事件的发生
大体时间：104周
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第 16、52 和 104 周的不良事件 (AE) 和严重 AE (SAE) 的数量。
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104周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Amy Paller、Northwestern University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月12日
初级完成 (估计的)
2031年6月30日
研究完成 (估计的)
2032年6月1日
研究注册日期
首次提交
2022年12月5日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月5日
首次发布 (实际的)
2022年12月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月27日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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